今天我们要聊的，可能是一个让许多系统性红斑狼疮（SLE）患者和家属眼前一亮的话题——CAR-T细胞疗法。这种原本用于癌症治疗的前沿技术，现在竟然在治疗难治性SLE上取得了突破性进展！别急，我们先从一个新闻案例说起。![]()
（左图为毛建华教授与灿灿）在浙江大学医学院附属儿童医院（浙大儿院），一个名叫灿灿（化名）的12岁女孩，用她的亲身经历告诉我们，CAR-T疗法在治疗SLE上真的行得通。灿灿三年前被确诊为SLE，药物治疗对她来说效果甚微，甚至出现了尿蛋白，提示可能进展为肾病综合征和慢性肾功能不全。但在浙大儿院，她成为了国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿。治疗过程听起来就像是一次输液：从灿灿体内提取T细胞，经过体外培养和改造，再将这些细胞回输到她的体内。治疗后，灿灿的病情得到了显著改善，她成功停用了所有药物，尿蛋白明显减少，面部皮疹消退，基本没有狼疮临床症状，达到了临床缓解。现在，灿灿已经重返校园，开始了新的生活。这样的案例，今年以来浙大儿院已经积累了20例。10月8日，浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍了有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况：“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”
国际上有多个研究团队在使用CAR-T治疗SLE方面取得了积极成果。比如德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究团队就在《新英格兰医学杂志》上发表了一项研究，报告了一名20岁女性患者在接受CAR-T治疗后，病情迅速得到缓解，且没有明显副作用。另一项研究也显示，五名难治性SLE患者在接受CAR-T治疗后，所有患者的症状均显著改善，且在长达17个月的随访中未出现复发，均实现了无药物缓解。这些结果表明，CAR-T疗法在治疗自身免疫疾病方面具有广阔的前景。CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是一种通过提取患者自身的T细胞，经过体外培养和基因改造，使其能够识别并攻击特定的靶细胞，再将这些改造后的T细胞输回患者体内的治疗方法。最初，这种疗法主要用于治疗血液系统肿瘤，但近年来，其在自身免疫病领域的应用开始受到关注。然而，尽管CAR-T疗法在治疗难治性SLE上取得了显著成效，但这并不意味着所有狼疮患者都适合使用这种疗法。目前，CAR-T疗法仍处于临床研究阶段，其安全性、有效性以及长期效果还需要进一步的科学研究和临床试验来验证。此外，CAR-T疗法的成本高达百万，且可能伴随一定的副作用，如细胞因子释放综合症等。因此，患者在考虑使用CAR-T疗法时，需要在医生的指导下，综合评估病情、经济状况以及潜在风险。浙大儿院的研究成果为狼疮患者提供了新的治疗选择，但CAR-T疗法的普及和应用仍面临诸多挑战。未来，随着临床试验的深入和科研技术的不断进步，我们期待CAR-T疗法能够为更多的狼疮患者带来福音，改善他们的生活质量。总之，CAR-T疗法在治疗难治性系统性红斑狼疮方面展现出了巨大的潜力，但是否适用于所有患者，还需要更多的研究和临床数据来支持。对于患者而言，与医疗团队密切合作，根据自身情况做出明智的治疗选择，是至关重要的。我们期待，未来能有更多这样的好消息，为患者们带来更多的希望和选择。![]()
