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10月10日，FDA官网显示，罗氏PI3Kα抑制剂Inavolisib（商品名：Itovebi）已经获批联合哌柏西利和氟维司群用于治疗在辅助内分泌治疗期间或完成后复发后的内分泌治疗耐药、PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。Inavolisib是一款口服、高选择性PI3Kα抑制剂，且能够特异性触发突变PI3Kα蛋白的降解。此次批准得到了III期临床研究INAVO120的数据支持。结果显示，与安慰剂组相比，inavolisib组患者的中位PFS有所延长（15.0 vs. 7.3个月，HR=0.43，P<0.0001），数据具有统计学意义和临床意义；两组的ORR 分别为为58%和25%，中位DOR分别为18.4个月和9.6个月；总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明显的积极趋势（NE vs. NE，HR=0.64，P=0.0338），后续将继续随访。10月11日，辉瑞宣布，美国FDA已批准Hympavzi（marstacimab）的上市申请，用于预防或减少患有A型血友病（先天性第VIII因子缺乏症）和B型血友病（先天性第IX因子缺乏症）成人和12岁及以上儿童患者的出血发作频率，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。Hympavzi是一款靶向TFPI的人源IgG1单克隆抗体，通过皮下注射给药。辉瑞表示，Hympavzi是美国批准治疗血友病A/B的首个且唯一一个抗TFPI（组织因子途径抑制剂）产品，也是美国批准的首个且唯一一个患者自我给药的血友病预充笔制剂。该药物上市申请的获批主要基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS临床研究，结果显示，相比常规预防治疗和按需治疗，该药使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。
10月9日，百济神州宣布TEVIMBRA®（替雷利珠单抗，中文商品名：百泽安®）在美国正式商业化上市，用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。替雷利珠单抗在今年早前已获得美国FDA批准。该批准基于RATIONALE 302试验结果，该试验在意向性治疗（ITT）人群中达到了主要终点。与化疗相比，替雷利珠单抗展现了具有统计学显著性和临床意义的生存获益。在 ITT 人群中，替雷利珠单抗组的中位总生存期（OS）为 8.6 个月（95% CI：7.5，10.4），而化疗组为6.3个月（95% CI：5.3，7.0）。FDA目前还在对TEVIMBRA®用于局部晚期不可切除或转移性ESCC患者的一线治疗，以及用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的一线治疗进行审评。
4. 拜耳first-in-class疗法上市申请获FDA受理10月9日，拜耳宣布美国FDA已受理双重NK-1/NK-3受体拮抗剂Elinzanetant（依林奈坦）的新药上市申请（NDA），适应症为更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS），即更年期潮热。该申请基于III期OASIS 1、OASIS 2、OASIS 3研究的积极结果，这三项研究旨在评估Elinzanetant对比安慰剂治疗绝经相关VMS的有效性和安全性。结果显示，Elinzanetant（120mg，口服，每日1次）可显著降低中度至重度VMS的频率和严重程度，并显示出良好的安全性。Elinzanetant是首个双重NK-1和NK-3受体拮抗剂，通过调节大脑中下丘脑内的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来发挥作用。除了OASIS项目外，拜耳还在进行NIRVANA（NCT06112756）研究，目的是评估Elinzanetant治疗更年期相关睡眠障碍的疗效。
10月11日，NMPA官网显示，君实生物的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体昂戈瑞西单抗注射液（JS002，商品名：君适达）上市申请已获批准，适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。此前，国内已有4款PCSK9单抗获批上市，分别是依洛尤单抗（安进）、阿利西尤单抗（赛诺菲）、托莱西单抗（信达）、伊努西单抗（康方）。其中，托莱西单抗是首个国产PCSK9抑制剂，于2023年8月获批。另外，恒瑞的瑞卡西单抗也已在国内申报上市，目前正在审评当中。10月8日，NMPA官网显示，渤健的托夫生注射液 (Tofersen) 在国内获批上市。Tofersen由渤健与Ionis共同开发，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。该药是首款针对ALS的基因靶向疗法，在2023年4月已获FDA加速批准上市，治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。
7. 恒瑞医药EZH2抑制剂国内申报上市
10月11日，CDE官网公示，恒瑞医药1类新药SHR2554片申报上市并获得受理，这是首个申报上市的国产EZH2抑制剂。根据临床研究进程推测，SHR2554片本次申报上市的适应症可能为治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。针对该适应症，SHR2554已经进入3期临床研究阶段，并且此前已经被此前已被CDE纳入突破性治疗品种。该药的海外权益也早已于2023年2月完成对外授权，当时恒瑞宣布将SHR2554在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利授予Treeline公司，获得1100万美元的首付款、累计不超过4500万美元的开发里程碑付款，以及累计不超过6.5亿美元的销售里程碑付款。
10月9日，CDE官网公示，礼来申报的米吉珠单抗注射液及其皮下注射剂型上市申请获得受理。公开资料显示，该药应为礼来研发的IL-23抑制剂mirikizumab。Mirikizumab是一款人源化IgG4单克隆抗体，可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。2023年10月，美国FDA批准mirikizumab用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，成为首个用于治疗这一患者群体的IL-23p19拮抗剂。该产品此前曾被中国NMPA纳入突破性治疗品种，拟开发用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。
9. K药又一项III期临床达到主要终点，头颈癌围手术期免疫治疗10月8日，默沙东宣布其抗PD-1疗法Keytruda（帕博利珠单抗）作为未经治疗、可切除的III期或IVA期局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者的围手术期治疗方案的III期KEYNOTE-689研究达到了无事件生存期（EFS）的主要终点。KEYNOTE-689是一项随机、开放标签的III期临床研究（NCT03765918），旨在评估帕博利珠单抗单药作为新辅助治疗，术后继续联合标准放疗（±顺铂）作为辅助治疗和维持治疗，与未经新辅助治疗、单独的辅助放疗（±顺铂）作为辅助治疗方案相比，在可切除的III期或IVA期LA-HNSCC初治患者中的疗效和安全性。在由独立的数据监查委员会（iDMC）进行的预先指定的第一次中期分析中，接受帕博利珠单抗围手术期治疗的患者的EFS有统计学意义和临床意义的改善；与单独辅助放疗相比，帕博利珠单抗组患者的主要病理反应（mPR，关键次要终点）具有统计学意义改善；观察到总生存期（OS）的改善趋势，但在第一次中期分析时CPS≥10的PD-L1患者的OS结果未达到统计学意义。
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卫材「仑伐替尼」新适应症国内申报上市
10月12日，CDE官网公示，卫材申报的甲磺酸仑伐替尼胶囊新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。仑伐替尼（lenvatinib）是一种口服多种激酶抑制剂，可以选择性抑制多种激酶的活性，包括血管内皮生长因子受体（VEGFR1、VEGFR2和VEGFR3），以及成纤维细胞生长因子受体（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4），此外还有致病性血管生成、肿瘤生长和癌症进展相关受体酪氨酸激酶，如血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）、KIT和RET。该药已经在全球各大市场获批甲状腺癌、肝细胞癌、胸腺癌、肾细胞癌登多种适应症。诺华「布西珠单抗」新适应症国内申报上市
10月12日，CDE官网显示，诺华的布西珠单抗 (Brolucizumab)新适应症在国内报上市，推测适应症为湿性年龄相关性黄斑变性。布西珠单抗是由诺华研发的全VEGF-A抑制剂，是一种新型人源化单链抗体片段，分子量仅为26kDa，亲和力高、组织渗透力强、全身副反应小，且给药频率仅需三个月一次。2019年10月7日在首次在美国获批上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性，2022年6月，又获批糖尿病黄斑水肿。布西珠单抗在FDA的获批基于III期HAWK和HARRIER临床试验的结果，在这些试验中，布西珠单抗在第1年（第48周）的最佳矫正视力 (BCVA) 平均变化方面非劣于阿柏西普。布西珠单抗在国内的首个上市申请在2023年8月递交，推测适应症为糖尿病黄斑水肿，本次申报的是第2个适应症。阿斯利康「奥拉帕利」新适应症国内申报上市
10月11日，CDE官网公示，阿斯利康和艾伯维共同申报的奥拉帕利片上市申请获得受理。公开资料显示，奥拉帕利是一款PARP抑制剂，由阿斯利康与默沙东联合开发和商业化。在中国，奥拉帕利于2018年首次获批上市，用于铂敏感复发性卵巢癌患者的维持治疗。此后该产品陆续在中国获批多个适应症，包括BRCA突变晚期卵巢癌一线维持治疗、携带胚系或体细胞BRCA突变且既往治疗失败的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者的治疗、与贝伐珠单抗联合用于HRD阳性晚期卵巢癌一线维持治疗。2024年1月，奥拉帕利单药或与内分泌治疗联合用于胚系BRCA1/2突变的HER2阴性早期高危乳腺癌成人患者的辅助治疗新适应症上市申请也获得受理。强生肺癌新药联合疗法国内申报上市
10月11日，CDE官网公示，强生的两款产品上市申请获得受理，分别为EGFR/MET双特异性抗体疗法埃万妥单抗注射液（皮下注射）和第三代EGFR-TKI口服药物甲磺酸兰泽替尼片。从强生公开信息推测，本次申报上市的可能是二者组成的联合疗法，适应症可能为埃万妥单抗静脉制剂已经获批的适应症。埃万妥单抗的静脉制剂最早于2021年5月获得FDA的加速批准，此后陆续获批多项适应症，涵盖不同类型的非小细胞肺癌患者。皮下注射剂型上市申请也于今年6月和9月陆续获得FDA和NMPA受理，可用于目前已批准或已提交的所有埃万妥单抗静脉制剂的适应症，涵盖不同类型的非小细胞肺癌（NSCLC），包括与兰泽替尼组成的联合疗法。根据强生此前的新闻稿，患者能够在5分钟完成该皮下制剂的注射，显著缩短给药时间。同时，皮下制剂还显示出输液相关反应减少了5倍，总生存期、无进展生存期和缓解持续时间更长等优势。
阿斯利康长效补体C5蛋白抑制剂国内申报新适应症
10月11日，CDE官网公示，阿斯利康以及旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的瑞利珠单抗上市申请获得受理。公开资料显示，瑞利珠单抗（ravulizumab）是Alexion公司开发的一款长效补体C5蛋白抑制剂。通过CDE官网查询可知，在中国，瑞利珠单抗的首个上市申请已经于2023年12月获得受理，本次为该产品在中国的第二项上市申请。瑞利珠单抗最早于2018年获得美国FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），此后该药相继获FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等。、
10月8日，NMPA官网最新公示，丽珠医药注射用醋酸曲普瑞林微球的新适应症上市申请已获得批准。根据丽珠医药此前公开资料，该产品是每月一次肌肉注射的一种促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂，本次获批的适应症为治疗子宫内膜异位症。注射用醋酸曲普瑞林微球是丽珠医药开发的高端长效微球制剂，该产品此前已于2023年5月在中国获批上市，适用于需要雄激素去势治疗的前列腺癌患者。据丽珠医药此前公告介绍，相比普通醋酸曲普瑞林注射剂，这款曲普瑞林微球具有起效时间长、减少用药次数等特点，可减轻患者痛苦和用药负担，提高用药耐受性和可及性。
艾迪药业「艾诺米替片」新适应症获批上市
10月8日，艾迪药业宣布收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，标志着抗艾滋病领域创新药复邦德®（通用名：艾诺米替片）新增适应症的药品注册上市许可申请获得批准，作为完整治疗方案用于以下对该药任一成分无已知耐药相关突变的1型人类免疫缺陷病毒（HIV-1）感染成人（体重大于35公斤）患者：作为替代治疗方案，用于接受稳定抗逆转录病毒治疗达到病毒学抑制（HIV-1RNA＜50 拷贝/mL）且无治疗失败史的患者。艾诺米替片于2022年12月获批上市，是以抗艾口服新药艾诺韦林为基础，组合拉米夫定和替诺福韦的复方制剂，是首款国产口服单片复方抗HIV创新药，已进入2023年国家医保目录、《中国艾滋病诊疗指南（2024版）》。
DMD细胞疗法临床结果积极，拟申报上市
10月12日，Capricor Therapeutics宣布HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，由心脏来源细胞（CDCs）组成。HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂为对照组的临床2期试验。入组病患对象为患有杜氏肌营养不良（DMD）且不能行动的男孩或年轻男性患者。患者每3个月以静脉注射CAP-1002（每次注射含有1.5亿个细胞）或安慰剂。该试验达成其主要终点，即在测试上肢功能的指标PUL 1.2上，接受CAP-1002治疗的病患有显著疗效（2.6分差异，P=0.014）。在结束HOPE-2试验后，所有病患停止治疗平均约392天。接着，所有符合资格且愿意持续接受治疗的病患进入OLE试验。HOPE-2 OLE研究的三年数据显示，患者心脏功能的多项指标均有所改善，包括左心室射血分数（LVEF%）以及容积指数，这些指标被认为与预测长期心脏结果高度相关。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。
赛诺菲终止RIPK1又一项临床研究
根据合作伙伴Denali Therapeutics周四提交给美国证券交易委员会的文件，赛诺菲正在停止其在研口服RIPK1阻断剂oditrasertib的多发性硬化症II期研究，因为该候选药物未能达到其主要和关键次要终点。Oditrasertib可阻断炎症性RIPK1蛋白，今年早些时候，该药物在肌萎缩侧索硬化症的II期试验中也失败了，迫使该公司在几个月后停止了该药物的开发。Denali和赛诺菲正在中期K2研究中评估oditrasertib，这是一项随机、双盲和安慰剂对照试验，招募了170多名复发缓解型多发性硬化症 (MS)、继发性进展型MS或原发性进展型MS患者。主要疗效终点是oditrasertib对血清神经丝轻链水平的影响。辉瑞小分子组合疗法3期试验积极结果公布
10月11日，辉瑞公布了TALAPRO-2临床3期研究的预定顶线分析积极结果。这次公布的TALAPRO-2试验为一包含两部分的多中心、双盲、随机的临床3期试验，共有1095位mCRPC患者入组。分析显示，与活性对照药物相比，PARP抑制剂Talzenna（talazoparib）与雄激素受体途径抑制剂（ARPI）Xtandi（恩扎卢胺，enzalutamide）组合疗法在所有患者（队列1）以及同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者（队列2）中的最终OS均有统计学和临床意义上的改善。根据新闻稿，这是首次PARP抑制剂加ARPI组合在mCRPC患者中展现OS益处。辉瑞将在未来的医学会议当中公布详细结果，并与全球监管单位讨论潜在更新Talzenna的标签。
TCR-T细胞疗法公布积极临床数据，晚期癌症疾病控制率达92%
10月11日，Immatics公布其在研T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法IMA203用以治疗转移性黑色素瘤患者的最新1b期临床数据，这些患者先前接受过大量治疗。IMA203是由Immatics专有ACTengine平台所开发的TCR-T细胞疗法，靶向由HLA-A*02呈递的黑素瘤抗原PRAME。分析显示，在所有28名黑色素瘤患者中，IMA203的客观缓解率（ORR）达62%，确认ORR为54%，中位DOR为12.1个月，疾病控制率（DCR）达92%，88%的患者肿瘤缩小。患者的中位无进展生存期（PFS）为6.0个月，中位OS尚未达到。值得一提的是，该1b期试验中大约一半的患者获得了深度缓解（肿瘤缩小50%以上）。IMA203单药在所有剂量水平的患者中保持良好的耐受性，没有观察到与治疗相关的5级不良事件。根据此积极数据，Immatics预定在今年12月启动SUPRAME注册性3期试验，预计病患招募将于2026年完成，并在2026年初进行预定的中期分析。
辉瑞EZH2抑制剂启动新III期临床，针对去势抵抗性前列腺癌
10月8日，辉瑞在Clinicaltrials.gov登记一项III期临床，评估PF-06821497 (Mevrometostat)联合恩扎卢胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的疗效,希望建立新的一线 mCRPC 标准治疗方案，延长患者生存期。Mevrometostat 是辉瑞开发的一款EZH2抑制剂，有望成为美国批准的首个用于前列腺癌的EZH2抑制剂。今年8月，辉瑞已经在中国、美国等多个国家首次启动了Mevrometostat的III 期临床研究MEVPRO-1，联合恩扎卢胺对比恩扎卢胺或多西他赛在既往接受过醋酸阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌，以延长恩扎卢胺的疗效，取代化疗。Kymera公司口服STAT6降解剂美国获批IND10月9日，Kymera Therapeutics宣布，公司KT-621的新药临床试验 (IND) 申请已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。KT-621是一种强效、选择性的口服STAT6降解剂。1期试验将评估与安慰剂相比，单次和多次递增剂量KT-621的安全性、耐受性、药代动力学和药效学情况。公司预计将于2024年10月在健康志愿者中开始1期临床试验，并在2025年上半年报告1期研究的数据。KT-621是一种靶向STAT6的异双功能降解剂（PROTAC），正在开发用于特应性皮炎（AD）、哮喘和慢性阻塞性肺病等适应症。研究表明，KT-621已表现出与度普利尤单抗（dupilumab）类似的活性，且在多种TH2疾病的临床前模型中耐受性良好。
科济药业向FDA申请解除CAR-T疗法临床暂停状态
10月9日，科济药业宣布，公司位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地已经成功通过了美国食品药品监督管理局（FDA）的复查，在审查过程中没有发现任何问题，没有收到任何缺陷报告（无483表格）。科济药业已于2024年10月4日向FDA提交了完整的答复文件，申请解除对泽沃基奥仑赛注射液、舒瑞基奥仑赛注射液和CT071三款产品的临床试验暂停状态。FDA预计将在30个自然日内对公司的申请给出正式答复。在去年12月12日，科济在美国的子公司CARsgen Therapeutics Corporation收到了FDA的通知，要求暂停CT053、CT041和CT071三款CAR-T细胞疗法产品的临床试验，直至FDA对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地完成检查并得出结论。信达公开HER2 ADC专利
近期PCT中专利进行更新，其中信达生物公布了HER2 ADC药物IBI354的专利，专利编号为WO2024208359，也首次公开其自主喜树碱毒素，根据此前信达的介绍此平台为NT3平台。此前信达的ADC项目一直都是采用Lonza Synaffix平台，毒素是 Exatecan，此次的创新毒素显然是希望创立自主平台。针对NT3自主毒素平台，信达构建了20种喜树碱衍生物毒素，其中PL1毒素采用传统的半胱氨酸偶联，DAR值为8。
5.25亿美元收购获得！辉瑞终止开发口服RSV疗法
10月7日，ClinicalTrials.gov网站显示，辉瑞已终止两项Sisunatovir治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染的临床研究。据外媒Fierce Biotech报道，辉瑞的一位发言人表示基于该药临床开发上的挑战，决定终止这一项目的后续开发。Sisunatovir是一种口服RSV融合蛋白抑制剂，旨在阻止RSV病毒与宿主细胞的融合。该药最初由ReViral公司开发，是其重点开发的核心产品。2022年4月，辉瑞以5.25亿美元收购了ReViral，获得RSV候选药物Sisunatovir和RV-299（RSV N蛋白抑制剂），然而，RV-299此前也早已在2023年被辉瑞从管线中剔除。
宜联生物B7H3 ADC启动鼻咽癌三期临床
10月7日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H3 ADC新药YL201治疗鼻咽癌的三期临床试验。该三期临床计划入组400例复发性鼻咽癌患者，对比化疗，预计2027年底初步完成，主要终点为ORR和OS。今年ESMO会议上，宜联生物披露了YL201最新临床数据。截至2024年8月9日，在276例存在至少一次基线后肿瘤评估的患者中，总体客观缓解率(ORR)为44.6%，疾病控制率(DCR)为83.7%。NPC队列共计70例可评估疗效的患者，ORR为48.6%（≥2.0 mg/kg ORR为48.6%），mPFS为7.2个月（≥2.0 mg/kg mPFS为7.2个月）。在接受过2线及以上标准治疗的患者中，ORR为51.0%，mPFS为7.0个月，与NPC总体人群相当。上个月，宜联生物已经注册了YL201治疗小细胞肺癌的三期临床，昨日还宣布与安进达成临床试验合作，势头大好。10月8日，葛兰素史克公布重组RSV疫苗Arexvy的最新长期随访数据，表明可以提供三个流行季的保护。对RSV-LRTD的保护，第一、二、三个流行季的保护率分别为82.6%、56.1%、48.0%，累计保护率为62.9%。对于严重LRTD症状的保护，第一、二、三个流行季的保护率分别为94.1%、64.2%、43.3%，累计保护率为67.4%。对于高危人群，第一、二、三个流行季的保护率分别为94.6%、51.5%、57.8%，累计保护率为64.7%。近日，PCT中专利进行更新，其中第一三共公布了CD25 ADC药物的专利，专利编号为WO2024204629。第一三共采用了两种抗体进行ADC构建，推测采用MAB2，同时有可能采用了LALA突变去除了Fc的功能，毒素采用平台的Dxd，连接子为GGFG，DAR值为7.9。基于CD25靶点的特殊性，ADC同时对于Treg和CD8阳性T细胞调节具有作用。体内方面在多中实体瘤中表现出显著的抗肿瘤作用，并且与PD-1抗体具体显著的协同性。诺诚健华TYK2抑制剂中重度银屑病II期研究达到主要终点10月9日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂ICP-488治疗中重度斑块状银屑病II期临床研究达到主要终点。在接受治疗12周的患者中，ICP-488展示了卓越的有效性和安全性，达到了多个有效性终点。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，旨在评估ICP-488在中国成人中度至重度斑块状银屑病患者中的有效性和安全性。该研究共入组129例患者，在每日一次6毫克和9毫克两个剂量组中，PASI 75的应答率分别达到77.3%和78.6%，与安慰剂组的11.6%相比，具备显著的统计学差异（p<0.0001）。这两个剂量组PASI 90的应答率分别达到36.4%和50.0%，而安慰剂组为 0%（p<0.0001）；PASI 100的应答率分别达到11.4%和11.9%，而安慰剂组为0%（p<0.05）；sPGA 0/1的应答率分别达到70.5%和71.4%，而安慰剂组为9.3%（p<0.0001）。
全球首个口服GLP1/GIP/IGF1/GCG受体激动剂公布临床数据
10月7日，Biomed Industrie宣布了一项I期临床研究的积极顶线结果，其每日一次口服四靶点受体激动剂NA-931实现28天减重-6.4%或5.1%（相对于安慰剂）。在第12周时，与安慰剂相比，每天接受150mg NA-931治疗的参与者体重减轻了12.7%，或10.4%（相对于安慰剂）。重要的是，NA-931没有出现显著的胃肠道相关不良事件，也没有肌肉损失，这使其成为一种耐受性良好且有前途的体重管理选择。NA-931是全球首个靶向IGF-1、GLP-1、GIP和GCG四种主要激素受体的激动剂，其中胰岛素样生长因子1 ( IGF-1) 在能量代谢和机体成分调节中起关键作用，从而实现减重不减肌的效果。此外，IGF-1联合GLP-1和GIP已被证明在饮食和运动的辅助治疗下对非糖尿病肥胖患者的体重减轻有效。10月8日，石药集团公告显示，该集团开发的EGFR ADC新药CPO301已取得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗在接受含铂方案化疗及抗PD-(L)1治疗或之后病情出现进展的EGFR过表达复发或转移性鳞状NSCLC患者。这是CPO301第二项FDA快速通道资格。第一项被授予的快速通道资格是用于治疗复发/难治性或EGFR靶向治疗（如第三代EGFR抑制剂，包括奥希替尼）无效的转移性EGFR突变NSCLC患者。10月8日，亚盛医药宣布原创1类新药APG-2449获国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）临床试验许可，将开展针对二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）TKI耐药或不耐受的非小细胞肺癌（NSCLC）患者， 或初治ALK阳性晚期或局部晚期NSCLC患者的两项注册III期临床研究。这两项都是多中心、开放、随机对照、关键性注册III期临床研究。第一项旨在评估APG-2449对比含铂化疗在二代 ALK TKI耐药或不耐受的晚期NSCLC患者中的有效性及安全性；第二项旨在评估APG-2449用于一线对比克唑替尼在初治 ALK 阳性晚期或局部晚期NSCLC患者中的有效性及安全性。APG-2449是亚盛医药自主研发、具有口服活性的小分子FAK抑制剂，是第三代ALK/ROS1 TKI，也是国内首个获CDE许可进行临床试验的FAK抑制剂。1. 10.15亿元：正大天晴引进友芝友生物CD3/EpCAM双抗10月8日，中国生物制药发布公告，下属企业正大天晴药业集团与武汉友芝友生物签署独家许可与合作协议，引进友芝友生物研发的双抗1类新药M701（CD3/EpCAM双抗）。M701目前处于临床III期，拟被开发用于肿瘤引起的恶性胸水（MPE）和恶性腹水（MA）的治疗。M701是国内首个自主开发并进入临床试验阶段的CD3/EpCAM双特异性抗体。通过本次合作，正大天晴将获得M701在中国大陆地区的开发、注册、生产和商业化的独家、可分许可的许可。正大天晴将根据研发进展情况，就许可产品向友芝友生物支付约3.15亿元的首付款及研发里程碑款项，并支付最高不超过7亿元的销售里程碑款项，同时按年净销售额的个位数至低双位数百分比向友芝友生物支付分层特权使用费。
2. 宜联与安进达成临床试验合作
10月8日，宜联生物宣布与安进公司达成全球临床研究和药品供应合作协议。根据合作协议，安进将主导一项全球临床研究，以评估宜联生物的靶向B7-H3的抗体偶联药物YL201与安进的靶向DLL3和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白（BiTE®）IMDELLTRA™（通用名为：tarlatamab）联合治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的潜力。宜联生物将为该联合研究提供试验性药物YL201。3. 信达与奥赛康达成三代EGFR-TKI商业化合作
10月8日，信达生物宣布与奥赛康药业签署合作协议，宣布双方就第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）靶向药物利厄替尼片（奥壹新®）达成独家商业化合作。奥赛康药业将作为合作产品的上市许可持有人，负责合作产品的商业化生产及供货，并根据合作协议向信达生物支付销售推广服务费。信达生物取得合作产品在中国大陆地区的独家推广销售权，将按合作协议约定向奥赛康药业支付首付款、注册里程碑和销售里程碑款项。利厄替尼是具有自主知识产权、全新分子实体、活性显著的口服的第三代EGFR-TKI。目前，利厄替尼片（奥壹新®）的两项适应症的新药上市申请（NDA）在NMPA审评审批中，分别为：1）既往经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性，或原发性EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗；2）具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子 19 缺失（19DEL）或外显子 21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。4. City Therapeutics完成1.35亿美元A轮融资，开发下一代RNAi新药
10月8日，City Therapeutics宣布正式推出，其愿景是引领基于RNA干扰（RNAi）新药的未来。City Therapeutics旨在利用小干扰RNA（siRNA）的下一代工程——介导RNAi的“触发（trigger）”分子——来构建一个强大而可持续的产品引擎，并扩大基于RNAi的药物的治疗范围。在Alnylam创始首席执行官John Maraganore博士的领导下，该公司完成了由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元的A轮融资，其他领先的生命科学投资者也参与了融资，包括Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者。10月8日，Mestag Therapeutics宣布已与默沙东签署了一项许可与合作协议，以确定开发炎症性疾病疗法的新靶点。Mestag致力于利用对成纤维细胞-免疫相互作用的新认识，为癌症和炎症性疾病患者开发有影响力的治疗方法。Mestag将利用其逆转活化成纤维细胞技术 (RAFT) 平台（该专利平台专门用于模拟成纤维细胞在人类疾病中的致病作用）来确定新型药物靶点。默沙东可以选择许可一个或多个靶点，但数量不得超过预先确定的数量，并将负责由此产生的治疗药物的发现、开发和商业化。根据协议条款，Mestag将向默沙东提供选择权，以获得独家许可，针对合作中确定的预先指定数量的潜在靶点进行治疗药物的开发和商业化。作为回报，Mestag将获得预付款和使用费，并有资格获得期权费和下游付款，总额可能达到19亿美元。
10月9日，AI制药公司Insitro宣布与礼来签署三项战略协议，双方共同推进治疗代谢疾病的潜在新药，包括代谢功能障碍相关的脂肪性肝病（MASLD）。Insitro已经自研了两款siRNA分子，并尝试将其用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病在内的疾病的治疗，但这些siRNA分子需要递送载体才能到达肝脏。前两项协议中，礼来为Insitro提供了获得GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送技术许可的选择权，因为这一递送技术可以实现肝脏递送。第三项协议中，Insitro和礼来将合作发现和开发针对代谢疾病的第三个新靶点的抗体。作为合作的一部分，两家公司将共同开展早期临床前开发活动，直至开发候选药物提名，届时Insitro将负责所有剩余的开发和商业化。
7. 1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗10月9日，基因治疗公司Purespring Therapeutics宣布完成8000万英镑（1.05亿美元）B轮融资。这轮超额认购由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资者Syncona Limited等跟投。Purespring成立于布里斯托尔大学儿科肾脏医学教授Moin Saleem的工作之上，是第一家通过其专有的腺相关病毒（AAV）基因治疗平台直接靶向足细胞（podocyte）成功治疗肾脏疾病模型的公司，足细胞是一种与约60%的肾脏疾病有关的特殊细胞。该公司目前正在开发一系列项目。包括其主要项目PS-002，正在开发用于IgA肾病（IgAN）和其他补体介导的肾脏疾病，一个针对肾病综合征的项目，以及一个未公开的肾小球肾病项目。
8. 14亿美元！礼来扩大下一代减肥药DACRA分子的合作协议10月10日，瑞士KeyBioscience和礼来公司共同宣布，已同意扩大双胰淀素（Amylin）和降钙素（Calcitonin）受体激动剂（DACRA）方面的合作，DACRA是肥胖及相关疾病的一种新型潜在治疗方法。两家公司将通过增加一个协作分子并探索DACRA平台在多个适应症中的应用，来扩展DACRA项目的合作。此次合作扩大了礼来公司对KeyBioscience的DACRA（双淀粉降钙素受体激动剂）平台的权利，其中包括一种新分子，预计将于今年晚些时候进入肥胖和骨关节炎（OA）患者的2期临床研究。KeyBioscience将进行并完成这项研究，该研究计划招募600人，在减重和缓解OA疼痛方面具有双重主要终点。根据延长协议的条款，礼来公司将获得开发和商业化DACRA分子的全球权利。作为这些权利的交换，KeyBioscience将收到首付款、下游对价总额高达14亿美元，取决于某些开发、监管和商业化里程碑的实现；并将净销售额从中个位数到低两位数的分级版税。
9. 最高7亿美元！小野制药引进一款L1CAM ADC药物10月10日，日本小野制药宣布已与LigaChem Biosciences（LCB）就一款临床前L1CAM ADC药物LCB97达成许可协议，旨在成为实体瘤领域的同类首创，并通过利用LCB专有的ConjuAll™ADC平台产生新型ADC候选药物的研究合作和许可协议。LCB97是利用LCB专有的ConjuAll™ADC平台生成和开发的ADC药物，靶向L1细胞粘附分子（L1CAM），据报道L1CAM在多种实体瘤中高度表达。小野制药将拥有开发、制造和商业化用于实体瘤的LCB97的全球独家权利，并向LCB支付预付款以及基于研发进度和销售额的里程碑付款，最高可达7亿美元，以及基于净销售额的分层版税。
10. 超6亿美元！勃林格殷格翰达成合作开发细胞周期蛋白抑制剂10月10日，勃林格殷格翰与Circle Pharma宣布达成新的研究合作和许可协议，将共同开发潜在first-in-class的细胞周期蛋白抑制剂，用以治疗难治性癌症患者。根据协议，Circle Pharma将获得高达6.07亿美元的预付款和潜在开发、监管等里程碑付款。Circle Pharma正在推进通过包含口服等多种给药途径的细胞渗透性大环化合物的发现和开发。Circle Pharma的MXMO平台结合了基于结构的理性药物设计和先进的合成化学，旨在开发新一代大环疗法，用于治疗具有挑战性的靶点，以满足未竟的临床需求。Circle Pharma的开发重点是靶向细胞周期蛋白，该公司的在研主打项目细胞周期蛋白A/B RxL抑制剂CID-078目前正在临床试验中接受评估。
11. 新锐融资1500万美元，开发新一代蛋白降解剂10月10日，全球领先的生命科学投资机构Novo Holding宣布成立BoosterTherapeutics，一家开发一类新型蛋白酶体激活剂药物来治疗神经退行性疾病和其他疾病的biotech公司。Booster已完成由Novo Holdings和Apollo Health Ventures领投的1500万美元种子轮融资。作为蛋白降解领域的新星公司，Booster致力于开发小分子来激活和恢复20S蛋白酶体的功能。传统的蛋白降解疗法通过泛素标记单个致病蛋白，进而通过26S蛋白酶体进行降解。这对于单一错误蛋白驱动的疾病可能有效。然而，一些复杂疾病往往由多种蛋白质功能障碍驱动。为了更广泛地降解不需要的蛋白质，Booster的化合物直接激活20S蛋白酶体，这类蛋白酶体能够自然而直接地识别和降解多种错误折叠或紊乱的蛋白质，而不需要泛素标记。
12. 拆分消费者健康业务，赛诺菲或将入账164亿美元10月11日，赛诺菲发布新闻稿，透露其正在与CD&R（Clayton, Dubilier&Rice）进行谈判，将出售其消费者健康业务Opella50%的股权。有业内消息称，这笔交易的价值或将高达150亿欧元（164亿美元），有望成为今年欧洲医药领域最大的交易之一。事实上，早在2023年10月，赛诺菲发布三季度财报，宣布下调2024年利润预期之际，其首席执行官Paul Hudson就重提了“Play to Win”战略。为配合此战略，赛诺菲不仅推出了管线优先级调整和成本削减计划，还释放了分拆消费者健康业务的信号。至于分拆背后的原因，则是这家制药巨头转型中的一环，预示着这家药企在今后会将资源集中投入其创新药业务中。
往期新药速递周报：
9.9全球新药速递周报
9.23全球新药速递周报
9.30全球新药速递周报
10.8全球新药速递周报
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