自2018年颁布第一批罕见病名录以来，我国认定的罕见病达207项，但目前仅有70余个上市药物，对于国内2000余万罕见病患者而言仍远不能满足需求。由于每种罕见病发病概率相对较低，在其疾病治疗方法上的研究投入和进展均相对有限，这导致新型罕见病药物和疗法的筛选、开发和评价均面临挑战。过去数年中，各个方面和领域的人员在推动罕见病药物开发和诊疗体系建立上取得了诸多成果，然而，如何更好面对未来的挑战，惠及更多患者，则需要药物和疗法开发不同阶段、不同角度的相关方面更好的协作和互助。
为了进一步推动罕见病药物的研发和创新，集萃药康组织了本场专题讲座，并邀请到了北京协和医院青年研究员栾晓东博士和集萃药康临床前服务平台KOAP与罕见病管线经理韩冰舟博士，12月25日19:00-20:30，两位嘉宾将围绕中国罕见病的进步和挑战、罕见病药物和治疗方法的非临床效果评价等话题展开分享。
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