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1. 百时美施贵宝PD-1单抗新适应症获FDA批准上市10月3日，美国FDA宣布，批准百时美施贵宝开发的重磅PD-1抑制剂纳武利尤单抗（Opdivo）与含铂化疗联用作为术前新辅助疗法，随后单药作为手术后的辅助疗法，治疗不携带EGFR或ALK突变的可切除NSCLC成人患者。这一批准主要基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验CHECKMATE-77T的积极结果。试验共纳入461名患者，主要疗效终点为无事件生存期（EFS），数据显示，Opdivo组患者的中位EFS尚未达到（95% CI：28.9，不可估计），化疗组的中位EFS为18.4个月（95% CI：13.6，28.1）。Opdivo将患者疾病进展风险降低42%（HR=0.58，95% CI：0.43，0.78；p=0.00025）。
2. 齐鲁制药PD-1/CTLA-4组合抗体获批上市9月30日，NMPA官网显示，已附条件批准齐鲁制药有限公司申报的艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（QL1706，商品名：齐倍安）上市，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。艾帕洛利托沃瑞利单抗是齐鲁制药基于MabPair技术平台研发的1类新药，由靶向PD-1的IgG4抗体艾帕洛利单抗（Iparomlimab）和靶向CTLA-4的IgG1抗体托沃瑞利单抗（Tuvonralimab）以固定比例组成，具有同时阻断PD-1和CTLA-4的协同作用机制，并且其中的CTLA-4抗体成分经过改造，半衰期缩短，毒性降低。艾帕洛利托沃瑞利单抗可以在体内维持正常PD-1抗体暴露量的同时，降低CTLA-4抗体的暴露量，有望成为毒性更低、耐受性更佳的双免疫疗法。
9月30日，NMPA公告显示，康融东方申报的伊努西单抗注射液获批上市。适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等以上剂量他汀类药物治疗后，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。伊努西单抗是康方生物与东瑞制药合资公司康融东方开发的创新PCSK9单克隆抗体，用于治疗原发型高胆固醇血症和混合型高脂血症。III期临床结果显示，伊努西单抗450mg Q4W或150mg Q2W治疗12周均可有效降低LDL-C水平，450mg组LDL-C较基线下降64.90%，较安慰剂组下降59.13%（-59.13%，95% CI：-64.10%，-54.15%）（P＜0.0001）。
4. 阿斯利康BTK抑制剂新适应症在美申报上市，获优先审评资格
10月3日，阿斯利康宣布其布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂阿可替尼（Calquence）的补充新药申请（sNDA）已获美国FDA受理并授予优先审评资格，用于治疗初治套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。这一申请主要基于3期临床试验ECHO的积极结果，近日在欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的数据显示，Calquence与苯达莫司汀和利妥昔单抗联用，与标准化学免疫治疗相比，将MCL患者疾病进展或死亡风险降低27%（HR=0.73，95% CI：0.57-0.94，p=0.016）。Calquence组合疗法组的中位无进展生存期达到66.4个月，比标准治疗组的49.6个月提高近一年半。总生存期方面，Calquence组合疗法与标准治疗相比表现出有利的趋势（HR=0.86，95% CI：0.65-1.13，p=0.2743）。不过总生存期数据在分析时尚未成熟，临床试验将继续进行，评估这一关键性次要终点。
5. 潜在First-in-Class干眼症新药上市申请获美国FDA受理
10月3日，Aldeyra Therapeutics公司宣布已经向美国FDA重新递交新药申请（NDA），寻求批准在研疗法reproxalap治疗干眼症。该药是一款潜在first-in-class小分子活性醛化物质抑制剂。今年8月，reproxalap在一项随机双盲、载体对照的3期临床试验中达到主要终点，在改善眼部不适的主要终点方面，reproxalap在统计学上显著优于载体（P=0.004）。在随机分配的132名患者中，66名患者接受了reproxalap治疗，66名患者接受了载体。主要终点是在干眼室中从80到100分钟的眼部不适。试验结果显示接受reproxalap治疗的患者眼部不适显著降低。
6. 第一三共/阿斯利康Enhertu申报新适应症，获FDA优先审评资格
10月1日，第一三共与阿斯利康共同宣布，联合开发的重磅ADC Enhertu（trastuzumab deruxtecan）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA接受并授予优先审评资格，用于治疗既往接受过至少一线转移性内分泌疗法治疗的不可切除或转移性HER2低（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低（带有膜染色的IHC 0）表达的乳腺癌成年患者，预计将在2025年第一季度完成审评。
本次申报主要是基于DESTINY-Breast06临床3期试验的积极结果。试验共招募了866例患者，包含713名HER2低表达和153名HER2超低表达患者，旨在评估Enhertu（5.4 mg/kg）与研究者选择的化疗相比对该部分患者群体的疗效和安全性。主要分析结果显示，在整体试验人群中，Enhertu与化疗相比，疾病进展或死亡风险降低了37%，中位PFS为13.2个月，而化疗组为8.1个月（HR=0.63；95% CI：0.53-0.75；p<0.0001）。预定的探索性分析显示，在HER2低表达和HER2超低表达患者中，患者PFS的临床显著改善表现一致。
10月3日，映恩生物在Clinicaltrial.gov网站上注册了DB-2304的一期临床试验。这是一款BDCA2 ADC新药，采用激素类似物作为paylaod，DAR值为4。今年4月，映恩生物BDCA2 ADC专利公开，用于治疗自身免疫性疾病。此次一期临床计划入组70例健康受试者，预计2026年上半年完成。
BDCA2主要在pDC上表达，DB-2304结合后内吞并释放激素类似物到细胞中，促进抑制促炎细胞因子分泌的糖皮质激素反应基因的转录，抗体的结合本身也会抑制pDC活化和干扰素的产生，两种机制发挥协同效应。映恩生物在迭代ADC的开发上积极布局，PD-L1/B7H3双抗ADC、BDCA2自免ADC陆续进入临床阶段。今年8月下旬，映恩生物已经递交港交所上市已申请。
8. 默沙东多价HPV疫苗V540B启动一期临床
10月2日，默沙东在Clinicaltrials.gov网站上注册了多价HPV疫苗V540B的I期临床试验，接棒九价HPV疫苗Gardasil 9。根据临床注册信息，V540B可以保护Gardasil 9覆盖的型别和其他型别，此次一期临床计划入组72例受试者，预计2026年4月完成。HPV疫苗代表着广大的市场，Gardasil 9在2023年销售额达到88.86亿美元，成为最畅销的疫苗。
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康方生物PD-1/CTLA-4双抗获批新适应症，一线治疗胃癌
9月30日，康方生物宣布PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗在国内获批一项新适应症，联合奥沙利铂和卡培他滨（XELOX）用于一线治疗不可手术切除的局部晚期复发或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌。此次卡度尼利单抗一线治疗胃癌适应症的获批是基于随机、双盲、多中心 III 期临床研究 AK104-302/COMPASSION-15 的积极数据。该研究纳入610名受试者，中位随访时长达18.69个月。研究中PD-L1低表达（CPS<5）和PD-L1阴性（CPS<1）的患者比例分别为49.8%和23%。结果表明，在所有意向治疗人群（ITT）中，卡度尼利单抗联合化疗组对比单纯化疗组的mOS分别为15.0 vs 10.8个月，HR 为0.62，联合治疗可降低38%的死亡风险。百济神州Pan-KRAS抑制剂申报临床
9月30日，百济神州Pan-KRAS抑制剂BGB-53038胶囊的临床试验申请获得NMPA受理。BGB-53038为一款高度选择性的pan-KRAS抑制剂，对NRAS、HRAS的抑制活性很弱。目前国内KRAS G12C的竞争已成红海，Pan-KRAS突变可以覆盖多个瘤种，且人数远超KRAS G12C这一单一突变，代表着百济对KRAS突变的下一程布局。MASH小分子获FDA突破性疗法认定
10月1日，Sagimet Biosciences宣布美国FDA授予其在研小分子denifanstat突破性疗法认定（BTD），用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（即F2至F3期纤维化）的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者。
BTD的授予主要根据FASCINATE-2临床2b期试验的结果，该试验检视denifanstat在活检证实的F2/F3期纤维化MASH患者中的疗效与安全性。这是一项随机双盲、安慰剂为对照的试验，共有168位患者入组。分析显示，在52周时，试验达到主要疗效终点与多项关键次要终点。目前该公司正在准备在2024年底前启动denifanstat的3期临床试验。
强生四药联合方案sBLA获FDA受理
10月1日，强生宣布向美国FDA提交补充生物制品许可申请（sBLA），寻求皮下注射CD38单抗Darzalex faspro与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合（D-VRd四联方案）用于治疗因自体干细胞移植（ASCT）延期或不适合接受ASCT的新确诊多发性骨髓瘤（NDMM）成年患者。
CEPHEUS是一项进行中的多中心、随机、开放标签的3期研究，旨在比较D-VRd与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）相比，在NDMM患者中的疗效和安全性，ASCT并非这些患者的初始治疗选择。分析显示，中位随访期为58.7个月时，与VRd相比，D-VRd方案增加患者的应答深度和持久性。有60.9%的D-VRd组患者达成微小残留病（MRD）阴性，此数值在VRd组为39.4%（P<0.0001）。研究还表明，与VRd相比，D-VRd显著降低患者的疾病进展或死亡风险达43%（HR=0.57，95% CI：0.41-0.79，P<0.0005），并且D-VRd组的总完全缓解（CR）率更佳，达81.2%，此数值在VRd组为61.6%（P<0.0001）。D-VRd的总体安全性与Darzalex faspro和VRd的已知安全性一致。
长效生长激素在美国申报上市
9月30日，Ascendis Pharma宣布已向美国FDA提交其药品Skytrofa（lonapegsomatropin，又名TransConhGH）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗患有生长激素缺乏症（GHD）的成人患者。
此次sBLA的提交主要基于foresiGHt试验的结果，这是一项随机、双盲、平行组、安慰剂和活性药物人生长激素（hGH）对照的开放标签3期试验。该试验比较了每周一次TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次活性对照药物在GHD成人患者中的疗效和安全性。该试验招募了259名年龄在23岁至80岁之间的GHD成人患者，按1：1：1的比例随机分组。分析显示，TransCon hGH在第38周时达成试验主要和关键次要疗效终点的优越性。
迪哲医药舒沃替尼拟纳入突破性疗法，一线治疗NSCLC
9月30日，CDE网站显示，迪哲医药的舒沃替尼拟纳入突破性疗法，用于治疗未接受过系统性治疗、携带EGFR 20号外显子插入突变的局部进展或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此前，该适应症已于今年4月获FDA授予突破性疗法。舒沃替尼是迪哲医药开发的一款小分子EGFR/HER2抑制剂，于2023年8月获国家药监局附条件批准上市，用于治疗既往经含铂化疗出现疾病进展或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。
康方生物PD-1/VEGF双抗国际多中心III期研究HARMONi完成入组
10月4日，康方生物合作伙伴Summit Therapeutics宣布，康方生物独立自主研发的全球首创PD-1/VEGF双抗依沃西的HARMONi研究已经完成受试者入组。HARMONi研究是一项由Summit主导开展的依沃西联合化疗用于经一种第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗进展的EGFR 突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）的国际多中心III期临床研究。Summit预期将在2025年中获得HARMONi研究的顶线数据（Topline Data）。HARMONi研究的入组人群包括了来自北美、欧洲和中国的患者。其中，中国患者为HARMONi-A研究中接受三代TKI药物治疗的患者。HARMONi-A研究结果显示，依沃西方案显著延长患者无进展生存期（7.06个月vs 4.8个月，HR=0.46），降低疾病进展或死亡风险达54%，且患者总生存获益趋势显著。2024年5月，基于HARMONi-A研究，依沃西已经被国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
1. 开发减肥疗法，Kailera Therapeutics公司完成4亿美元A轮融资
10月1日，Kailera Therapeutics公司宣布完成4亿美元A轮融资，获得资金将用于开发多款临床阶段注射型和口服减肥疗法。本轮融资由Atlas Venture、Bain Capital Life Sciences和RTW Investments领投，Lyra Capital也参与了投资。今年5月，Kailera（曾名为Hercules）从恒瑞医药获得了4款治疗代谢疾病研发项目大中华区以外的全球开发和商业化权益。开发进展最快的项目KAI-9531（HRS9531）是一款注射型胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体双重激动剂。在中国进行的针对肥胖症和2型糖尿病的临床试验中已经表现出出色的结果。Kailera计划尽快推动这款疗法进入全球性3期临床试验。
2. 8.5亿美元首付！基因泰克收购锐格医药CDK抑制剂
9月30日，锐格医药宣布已与罗氏旗下公司基因泰克就下一代CDK抑制剂达成收购协议。根据协议条款，基因泰克将以8.5亿美元的首付款收购锐格医药的下一代CDK抑制剂，锐格医药还有资格根据未来某些预定开发、监管和商业化里程碑的实现情况获得额外的现金付款。基因泰克将负责全球临床开发、生产和商业化工作。锐格医药将继续管理正在进行的两项I期试验直至完成。预计该交易将于2024年第四季度完成。目前，锐格医药管线中共3款在研CDK抑制剂，即RGT-419B、QR-6401、RGT-587。RGT-419B是一款CDK2/4/6/抑制剂，正在开展两项针对HR+/HER2-乳腺癌的I期临床；QR-6401是一款CDK2抑制剂；RGT-587是一款CDK4抑制剂。据罗氏2024研发日披露信息，本次引进的为2款CDK4抑制剂。
3. 10.75亿美元！赛诺菲达成补体药物对外授权
10月4日，赛诺菲将补体C1s抗体药物Enjaymo（sutimlimab）的全球权益出售给意大利老牌药企Recordati，后者支付8.25亿美元预付款，2.5亿美元商业里程碑金额。2023年全球补体药物市场规模为66.3亿美元，2024年上半年为39.3亿美元，赛诺菲C1s抗体Enjaymo 2023年销售额为0.85亿美元，2024年上半年销售额为0.60亿美元。收购方企业Recordati成立于1926年，2023年收入规模为20.82亿欧元。
4. 20亿美元！石药集团临床前新药授权阿斯利康
10月7日，石药集团宣布与阿斯利康达成合作协议，将一款临床前阶段的Lpa小分子抑制剂YS2302018的全球权益授权给阿斯利康，后者支付1亿美元预付款，19.2亿美元里程碑，以及一定比例的销售分成，交易总金额20.2亿美元。YS2302018基于AI药物设计平台研发，该平台利用AI技术分析目标蛋白与现有化合物分子的结合模式，对其成药性进行针对性优化，最终选出高效且具有优良开发性的Lp(a)小分子抑制剂。该化合物显示能有效与载脂蛋白(a)（Apolipoprotein(a)，Apo(a)）结合，从而阻止其与ApoB-100颗粒组装形成Lp(a)。临床前数据显示，该化合物在体外及动物模型中均具有优异的药物代谢动力学特征及更佳疗效，且无严重的安全风险，因此有潜力成为高Lp(a)人群控制心血管风险的新疗法。5. 推进变构小分子进入临床，LoQus23公司完成约4300万美元A轮融资
10月2日，LoQus23 Therapeutics宣布成功完成3500万英镑（约4300万美元）A轮融资。此轮融资由Forbion领投，现有投资者包括SV Health Investors的Dementia Discovery Fund（DDF）、Novartis Venture Fund（NVF）。LoQus23成立于2019年，该公司建立了一个检测平台和开发一系列MutSα和MutSβ小分子抑制剂，这些抑制剂可潜在治疗多达30种三联体重复疾病，包括亨廷顿病。这次A轮融资所得将主要用于支持LoQus23的主打项目变构小分子MutSβ抑制剂的临床前开发和初步临床研究。该公司预计该项目于2026年进入临床，用以治疗亨廷顿病。
6. 扩大免疫和炎症管线，Triveni Bio获超1亿美元B轮融资
10月2日，Triveni Bio宣布完成1.15亿美元B轮融资，以支持其旗下I&I管线扩展。此轮融资由Goldman Sachs Alternatives领投，其他新投资者包括Fidelity Management & Research Company和Deep Track Capital，A轮投资者Atlas Venture、Cormorant Asset Management、OrbiMed、Viking Global Investors和Invus也参与其中。此次所获得的资金，除了用于推进旗下管线外，Triveni Bio还将扩展其数据科学平台，尤其聚焦于精准皮肤病学，并同时加强其领导团队。该公司计划于2025年第一季度为其主打药物TRIV-509提交IND申请。TRIV-509是一种针对激肽释放酶5和7（KLK 5/7）的单克隆抗体抑制剂，在多种临床前特应性皮炎模型中，与IL-4R抑制剂相比，展现更佳的疗效。
7. Resolution Therapeutics完成6350万英镑B轮融资，开发巨噬细胞疗法
10月3日，Resolution Therapeutics宣布完成6350万英镑B轮融资，由Syncona领投。融资所得资金主要将用于推进其在研主打项目巨噬细胞疗法RTX001进入1/2期临床试验，用于治疗终末期肝病患者。所得款项的其他用途包括投资公司的生产平台，和将其管线扩展到其他炎症和纤维化适应症，包括移植物抗宿主病（GVHD）和肺纤维化。RTX001是一款潜在first-in-class工程化自体巨噬细胞疗法，旨在为终末期肝病患者提供更强的抗纤维化和抗炎作用，目前已启动两项临床试验。
8. 嘉和生物与亿腾医药订立合并协议
10月7日，嘉和生物发布公告，宣布与亿腾医药订立合并协议，嘉和生物将通过合并方式收购亿腾医药，合并后的新公司名称预计将改为亿腾嘉和。该交易以换股形式进行，该建议合并构成嘉和生物的反向收购，在合并后的新公司中原亿腾医药股东占比77.43%，原嘉和生物股东占比22.57%，亿腾医药实际控制人将成为合并公司的控股股东。嘉和生物的研发能力和具有潜力的产品管线，以及亿腾医药商业化能力和稳定的现金流，两者优势互补，有相当的想象空间。
往期新药速递周报：
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9.30全球新药速递周报
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