中国罕见病治疗药物可获得性评估与政策优化
Assessment of drug availability and policy optimization for rare disease in China
鲁瑞, 陈烨, 丁锦希. 中国罕见病治疗药物可获得性评估与政策优化[J]. 世界临床药物, 2024, 45(11): 1117-1124.
DOI :10.13683/j.wph.2024.11.002.
通信作者：丁锦希，二级教授，博士生导师，研究方向：医药政策法规、医药市场准入与药物经济学。
目的 评估中国罕见病治疗药物的可获得性，为优化国家罕见病治疗药物供给制度提供建议。
方法 通过访问数据库 和梳理相关文献中国罕见病用药上市现状，使用世界卫生组织 / 国际健康行动机构标准调查法评估该类药物在三级医院和 罕见病诊疗协作网医院的配备率。
结果 两批罕见病目录内疾病上市治疗药物仅 176 种，目录内 54% 的疾病“无药可治”；2023 年医保目录协议期内 47 种谈判罕见病用药在三级医院和罕见病诊疗协作网医院的平均配备率分别仅为 6% 和 14%。
结论 中国罕见病用药可获得性较低，原因主要为药企研发动力不足、医院用药管理成本高不愿配备等。建议优化目录认 定标准及优惠政策认定标准，强化目录对治疗领域的引导作用 ；优先给予超级罕见病用药全流程特殊的政策倾斜，引导其 研发上市 ；出台罕见病药物创新清单并建立中心药库，建立以协作网医院为中心的配备供应体系。
罕见病目录 ；国家基本医疗保险 ；可获得性
1.2 分析方法
2.1.2 上市药物涉及多种疾病，但治疗领域覆盖不 均衡
2.1.3 超级罕见病用药上市数量更少、研发投入更大
2.2 罕见病治疗药物的医院配备情况
2.2.1 年治疗费用高的药物配备率较低
2.2.2 发 ( 患 ) 病率低的药物配备率较低
2.2.3 协作网医院的药物配备率较高
3.2 特殊政策引导超级罕见病治疗药物研发上市
3.3 建立以协作网医院为中心的配备供应体系
罕见病 (rare disease) 是对一类患病率极低、患 者总数少的疾病的统称，发病机制复杂、治疗费用 高、患者生存质量较低，是较为严重的特殊慢病。目前，不同国家、地区及组织对罕见病的定义尚未统一，而我国以目录清单形式管理罕见病。2018 年5 月，国家卫生健康委员会 ( 以下简称“卫健委”) 等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，涉及121 种疾病。2023 年 9 月，卫健委等六部门联合发 布《第二批罕见病目录》( 以下与《第一批罕见病 目录》合称为“罕见病目录”)，涉及 86 种疾病。综合两批罕见病目录，我国已认定罕见病 207 种。
据统计，我国罕见病患者群体已超过2 000万，如何助其实现“有药可治”，打通患者用药“最后 一公里”是重大的社会保障问题，与千万个患者家 庭的幸福息息相关，影响深远。
《“健康中国 2030”规划纲要》明确提出完善罕 见病用药保障机制，维护患者生命健康。为响应政策号召，本文将聚焦罕见病治疗药物可获得性问题， 从上市情况与进院情况两方面评估药物可获得性。上市情况反映我国多少种罕见病“有药可治”，进 院情况反映我国患者获取治疗药物的可能性，药物上市是进院的前提条件。本文将通过梳理两批罕见病目录内疾病药物的上市情况和现行医保目录内罕见病药物的医院配备情况，探讨当前我国罕见病药物供给现状，并针对性建言献策。
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