近日，美国克利夫兰医学中心（盛诺一家官方签约合作医院）医学助理教授Kamath博士在社交媒体上讨论了胰腺癌靶向治疗的蕞新进展，据他介绍，名为RMC-9805的胰腺癌新型靶向药在1期临床试验阶段表现良好，40位患者中有12人肿瘤缩小，如果加上肿瘤保持稳定的患者，则该药让80%的人病情得到了控制，只有极少数人病情恶化。近年来，胰腺癌的发病率在年轻人中逐渐上升，尤其是在15至34岁的群体中，这一现象令人担忧。Kamath博士指出，甚至一些青少年也被确诊为胰腺癌。这种趋势还表现出女性患病比例高于男性。他提醒大家：“认为年轻人不会得癌症是错误的。事实上，越早发现胰腺癌，治疗效果越好。因此，医生在面对年轻患者时也应该保持警惕，争取早诊断、早治疗。”
RMC-9805是一种在研的新型靶向药，针对胰腺癌中蕞常见的基因突变——KRAS G12D突变。KRAS是一种控制细胞生长的基因。它就像一个开关，正常情况下，它会控制细胞的生长和分裂。但当这个开关“坏掉”（基因突变）后，细胞就会像疯了一样不断生长，形成肿瘤。一些传统的药物试图通过“关闭”这个开关来阻止肿瘤生长，但肿瘤有时会找到其他办法骗过药物，比如伪装成开关已关闭，但实际上还是在偷偷运作。它不允许肿瘤通过“假装关掉开关”来逃避药物治疗。它会先“固定住”这个突变，让它完全处于“开启状态”（暴露在外），然后直接抑制它。这样一来，肿瘤的“逃生路线”被堵住了，药物可以更有效地控制癌细胞的生长。目前，这种药物还处于I期临床试验阶段（初步测试阶段，主要用于评估药物的安全性和初步效果）。研究显示，在接受治疗的40位胰腺癌患者中，有12位肿瘤缩小，这意味着约30%的患者用药后有显著疗效。这个成绩对于病情进展快、治疗选择有限的晚期胰腺癌患者来说非常难得。此外，80%的患者病情得到了控制，只有极少数患者病情恶化。此外试验还显示，这种药物的副作用主要是轻度的胃肠道反应，如恶心、腹泻和皮疹，很少有严重不良反应，也没有因副作用导致停药的情况。下一步的目标是将这种药物应用到更早阶段的治疗中，比如患者刚确诊时。
Kamath博士强调，基因检测（即NGS检测）是胰腺癌治疗的重要一步。NGS检测可以帮助医生找到肿瘤中可能存在的基因突变，并根据突变选择合适的靶向药。目前，虽然一些与胰腺癌相关的基因突变不常见，但针对这些突变的靶向治疗效果非常显著。例如，对于某些罕见的突变，如BRAF、RET或微卫星不稳定（MSI-H），已经有获批的靶向药可以使用，而针对其他突变的药物也正在研发中。这种技术通过检测血液中的肿瘤DNA，可以提供与传统组织活检相似的信息，无需再次进行侵入性（如细针穿刺）的肿瘤取样。Kamath博士建议，医生应该尽量为每位胰腺癌患者进行至少一次基因检测，以确保没有错过任何可能的治疗机会。Kamath博士指出：“很多患者在确诊时接受的诊断方式是细针穿刺活检，这种方法虽然方便，但可能无法提供足够的肿瘤组织来完成基因检测。因此，建议与医生讨论更全面的检测方式，例如获取完整的肿瘤组织样本检查或进行液体活检。这些检测结果可能会直接决定患者的治疗方向。”通过更精准的检测和个性化的靶向治疗方案，胰腺癌患者的未来正在变得更光明。参考来源：
https://www.onclive.com/view/targeted-therapies-remain-central-to-ongoing-research-in-pancreatic-cancer
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