2024年10月14日，美国制药公司Remedy Pharmaceuticals旗下的卒中新药CIRARA（静脉注射格列本脲），获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格认定，可用于治疗大面积梗死的急性缺血性卒中（AIS），包括以导致恶性脑水肿、严重残疾和死亡的大体积病变为特点的最严重缺血性卒中类型——脑半球大面积梗死（LHI）。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。根据美国《孤儿药法案》（Orphan Drug Act），获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。
此前，Remedy Pharmaceuticals公司针对CIRARA开展了多中心、跨国、双盲、随机、安慰剂对照试验——“静脉注射格列本脲治疗LHI继发重度脑水肿的疗效和安全性评估III期研究（CHARM试验，NCT02864953）”。该试验截至2024年10月已公布的分析结果，揭示了CIRARA治疗（尤其在与血管内取栓联用时）对LHI患者功能结局的显著改善潜力。（推荐阅读：《【风向标】CHARM试验最新结果显示静脉注射格列本脲（特别是在与血管内取栓联用时）可显著改善脑半球大面积梗死患者的独立行走能力》）
具体而言，CHARM试验的90天结果显示，在NIHSS≤20的预设改良意向治疗（mITT）组（n＝274）中，CIRARA改善预后的优势比（OR）为1.8（p＝0.01）；在CTP/MRI病变体积＜125mL的患者（n＝118）中，90天结局得到改善的OR为2.2（p＝0.04）；在接受EVT治疗的病变体积＜125mL患者（n＝34）中，OR为7.1（p＝0.01）。
12个月的结果显示，病变体积＜125mL患者（n＝118）达到mRS 0~3的OR为4.1（p＜0.01）；接受EVT治疗的病变体积＜125mL患者，达到mRS 0~3的OR为18.5（p＝0.03）。在12个月时，78%接受CIRARA和EVT治疗的患者能够独立行走，而安慰剂组只有51%，相对改善幅度达到了55%。
对于CIRARA获得孤儿药认定，Remedy Pharmaceuticals首席执行官Sven Jacobson表示：“CIRARA获批孤儿药认定，凸显了大面积梗死卒中与较小面积卒中相比，在机制和预后不良方面具有独特性。我们致力于为严重残疾和死亡风险最高的AIS患者提供CIRARA治疗，而此次获批认定将助推我们工作的进程加速。”
Remedy Pharmaceuticals（https://www.remedypharmaceuticals.com/）是一家总部位于美国纽约的临床阶段制药公司，致力于为急性中枢神经系统疾病和损伤患者开发并提供挽救生命的治疗。目前，Remedy正在筹备CIRARA治疗LHI的III期验证性研究。
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