摘要
2024年12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Encorafenib联合Cetuximab和mFOLFOX6化疗方案，用于具有BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者。
Encorafenib，商品名Braftovi，中文名康奈非尼，是一种口服小分子激酶抑制剂，靶向BRAF V600E，由美国Array BioPharma公司开发。
Cetuximab，中文名西妥昔单抗，是一款抗癌药。
化疗方案mFOLFOX6包括氟尿嘧啶、亚叶酸钙和奥沙利铂三种药物。
临床试验中，该联合方案取得了61%的客观缓解率（ORR），即有61%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
该方案成为头一个也是仅有的一个获批用于BRAF V600E突变型转移性结直肠癌患者的靶向治疗联合方案。
获批依据
Encorafenib+Cetuximab组：Encorafenib（每日口服一次）联合Cetuximab（每2周静脉输注一次） Encorafenib+Cetuximab+mFOLFOX6组：Encorafenib（每日口服一次）联合Cetuximab（每2周静脉输注一次）和mFOLFOX6化疗方案（每2周一次） 对照组：mFOLFOX6、FOLFOXIRI（均每2周一次）或CAPOX化疗方案（每3周一次），可联合或不联合抗癌药Bevacizumab（贝伐珠单抗）
Encorafenib+Cetuximab+mFOLFOX6组的客观缓解率（ORR）为61%，即有61%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；对照组的客观缓解率（ORR）为40%，即有40%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
Encorafenib+Cetuximab+mFOLFOX6组的平均缓解持续时间（DOR）为13.9个月，对照组的平均缓解持续时间（DOR）为11.1个月。
蕞常见的不良反应（发生率≥25%）包括外周神经病变、恶心、疲劳、皮疹、腹泻、食欲减退、呕吐、出血、腹痛和发热。
蕞常见的3级或4级实验室异常（发生率≥20%）包括脂酶升高和中性粒细胞计数减少。
推荐剂量
关于BRAF V600E突变型转移性结直肠癌
好消息：
Encorafenib
来源：博鳌乐城医疗先行区中心药房公众号
但好消息是：Encorafenib已作为“特许药”，落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。意味着国内患者只要符合用药资格，在海南当地医院即可用上该药。
来自山西的李先生是国内头一位经海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“少量急需”特许政策批准，接受Encorafenib治疗的患者。
2021年4月底，李先生在当地医院确诊为晚期乙状结肠低分化腺癌，并出现肺部和肝脏多发转移瘤。经进一步基因检测，明确为BRAF V600E突变患者。
李先生辗转北京等地医院治疗后，病情仍继续发展，肝脏多发转移瘤甚至不断增多、增大。
陷入“无药可医”治疗困境的李先生，打听到对症创新治疗药物Encorafenib后，似乎看到了生命的曙光。但该药在国内尚未批准上市，让李先生再次陷入治疗困境。
当李先生和家人得知海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，可以特许引进国内尚未上市的急需治疗药品时，立马联系“求药”。蕞终在海南当地医院专家团队的帮助下，经过严格评估，成功用上了Encorafenib，开始接受Encorafenib和Cetuximab（西妥昔单抗）联合治疗。
李先生服药治疗观察一个周期后，情况平稳。在确保治疗安全的情况下，为方便患者的后续治疗，李先生获准“带药离园”，回到老家继续服用Encorafenib进行治疗。专家团队通过线上全程指导和监督李先生的用药安全。
患者能否使用Encorafenib，需要先经由专门的评估，可通过提供患者的病历资料等进行线上评估； 使用该药，务必患者本人到海南才能使用，有着严格的用药流程，不可邮寄或家属代领； 由于该药目前在国内尚未上市，不能医保报销； 该药的具体用法与用量等，需由专业医生根据患者病情进行评定。
来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-encorafenib-cetuximab-and-mfolfox6-metastatic-colorectal-cancer-braf
[2]https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/us-fda-approves-pfizers-braftovir-combination-regimen-first
[3]http://hi.people.com.cn/n2/2021/0810/c231190-34861127.html
