2024年11月15日，美国FDA批准revumenib(商品名：Revuforj，一种menin抑制剂)用于赖氨酸甲基转移酶2A基因(lysine methyltransferase 2A gene，KMT2A)易位的复发或难治性急性白血病成年患者和1岁及以上患儿。
临床研究：
一项开放标签、多中心、单臂试验(NCT04065399)为此次获批提供临床依据。该研究共纳入104例KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成年患者和1岁及以上患儿。除11q23部分串联重复的患者外，其他患者疾病进展、出现不可接受的毒性、4个周期治疗后未能达到形态学无白血病状态或造血干细胞移植前一直服用revumenib。该研究主要疗效结局是完全缓解(complete remission，CR)＋CR伴部分血液学恢复(CR with partial hematologic recovery，CRh)、CR＋CRh持续时间及从输血依赖转化为输血独立。
结果显示，CR＋CRh的发生率为21.2%[95%置信区间(confidence interval，CI)：13.8～30.3]，中位CR＋CRh持续时间为6.4个月(95%CI：2.7～未知)；22例达到CR或CRh的患者中，中位达到时间为1.9个月(0.9～5.6个月)；基线期共有83例患者存在输血依赖，其中12例(14%)在56 d内达到输血独立；基线期21例不存在输血依赖的患者中仍有10例(48%)在56 d内仍可保持不依赖。
不良反应：
常见不良反应(≥20%)包括出血、恶心、肌肉骨骼疼痛、感染、腹泻、分化综合征、食欲下降、便秘、水肿、疲劳；常见实验室检查异常包括磷酸盐水平异常、谷草转氨酶升高、谷丙转氨酶升高、发热性中性粒细胞减少、全段甲状旁腺激素升高、三酰甘油升高、血钾降低、碱性升高磷酸酶及心电图QT间期延长。
用量用法：
Revumenib推荐用量与合用CYP3A4抑制剂情况及体质量及体表面积相关，具体需参见说明书计算确定。
参考：FDA官网
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