慢粒白血病迎来新突破:新型靶向药疗效显著,近6成耐药患者“致癌开关”被关闭!

健康   2024-12-20 17:43   北京  


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摘要


近日在2024年ASH(美国血液学会)大会上,来自美国MD安德森癌症中心盛诺一家官方签约合作医院)癌症医学部的白血病系教授Jabbour博士及其同事,分享了慢性粒细胞白血病新型靶向药奥维替尼(HQP1351)的研究数据。


数据显示,该药对多次治疗耐药的患者,以及使用前沿靶向药Ponatinib(三代TKI)和Asciminib(新型TKI)治疗无效/难以耐受副作用的患者,表现出了良好的治疗效果,同时副作用也可耐受。

 
盛诺一家

来源:AI原创生成

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关键信息



1. 研究中,约58%的患者体内的异常染色体完全消失,这意味着他们的病情得到了极好的控制


2. 导致慢性粒细胞白血病出现的“罪魁祸首”是BCR ::ABL1基因(一种异常融合基因),研究发现,45%的患者在用药后,所携带的这类基因活性显著降低,这意味着药物可以实现精准治疗,有效阻止病情恶化。


3. 对于携带T315I基因突变(耐药性突变,会导致现有靶向药耐药)的患者,该药疗效更好,约67%的患者异常染色体完全消失。


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相关患者


慢性粒细胞白血病是一种影响骨髓造血功能的血液系统癌症,其特征是骨髓过度生产异常白细胞。目前,此类癌症患者的治疗十分依赖靶向药,这些药物能够抑制导致疾病的异常基因活动。

然而,部分患者会对现有药物产生耐药,从而不再起效,也可能因为无法耐受靶向药的严重副作用而无计可施。尤其是携带“T315I”耐药性突变的患者,治疗难度很高,亟需新的有效治疗选择。

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更多详情



BCR::ABL1是一种异常融合基因,是导致大部分慢性粒细胞白血病(CML)的“罪魁祸首”。


针对这类基因,科学家们早就开发出了许多先进的靶向药,精准打击BCR::ABL1基因,大幅改善患者预后,延长了他们的生存期。比如伊马替尼(Imatinib,一代药)、尼洛替尼(Nilotinib,二代药)、达沙替尼(Dasatinib,二代药)等“酪氨酸激酶抑制剂”(简称TKI),效果都不错。


在TKI问世之前,CML患者的5年生存率约为30%,而TKI得到广泛应用后,患者的5年生存率大幅提升至85%以上,很多人甚至可以长期维持病情稳定,避免从慢性期进展到可能危及生命的加速期/急变期,从而大幅延长寿命。

然而,一部分患者在靶向治疗后可能会出现耐药性突变,尤其是出现T315I基因突变,会导致靶向药对肿瘤的控制效果显著下降或完全失效。此时,患者亟需能够抑制T315I突变的新药,从而维持病情稳定。


在2024年ASH(美国血液学会)大会上,MD安德森的科研人员分享了奥维替尼1b期临床试验的疗效与安全性数据。


研究共纳入66例经多次治疗无效的慢性粒细胞白血病患者,并将他们分为不同用药剂量的三组,每隔一天服用一次靶向药奥维替尼,主要观察疗效和安全性。


结果显示,在所有患者中,约58%的患者体内的异常染色体完全消失,这意味着他们的病情得到了良好控制;对于携带耐药性突变T315I的患者,该药效果更佳,约67%的人达到染色体异常完全消失


基于这些结果,一项全球3期临床试验(POLARIS-2)已启动,将进一步评估奥维替尼在患者中的疗效和安全性。

参考来源:

https://www.onclive.com/view/olverembatinib-demonstrates-efficacy-and-safety-in-heavily-pretreated-cp-cml



编者按


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