我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策
The current situation, problems and optimization countermeasures of the basic medical insurance treatment of orphan drugs in China
马龙浩, 陈烨, 丁锦希. 我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策[J]. 世界临床药物, 2024, 45(11): 1125- 1131. DOI :10.13683/j.wph.2024.11.003.
目的 评估当前我国罕见病药品的医保覆盖情况，梳理罕见病患者报销政策及待遇现状，为提高我国罕见病患者医 保待遇做参考。
方法 统计 2023 版国家基本医疗保险目录中收录的罕见病药品数量；收集 31 个省会城市 ( 不包括港澳台 ) 的医保报销政策数据，以注射用重组人凝血因子Ⅶ a 与艾加莫德 α 注射液为例模拟测算来评估罕见病患者医保待遇现状。
结果 罕见病医保覆盖率与药品医保覆盖率分别为 68.42% 和 69.88%，仍有提升空间 ；罕见病患者整体上医保报销保障力 度不足，普通门诊患者个人自负比例甚至达到 90% 以上。
结论 建议国家加大罕见病药品医保准入力度、各省探索实施罕 见病药品的单行支付政策、各统筹市将更多罕见病纳入门诊特殊疾病范畴，提高保障水平，同时建立多层次保障机制。
罕见病 ；国家基本医疗保险 ；报销待遇 ；报销政策
1.1 资料来源
1.2 分析方法
2 结果
2.1.2 适应证分布
2.1.3 目录类别分布
2.1.4 药品费用情况
2.2 罕见病医保报销情况
2.2.1 住院报销
2.2.1.2 城镇职工医保
2.2.2 普通门诊报销
2.2.2.1 城乡居民医保
2.2.2.2 城镇职工医保
2.2.3 门诊特殊疾病
2.2.4 单行支付
2.3 罕见病医保待遇模拟测算
2.3.1 药物模拟测算筛选
2.3.2 药物模拟测算结果
2.3.2.1 注射用重组人凝血因子Ⅶ a
2.3.2.2 艾加莫德 α 注射液
3 讨论
3.1 罕见病药品准入总体覆盖程度低，仍需纳入更多罕见病药品
3.2 门诊患者自负比例高，建议提高罕见病门诊患者报销水平
3.3 整体报销水平不高，建议建立多层次医疗保障体系
罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称，发病机制复杂、治疗费用高、患者生存 质量较低，是较为严重的特殊慢病。罕见病目前在 国际上尚无统一定义。世界卫生组织将罕见病定义 为患病人数占总人口 0.065% ～ 0.1% 的疾病或病变；美国在 1983 年《孤儿药法案》中将其定义为患病 人数少于 20 万的疾病 [1]。我国目前并未从法律层 面上给出罕见病的定义，《中国罕见病定义研究报 告 2021》将其定义为新生儿发病率＜ 1/ 万、患病率＜ 1/ 万、患病人数＜ 14 万的疾病。
罕见病患者一直以来都面临着大难题，其中主
要原因有两点 ：一是罕见病用药的可获得性较低 ；二是罕见病用药费用高、可支付性低。本期专题第
一篇已针对罕见病用药的可获得性成因进行剖析并
提出优化建议，本研究在第一篇的基础上分析罕见
病药品的医保覆盖情况与医保报销待遇。
2019 年，我国罕见病患者综合社会调查第一阶
段结果显示，约 36.8% 的罕见病患者未接受治疗，其中医疗费用昂贵是主要原因。为解决上述问题，2019—2023 年国家医疗保障局通过谈判共纳入42种罕见病用药进入国家基本医疗保险药品目录( 以下简称“医保目录”)。以诺西那生钠注射液为例，
进入医保后，其价格由一针 70 万元降至一针 3.3 万
元，极大减轻患者负担。然而目前仍有许多罕见病
用药并未进入医保目录，且医保目录内的部分药品
实际报销比例较低，因此本研究梳理罕见病用药的
医保准入情况，以部分药品模拟测算患者实际个人
自负比例，对我国罕见病用药基本医保待遇现状进行分析，为提高我国罕见病待遇情况提供参考。
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