2024年12月18日，美国FDA批准remestemcel-L-rknd(商品名：Ryoncil)用于2个月及以上类固醇难治性急性移植物抗宿主病(steroid-refractory acute graft versus host disease，SR-aGVHD)患儿。remestemcel-L-rknd是一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞(mesenchymal stromal cell，MSC)疗法，其亦是首个获FDA批准的MSC疗法。
临床研究：
MSB-GVHD001研究(NCT02336230)为此次获批提供临床依据。该研究是一项多中心、前瞻性、单臂研究，共纳入54例同种异体造血干细胞移植后SR-aGVHD患儿。所有患儿均为B～D级SR-aGVHD(不包括单纯B级皮肤SR-aGVHD)。SR-aGVHD是指接受甲泼尼龙(一日2 mg/kg或等效药物)3 d内进展或7 d内未改善的aGVHD，但不包括接受aGVHD二线治疗者。
该研究主要疗效结局指标是治疗D28总缓解率(overall response rate,ORR)和总体缓解持续时间，其中ORR包括完全缓解率(complete response，CR)及部分缓解率(partial response，PR)。结果显示，治疗后D28的ORR＝70%[95%置信区间(confidence interval，CI)：56.4～82.0]，其中CR＝30%(95% CI：18.0～43.6)、PR＝41%(95% CI：27.6～55.0)；从D28开始计算中位反应持续时间为54 d(7～159＋)。
不良反应：
常见不良反应(≥20%)包括各类感染、发热、出血、水肿、腹痛及高血压。
用量用法：
推荐剂量为每周2次，每次2×106MSC/kg，连续4周，共输注8次。每次输注至少间隔3 d。
参考：FDA官网
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