目前，北京和睦家医院已经开展了CAR-T细胞治疗难治复发的B细胞淋巴瘤或急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤的治疗方法。
为帮助更多患者获得对症医疗指导与建议，即日起至2025年2月28日，和睦家血液科将持续开展公益咨询活动，由拥有30多年血液病临床工作经验的张战强主任接诊患者，一对一分析治疗方案。
看诊人群
4岁以上，受到血液疾病、尤其是难治性血液疾病以及血液肿瘤（淋巴瘤、骨髓瘤、白血病）困扰的患者。
血液科医生
副主任医师
出诊时间
* 每个看诊日开放3个免费咨询名额，提供40分钟详细咨询的机会。
报名方式
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内科小助手
Hematologic tumor
多发性骨髓目前的治疗方法有哪些？
多发性骨髓瘤是多发于中老年的血液疾病，标准的治疗方法是进行自体造血干细胞移植，可以使70%的患者存活10年以上。
同时新的治疗药物不断出现，包括蛋白酶体抑制剂如硼替佐米、卡非佐米，免疫调节剂如沙利度胺、来那度胺或泊马度胺，抗CD38单克隆抗体如达雷妥尤单抗，以及BCMA×CD3双抗。
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多发性骨髓瘤使用上述治疗后复发后还有什么疗效确切的方法吗？
虽然上述治疗明显改善了多发性骨髓瘤患者的生存，但是许多患者仍然会在使用造血干细胞移植和上述治疗后复发，对多种药物无效。
对这类患者，进行CAR-T细胞治疗，有可能获得长期生存的希望。
Hematologic tumor
什么是CAR-T细胞治疗？
CAR-T细胞治疗是一种新型的细胞免疫疗法，它的全称是嵌合型抗原受体T细胞，就是利用基因技术在T细胞上人为的插入了一个能识别肿瘤表面抗原的受体，因而能够直接识别肿瘤细胞表面的抗原。
这些可识别的抗原被称为“靶点”，从而对肿瘤进行特异性杀伤，其疗效非常确切，因此在2015年并被评为全球科学十大突破之首。
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多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗常用的靶点是哪个，其疗效如何？
CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的靶点比较多，其中疗效比较确切，应用比较广泛的靶点是B细胞成熟抗原，简称BCMA，针对BCMA靶点杀伤的CAR-T细胞称之为BCMA-CAR-T细胞。
它的短期疗效很好，完全缓解率在35%~82%之间[1, 2]。而且对于既往使用BCMA-CD3双抗以及达雷妥优单抗无效或复发的患者仍然有效。
研究显示其长期疗效也很好，随访大约27个月的时候，半数以上的患者还持续无病生存[1]。而且与标准治疗相比，它的平均生存时间是13.3个月，而标准治疗组的平均生存时间仅4.4个月[3]。
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治疗前可以预测BCMA-CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的疗效吗？
随着研究的深入，目前可以在治疗前预测BCMA-CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的疗效，方法是根据是否具有以下四个因素进行评分，包括髓外浆细胞瘤和浆细胞白血病，来那度胺耐药，高危细胞遗传学，CAR-T治疗前的铁蛋白数值升高。
含有以上0~1因素的为低危，2~3个因素的为中危，4个因素的为高危，BCMA-CAR-T细胞治疗5个月后低危患者复发的几率为7%、中危患者为27%，高危患者为53%[4]。
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BCMA-CAR-T细胞治疗后复发的多发性骨髓瘤患者还可以使用其他靶点进行治疗吗？
对BCMA-CAR-T细胞治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，仍然可以使用针对其他靶点的CAR-T细胞进行治疗，这些CAR-T细胞包括针对CD38靶点的CD38-CAR-T细胞和针对G蛋白偶联受体C组5成员D的CAR-T细胞，后者简称GPR5CD-CAR-T细胞。
对这部分患者平均随访21.3个月，半数以上的患者仍然生存[5]。其中GPR5CD-CAR-T细胞效果确切，GPR5CD-CAR-T细胞治疗的完全缓解率可以达到45%~60%，且可使多数既往使用BCMA×CD3双抗后复发的患者达到部分缓解，甚至可以达到完全缓解[6, 7]。
总之，多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗，疗效确切，部分患者有可能获得长期生存，带来生命的希望。
图片来源：bigstock
