艾滋病是由艾滋病病毒（HIV）引起的传染病，自上世纪80年代“0号病人”被发现以来，它已成为全球范围内备受瞩目的重大公共卫生挑战。每天，全球约有5000人新感染HIV，这意味着大约每17秒就有一个人被病毒感染。截止到2023年年底，全国报告存活的艾滋病病毒感染者和艾滋病患者共有129万名，而2023年我国新增艾滋病患者就有11.05万人。艾滋病的可怕之处不仅在于其病毒的快速变异能力，更在于它能无声无息地破坏人体的整个免疫系统。当免疫系统受损后，人体对外部病毒的抵抗力大幅下降，患者容易感染各种疾病。一旦免疫力降低到一定程度，任何轻微的感染都可能危及生命。尽管医学技术不断进步，已将HIV感染转变为一种可管理可控制的慢性病，但预防HIV感染仍是全球科研与公共卫生领域的核心议题。
在治疗方面，艾滋病的治疗方法主要包括一般治疗和药物治疗。对于无症状的感染者，他们可以保持正常的生活和工作；而处于发病期的患者则需要适当休息，并适量摄入维生素丰富、高热量的食物。当患者无法进食时，需通过静脉输液来补充营养。在药物治疗方面，患者可以在医生指导下服用抑制人免疫缺陷病毒复制的药物，如硫酸阿巴卡韦片、拉米夫定片等。此外，还需要遵医嘱使用利托那韦片、艾博韦泰长效注射剂等药物来缓解症状。
根据2023年中国零售样本市场艾滋病相关药品的销售金额可以看出，多柔比星的销售额远超其他药品，达到了33000万元以上，占比约为43.1%。其次比克替拉韦+恩曲他滨+替诺福韦的复方，替诺福韦，拉米夫定+多替拉韦的复方销售额也相对较高。其中多柔比星也被称为阿霉素，是一种抗肿瘤药物，并不直接用于治疗艾滋病病毒（HIV）感染或艾滋病（AIDS）本身。然而，它在某些情况下被用于治疗与艾滋病相关的并发症，特别是卡波西肉瘤（AIDS-KS）。作为一种抗肿瘤药物，其疗效和安全性的显著提升、市场需求的增加以及新剂型的应用等因素共同推动了多柔比星在市场上的热销。
图1:2023年艾滋病相关药品销售金额
中国医药工业信息中心
在此背景下，吉利德科学近期公布的关于一年给药两次的HIV-1衣壳抑制剂来那帕韦（lenacapavir）的3期临床试验（PURPOSE 2）中期结果，为HIV预防带来了新的希望。在2180名受试者中，来那帕韦展现出了卓越的效果，仅2例发生HIV感染，99.9%的受试者保持未感染状态，相较于背景HIV发生率，降低了96%的感染风险。同时，在HIV暴露前预防（PrEP）方面，来那帕韦的表现也优于每日服用的舒发泰®。此前，PURPOSE 1研究已证实来那帕韦在顺性别女性中预防HIV具有100%的有效性。总结来说，来那帕韦在这次临床试验中表现优异，有效的预防了HIV的感染。
来那帕韦之所以能在临床试验中取得如此优异的效果，得益于其独特的作用机制。HIV进入人体后，会侵入免疫细胞进行复制和繁殖，而衣壳在这一过程中起到了关键作用。来那帕韦作为一种全新的长效HIV衣壳抑制剂，能够直接与HIV衣壳蛋白质亚基结合，调节衣壳的稳定性及（/或）传送等，从而有效阻止HIV进入人体细胞或抑制病毒生命周期的其他多个关键步骤。这种多阶段作用机制不仅使来那帕韦与目前获批的其他抗反转录病毒药物有所区别，还确保了它与其他现有药物不存在已知的交叉耐药性。
当今社会下，虽然我们一直在普及艾滋病相关的知识，并且呼吁大家给予艾滋病患者更公平的待遇，但是艾滋病病人仍无可避免的承受着巨大的压力。包括家人的质问，朋友的疏离，来自社会的压力，药物的副作用，部分人群吞咽困难等因素，有相当一部分人无法坚持服药，做到有效预防艾滋病。而来那帕韦的出现，带来了新的解决途径。作为一个长效药，来那帕韦只需一年注射两次便可保证持久平稳的药物浓度，这无疑是一巨大的优势。
来那帕韦的成功，不仅在于它本身作为一种高效治疗手段的价值，更在于它作为催化剂，推动了多药联合长效治疗方案的深入探索与快速发展。科研人员以此为契机，不断开拓创新，研发出一系列以前沿科技为支撑的新型治疗方案。例如，将来那帕韦与新型、长效整合酶抑制剂GS-1720结合使用，形成每周仅需口服一次的便捷方案；又或是将来那帕韦与广谱中和抗体（bNABs）巧妙联合，创造出每年仅需给药两次的超级长效治疗方案。这些创新方案的出现，不仅极大地丰富了治疗手段，更为不同类型的艾滋病感染者提供了更为个性化、精准化的治疗选择。
展望来那帕韦的未来，我们满怀期待与希望。作为HIV预防和治疗领域的一项重大突破，来那帕韦以其独特的作用机制、卓越的临床效果以及便捷的给药方式，为全球艾滋病防控工作开辟了新的道路。随着人们对HIV认识的不断深入和防控意识的提高，来那帕韦有望成为推动全球艾滋病防控工作向更高水平迈进的重要力量。
