2024年12月6日，新型尿酸盐重吸收抑制剂多替诺雷片（商品名：优乐思®）获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于痛风伴高尿酸血症患者的治疗。多替诺雷是高选择性URAT1抑制剂，此次获批为中国痛风患者带来全新的治疗选择。
值此重要的时刻，CCMTV风湿免疫频道特别邀请多替诺雷中国三期临床试验Leading PI、北京大学第一医院张卓莉教授进行专访，分享我国痛风治疗现状以及痛风治疗的最新进展。本文整理访谈精要如下，与读者共享。
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我国痛风患病率逐年升高，对于痛风患者，治疗的关键是什么？
张卓莉 教授
近年来，我国痛风发病率持续上升，发病率约为1%~3%，且发病年龄趋于年轻化，给国家医疗卫生资源带来巨大压力。痛风治疗的核心原则在于有效调控血尿酸水平，自2016年“达标治疗”理念首次提出后，已成为痛风管理的重要治疗策略。通过实现血尿酸水平达标，甚至在长病程中持续达标，可以显著改善患者的预后。
所谓痛风患者的达标治疗，主要体现在血尿酸水平的控制目标上。对于痛风患者，治疗目标是将血尿酸水平控制在＜360μmol/L。而对于已经出现痛风石、慢性痛风关节炎或痛风性关节炎反复发作的患者，则需要将血尿酸水平更严格地控制在＜300μmol/L，只有这样，才可以更有效的实现尿酸盐的溶解和关节炎发作频率的降低。一旦患者症状得到有效控制，血尿酸水平稳定达标，痛风石得到溶解，且关节炎的频发现象得到控制，我们可以将治疗目标适度调整<360μmol/L，并长期维持。
持续实现血尿酸达标的痛风关节炎患者，不仅能减少关节炎的发作，还能降低心脑血管疾病等合并症的发生风险，从而全面提升患者的生活质量。在痛风的治疗过程中，生活方式的管理是基础，而药物治疗则是实现并维持血尿酸达标的关键手段，对于痛风患者的长期管理具有不可或缺的作用。
在痛风达标治疗的过程中，生活方式的改变极为重要，同时，合理应用降尿酸药物也是不可或缺的一环。然而，当前我国降尿酸药物选择相对有限，常用的药物包括非布司他、别嘌呤醇以及促排药苯溴马隆，这些药物上市已久，虽对痛风达标治疗产生了一定的帮助，但在实现尤其是长期维持血尿酸达标方面，仍存在诸多局限性，部分患者难以通过这些药物达到有效且持续的尿酸控制目标。
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从您刚才的介绍中可以听出目前想要实现达标治疗还存在一定差距，我们也了解到您在降尿酸药物的研发中做了大量的工作，目前降尿酸药物的研发有哪些进展？
张卓莉 教授
近年来，降尿酸药物研发领域取得了新的突破。多替诺雷作为一种新型尿酸盐重吸收抑制剂，已在中国获批上市，用于治疗痛风伴高尿酸血症。多替诺雷通过高选择性抑制肾近端小管中的URAT1，有效减少尿酸的重吸收，同时不影响尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的正常功能，从而实现了更高效的降血尿酸效果。此外，该药物不抑制肠道中的ABCG2，不影响肠道尿酸排泄，有助于减少肾脏的负担。
我国已完成多替诺雷在中国痛风患者中的三期临床试验，研究数据显示，接受4mg多替诺雷治疗24周后，血尿酸水平降至≤360μmol/L的患者比例高达73.6% ，而对照组非布司他40mg组患者达标率仅38.1%，这一结果充分表明多替诺雷在降尿酸方面较非布司他有显著的疗效优势。同时，该药物在临床研究中表现出良好的安全性，在日本开展Ⅲ期临床研究中，连续使用58周多替诺雷对患者的肝肾功能无明显影响，在轻中度肾功能不全患者中无需调整剂量，并且多项临床研究均未观察到严重的心血管不良反应。
专家介绍
Expert presentation
张卓莉 教授
北京大学第一医院
主任医师，北京大学二级教授
博士生导师，博士后合作导师
北京大学第一医院风湿免疫科主任
中华医学会风湿病学分会副主任委员兼秘书长
中国初级卫生保健基金会风湿免疫专委会
副主任委员兼秘书长
中国医师学会风湿免疫专委会影像学组组长
中国医院管理学会风湿免疫专委会副主任委员
北京医学会风湿病学分会副主任委员
曾经获得20多项科研资助，获得多个奖项
发表文章400余篇，其中SCI文章近200篇
