世界首例：干细胞治疗帮助患者恢复视力
文摘
2024-11-17 06:01
浙江
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该治疗已应用于四名角膜受损患者，初步结果显示安全，但仍需更大规模的试验进行验证。三名接受干细胞移植的严重视力受损患者，其视力得到了显著改善，并且这种改善已经持续了一年多。第四名严重视力受损患者的视力也有所提高，但并未持久。这四人是首批接受经重编程的干细胞制成的移植物，以治疗眼睛透明的外表面——角膜受损的患者[1]。美国国立卫生研究院（位于马里兰州贝塞斯达）美国国家眼科研究所的转化干细胞研究员卡皮尔·巴尔蒂表示，最近《柳叶刀》杂志上发表的结果令人印象深刻，“这是一个激动人心的进展。”加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所的干细胞研究员珍妮·洛林说：“这些结果值得为更多患者进行治疗。”角膜的最外层由位于角膜缘环（虹膜周围的暗环）中的干细胞库维持。当这个重要的更新来源耗尽时，就会出现一种称为角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的状况，此时瘢痕组织会覆盖角膜，最终导致失明。这种情况可能由眼部创伤、自身免疫性疾病或遗传性疾病引起。LSCD的治疗方法有限。它们通常涉及将从患者健康眼睛中获得的干细胞衍生的角膜细胞进行移植，这是一种具有不确定结果的侵入性手术。当双眼都受影响时，可以选择来自已故捐赠者的角膜移植，但有时这些移植会被受者的免疫系统排斥。日本大阪大学眼科医生高治西田和他的同事使用了另一种细胞来源——诱导多能干细胞（iPS细胞）来制作角膜移植物。他们从健康捐赠者那里采集血细胞，将其重编程为胚胎样状态，然后将其转化为薄而透明的、鹅卵石形状的角膜上皮细胞片。在2019年6月至2020年11月期间，研究团队招募了两名女性和两名男性，年龄介于39岁至72岁之间，他们的双眼都患有LSCD。作为手术的一部分，研究团队仅刮除了一只眼睛上覆盖受损角膜的瘢痕组织层，然后缝合上来自捐赠者的上皮细胞片，并在上面放置了一枚柔软的保护性隐形眼镜。移植后两年，所有受者均未出现严重副作用。移植物没有形成肿瘤（这是培养iPS细胞的一个已知风险），也没有显示出被受者免疫系统攻击的明显迹象，即使在两名未接受免疫抑制剂治疗的患者中也是如此。“看到移植物没有被排斥是很重要的，也是令人欣慰的，”巴尔蒂说。但他表示，还需要进行更多的移植手术才能确定该干预措施的安全性。移植后，所有四名受者的视力立即得到改善，且受LSCD影响的角膜区域减小。除了一名受者在一年的观察期内出现轻微逆转外，其他受者的改善均持续存在。巴尔蒂说，目前尚不清楚是什么导致了视力的改善。移植的细胞本身可能在受者的角膜中增殖。但视力的提高也可能是由于移植前去除了瘢痕组织，或者移植触发了受者自身的细胞从眼睛的其他区域迁移并恢复角膜的活力。西田表示，他们计划在3月启动临床试验以评估治疗的有效性。巴尔蒂说，全球正在进行其他几项基于iPS细胞的治疗眼部疾病的试验。“这些成功案例表明我们正朝着正确的方向前进。”我们将持续分享国内外大健康最新的研究成果，内容来自于权威期刊和网站，欢迎关注转发
