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1. 诺华CDK4/6抑制剂新适应症获FDA批准，乳腺癌辅助治疗9月18日，诺华宣布美国FDA已批准CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib，利柏西利）联合芳香酶抑制剂（AI），作为高复发风险的激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）II期和III期早期乳腺癌（EBC）患者的辅助治疗，包括无淋巴结转移（N0）的患者。该批准基于关键性3期临床试验NATALEE的积极结果，在接受Kisqali联合内分泌治疗（ET）辅助治疗的HR+/HER2-早期乳腺癌患者中，与单独接受ET的患者相比，复发风险显著且具有临床意义地降低了25.1%（HR=0.749；95% CI：0.628，0.892；P=0.0006），包括具有高风险的N0患者。在所有患者亚组中均一致观察到侵袭性无病生存期（iDFS）的改善。
9月17日，FDA官网显示，默沙东帕博利珠单抗（商品名：Keytruda，K药）获批新适应症，用于联合培美曲塞和铂类化疗一线治疗不可切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤（MPM）。此次批准主要是基于III期KEYNOTE-483研究的积极结果。结果表明，与对照组患者相比，K药组患者的中位OS显著延长（17.3 vs. 16.1个月，HR=0.79，p=0.0162），中位无进展生存期（PFS）亦显著延长（7.1 vs. 7.1个月，HR=0.80，p=0.0194）。此外，K药组患者确认的客观缓解率（cORR）更高（52% vs. 29%），中位缓解持续时间（DOR）更长（6.9 vs. 6.8个月）。目前，全球仅3款创新疗法获批用于治疗MPM，包括纳武利尤单抗（BMS/小野制药）、TTFields（Novocure/再鼎医药）和K药。
3. 阿斯利康Fasenra再获FDA批准，治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎
9月18日，阿斯利康宣布其抗体疗法Fasenra（benralizumab）已获美国FDA批准，用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一种免疫介导的罕见血管炎，可导致多器官损伤，未经治疗可能致命。新闻稿指出，这是FDA批准的第二款治疗EGPA的生物制品。FDA的批准主要根据3期临床试验MANDARA的积极结果，结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究比较了Fasenra与IL-5单抗Nucala（mepolizumab）用于治疗复发或难治性EGPA患者中疗效和安全性。试验结果显示，接近60%的Fasenra治疗患者达到了疾病缓解（remission），与活性对照组相比达到非劣效性标准。Fasenra是一款与嗜酸性粒细胞表面表达的IL-5Rα相结合的单克隆抗体。通过与IL-5Rα相结合，它能够募集天然杀伤细胞，通过诱发嗜酸性粒细胞的细胞凋亡过程来迅速清除这些细胞。目前，它已在包括美国、日本、欧盟和中国在内的80多个国家和地区获批作为严重嗜酸性粒细胞哮喘（SEA）的附加维持治疗。
4.强生EGFR/c-Met双抗联合化疗获批二线治疗NSCLC
9月20日，强生宣布FDA已批准其EGFR/c-Met双抗Rybrevant（amivantamab-vmjw，埃万妥单抗）与标准化疗（卡铂+培美曲塞）联合治疗EGFR外显子19缺失（ex19del）或L858R替代突变的、在接受EGFR-TKI治疗期间或之后进展的局部晚期或转移性NSCLC成年患者。此次批准基于III期MARIPOSA-2（NCT04988295）研究的结果，该研究评估了Rybrevant联合化疗治疗奥希替尼进展后伴有EGFR ex19del或L858R替代突变的局部晚期或转移性的NSCLC成人患者的疗效和安全性。结果显示，Rybrevant联合化疗的中位PFS为6.3个月，而只接受化疗的患者中位PFS为4.2个月，即将疾病进展或死亡的风险降低了52%，这是该研究的主要终点。此外，Rybrevant联合化疗的客观缓解率（ORR）为 53%，而化疗组为29%。
这是Rybrevant获批的第3个适应症，前两项分别为：1）联合化疗一线治疗EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC，获批于今年3月；2）联合第三代EGFR抑制剂Lazcluze（lazertinib，兰泽替尼）一线治疗伴有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性NSCLC，获批于今年8月。
5. 恒瑞医药抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白申报上市
9月19日，恒瑞宣布子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司已收到NMPA下发的《受理通知书》，公司提交的1类新药抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市许可申请获CDE受理，联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。目前，国内外尚无同类产品获批上市。2024年6月，瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）Ⅲ期临床试验（SHR-1701-III-307）达到了方案预设的主要研究终点，研究结果已在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发表。瑞拉芙普-α注射液是恒瑞医药自主研发并具有知识产权的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。
9月19日，CDE官网显示，乐普生物的维贝柯妥塔单抗（MRG003）拟纳入优先审评，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者，该药物是进度最快的国产EGFR ADC。维贝柯妥塔单抗是一款由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制有效载荷甲基澳瑞他汀E分子通过缬氨酸-瓜氨酸链接体偶联而成的ADC，可以高亲和力特异性结合肿瘤细胞表面的EGFR，通过内吞及溶酶体蛋白酶裂解后释放强效的有效载荷，从而导致肿瘤细胞死亡。II期研究结果显示，61例既往经铂类和/或PD-(L)1抑制剂治疗失败的NPC患者接受维贝柯妥塔单抗治疗后，2.0mg/kg队列（n=28）和2.3mg/kg队列（n=29）患者的客观缓解率（ORR）分别达到39.3%和55.2%，中位无进展生存期（PFS）分别为7.3个月和尚未成熟。此前，MRG003已于2022年9月获CDE授予突破性疗法资格（BTD），并分别于2023年12月和2024年8月获FDA授予快速通道资格（FTD）及BTD。
7. 第一三共/默沙东HER3 ADC临床试验达终点，即将申报上市
9月18日，第一三共与默沙东共同公布ADC合作产品patritumab deruxtecan（HER3-DXd）在HERTHENA-Lung02临床3期试验中的积极结果。这项研究评估了HER3-DXd用以治疗既往曾接受过EGFR-TKI治疗的EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者。分析显示，该试验达到主要终点，与铂类加培美曲塞诱导化疗及后续培美曲塞维持疗法相比，patritumab deruxtecan在统计学上显著改善患者的PFS。分析时OS数据尚不成熟，试验将持续进行以评估次要终点OS。试验中所观察到的安全性与之前临床试验中的安全性一致，没有发现新的安全信号。两家公司表示，将与全球监管单位就该试验结果进行进一步的讨论。
8. 勃林格殷格翰PDE4B抑制剂临床试验成功，即将申报上市
9月17日，勃林格殷格翰宣布其在研小分子疗法nerandomilast在FIBRONEER-IPF临床3期试验中达到主要终点，显著改善特发性肺纤维化（IPF）患者的肺功能。基于此结果，勃林格殷格翰将向美国FDA和全球监管单位提交nerandomilast用于治疗IPF的新药申请（NDA）。Nerandomilast是一种口服的的磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，于2022年2月获得美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），本次临床试验是IPF领域十年来达到主要终点的首个3期试验。详细的试验疗效和安全性数据将于2025年上半年公布。
9. 罗氏玛巴洛沙韦流感暴露后预防III期研究成功9月19日，罗氏宣布，抗病毒药物玛巴洛沙韦用于流感病毒的暴露后预防的III期CENTERSTONE研究取得了积极结果。CENTERSTONE研究（NCT03969212）是第一项证明用于治疗呼吸道病毒性疾病的抗病毒药物具有减少病毒传播益处的全球性III期研究，评估了在症状出现48小时内单次口服玛巴洛沙韦减少家庭内流感传播的疗效。该研究在全球272个研究中心进行，超过4,000名参与者，入组了5至64岁的流感患者及其家庭接触者。玛巴洛沙韦是一款创新的帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂，目前该药已在全球70多个国家获批用于治疗流感，并在多个国家覆盖了儿童患者人群。本次CENTERSTONE研究的新数据有望进一步提升玛巴洛沙韦的临床价值。罗氏预计将在2024年9月29日至10月2日期间举办的OPTIONS XII流感防控大会上发布CENTERSTONE的初步分析结果。10. 诺和诺德发布小分子新药肥胖症2a期试验数据
9月20日，诺和诺德宣布了小分子口服大麻素受体1（CB1）反向激动剂monlunabant的2a期临床试验的主要结果。Monlunabant/INV-202是2023年8月宣布收购Inversago Pharmaceuticals Inc.的一部分 。该试验调查了243名肥胖和代谢综合征患者每天一次10毫克、20毫克和50毫克剂量的monlunabant与安慰剂相比对16周后体重的疗效和安全性。从基线体重110.1kg开始，与安慰剂相比，所有剂量的monlunabant都实现了具有统计学意义的体重减轻。治疗16周后，每天一次服用10 mg剂量的monlunabant治疗的患者体重减轻了7.1kg，而安慰剂组减轻了0.7kg。在较高剂量的monlunabant下观察到有限的额外体重减轻。在该试验中，最常见的不良事件是胃肠道不良事件，绝大多数为轻度至中度和剂量依赖性。基于结果，诺和诺德预计将启动一项更大规模的肥胖2b期试验，以进一步研究monlunabant在全球人群中长期服用的剂量和安全性。2b期试验预计将于2025年启动。
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9月18日，百济神州注射用BG-T187的临床试验申请获得NMPA受理，这是一款EGFR/c-MET三抗。根据百济神州研发代码的命名规则，每个新的字母代表一种新的Modality，无字母为小分子，“A”代表单抗，“B”代表双抗，“C”代表ADC，“R”代表重组蛋白（细胞因子等），BG-T187中的“T”应代表三抗。百济神州最新研发管线中有3款三抗，BG-T187应为三抗c。近两年来，百济神州新药物形式推进迅速，多款PROTAC、双抗、ADC新药进入临床阶段。首个！infigratinib获FDA突破性疗法认定9月17日，BridgeBio Pharma宣布其在研口服药物infigratinib已获美国FDA突破性疗法认定。该药可通过阻断FGFR3的活性以治疗患有软骨发育不全的儿童患者。新闻稿指出，这是FDA为治疗软骨发育不全的在研疗法颁发的首个突破性疗法认定。该突破性疗法认定的授予基于2期临床试验PROPEL 2的初步临床证据。在PROPEL 2试验的第5队列（0.25 mg/kg/天）中，口服infigratinib治疗导致患者年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加。在12个月时，患儿的AHV相对于基线的平均增长为+2.51厘米/年，在18个月时为+2.50厘米/年，增长持续且具有统计学意义（p=0.0015）。9月19日，贝达药业和C4 Therapeutics, Inc. （C4T）合作开发的CFT8919胶囊获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2024LP02116、2024LP02117）,拟用于携带 EGFR 突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。CFT8919是一种具有口服生物利用度的变构 BiDAC™ （双功能蛋白）降解剂，通过与L858R突变的变构位点结合，展示出良好的选择性，同时对像T790M或C797S突变的EGFR继发耐药突变有效。2023年5月，贝达药业宣布与C4 Therapeutics达成合作，引进变构BiDAC降解剂CFT8919项目。这项合作的总金额接近4亿美元。9月18日，CDE官网显示，挚盟医药1类新药CB03-154片已获批临床，拟开发治疗成人肌萎缩侧索硬化（又称渐冻症，ALS）。公开资料显示，这应该是挚盟医药研发管线中的一款针对中枢神经的创新药，为一款KCNQ2/3选择性开放剂。该产品此前治疗ALS适应症已经获得美国FDA授予孤儿药资格。根据CDE官网查询，本次为该产品在中国首次获批IND。CB03是一款新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有较好的离子通道选择性、化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性和药效、药代性质及安全性。该产品此前已经在澳大利亚和美国健康受试者中开展多剂量安全性1期临床试验。除了针对ALS适应症，CB03拟开发的适应症还包括了癫痫、抑郁、神经性疼痛、癌性疼痛等。9月20日，复宏汉霖宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布推荐抗PD-1单抗H药汉斯状®（斯鲁利单抗）获得上市许可的积极意见，建议批准其用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）适应症。2023年，复宏汉霖与Intas达成合作，授权其H药在欧洲和印度共50多个国家的独家开发和商业化权益。此次获CHMP积极意见，标志着H药距离在欧洲实现更广泛的可及性更近一步。此次H药获欧盟上市积极意见主要基于ASTRUM-005研究，该试验在中国、欧盟波兰、土耳其、格鲁吉亚等多个国家共开设128个试验中心，入组585例受试者，其中约31.5%为白人。ASTRUM-005临床试验结果于2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以口头报告方式首次发布，并于全球四大顶级医学期刊之一的《美国医学会杂志》（JAMA）发表，成为全球首个登上JAMA主刊的SCLC免疫治疗临床研究。基于ASTRUM-005研究，H药已在中国和东南亚多国获批用于一线治疗ES-SCLC，成为全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗。司美格鲁肽心衰适应症获欧洲监管机构推荐批准
9月20日，诺和诺德宣布2.4mg Wegovy（司美格鲁肽）获欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准用于治疗肥胖相关射血分数保留型心衰（HFpEF）。该药物是第一款被推荐批准用于治疗心衰的GLP-1药物。CHMP此次推荐批准主要是基于两项III期研究（STEP HFpEF和STEP HFpEF-DM）的积极结果。在安慰剂对照的STEP HFpEF研究（n=529）中，治疗52周后，2.4mg Wegovy既可减轻不伴2型糖尿病的肥胖合并HFpEF患者的体重（-13.3% vs. -2.6%，p<0.001），也可减轻这类患者的心衰相关症状（p=0.001）。在安慰剂对照的STEP HFpEF-DM研究（n=616）中，治疗52周后，2.4mg Wegovy既可减轻伴2型糖尿病的肥胖合并HFpEF患者的体重（-9.8% vs. -3.4%，p<0.001），也可减轻这类患者的心衰相关症状（p<0.001）。此外，患者的运动功能同样显著改善。FDA拒绝批准胃轻瘫新药上市，药企股价下跌15%
9月19日，Vanda Pharmaceuticals宣布，FDA拒绝批准其用于治疗胃轻瘫的药物tradipitant的新药上市申请（NDA），并提供了完全回复函（CRL）。外媒表示，该公司股价在当天的盘前交易中下跌了15% 以上。Tradipitant是Vanda在2012年从礼来引进的一款神经激肽-1（NK-1）受体拮抗剂。此次申请基于两项安慰剂对照试验的结果，且一项开放标签研究的数据以及真实世界的经验进一步支持了该药的疗效。Vanda 认为现有证据已经表明tradipitant已经达到了治疗胃轻瘫患者的疗效标准，具有良好的获益风险概况。但FDA要求该公司进行额外的、与该领域重要专家建议的研究设计和时长不一致的研究。Vanda将继续寻求tradipitant的上市机会，并计划在今年晚些时候提交该药用于预防晕车呕吐的NDA。9月20日，CDE官网公示，由EyePoint Pharmaceuticals和欧康维视（Ocumension）等联合申报的地塞米松植入剂上市申请已获得受理。这是欧康维视引进的治疗术后炎症的新药OT-502（商品名：DEXYCU）。它是一种新型、可生物降解的单次注射的缓释抗炎药物，可在注射后即刻释放活性成分地塞米松发挥抗炎作用，持续释放21-22天。该药物利用Verisome药物输送技术将地塞米松递送至眼前房，直接抑制前房内炎症介质的合成和释放，能在术后持续、稳定地抑制前房炎症反应，避免频繁使用激素滴眼液，有效解决了部分白内障患者术后用药依从性不佳的严重问题，为白内障术后炎症管理提供更好的选择。此前OT-502已于2018年在美国获批上市，用于治疗术后炎症。欧康维视已经与EyePoint公司订立独家许可协议，获得OT-502在大中华区、韩国以及东南亚11个国家的进口、开发及商业化权利。9月19日，Moderna在Clinicaltrials.gov网站上注册了流感mRNA疫苗mRNA-1010的三期临床试验P304，计划入组56000例50岁以上受试者，预计2025年底完成。这是mRNA1010的第四项三期临床，与Fluarix头对头比较，第一个流行季34000例，第二个流行季22000例，主要终点为比较mRNA-1010与阳性对照的保护率。此前的三期临床P303已经达到主要终点，免疫原性优于Fluzon HD。长时间以来，赛诺菲的灭活流感疫苗和重组流感疫苗统治市场，Moderna寄望于mRNA疫苗可以颠覆其地位。今年3月，黑石生命科学投资7.5亿美元到Moderna的流感mRNA疫苗，换取商业里程碑金额以及低个位数的销售分成。9月19日，恒瑞在Clinicaltrials网站登记一项III期临床，评估HRG2010治疗帕金森病的疗效和安全性（NCT06598735）。HRG2010胶囊是恒瑞自主研发的卡比多巴+左旋多巴新型复方缓释胶囊，本次3期临床以卡比多巴-左旋多巴缓释片为对照，主要终点指标为第21周「停药」时间与基线相比的变化。帕金森病是一种常见的中老年神经退行性疾病，其病理特征为中枢神经系统的黑质-纹状体多巴胺能神经受损，临床特征有静止性震颤、运动迟缓、肌强直、共济失调等症状。目前国内外已上市的同类产品主要包括多巴丝肼片（商品名：美多芭）、恩他卡朋双多巴片（商品名：达灵复）和卡左双多巴缓释片（商品名：息宁）。1. Nura Bio完成6800万美元A轮扩展融资，针对广泛神经系统疾病
9月17日，Nura Bio宣布完成6800万美元的A轮扩展融资，将A轮融资总额提升到1.4亿美元。此次融资由创始投资者The Column Group领投，现有投资者Samsara Bio Capital和Euclidean Capital以及新投资者Sanofi Ventures参与。该公司的主打在研疗法NB-4746是一款具有脑渗透性的SARM1抑制剂，通过早期阻止轴突退化，在多种神经系统疾病的治疗中具有巨大潜力。目前，NB-4746已在健康志愿者中进行的1期临床试验中取得成功。Nura Bio计划于2025年在患者群体中启动1b/2期临床试验。2. 诺和诺德6亿美元布局肝外LNP递送技术
9月18日，NanoVation Therapeutics宣布与诺和诺德达成一项多年研发合作伙伴关系，旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物（genetic medicine）的开发。该合作将NanoVation Therapeutics的专有长循环脂质纳米粒子（lcLNP）RNA递送技术与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长相结合。根据协议条款，诺和诺德与NanoVation将合作开发两项主要项目，利用碱基编辑技术治疗某些罕见遗传病，并在未来扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点。诺和诺德将获得NanoVation公司LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可。NanoVation将获得研究资金，并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元的预付款及潜在里程碑付款。3. Organon斥资12亿美元收购Dermavant，核心产品本维莫德
9月18日，Organon收购Roivant子公司Dermavant。根据协议，Organon支付1.75亿美元预付款，特异性皮炎适应症获批后支付7500万美元里程碑金额，另外支付9.5亿美元商业里程碑金额，以及一定比例的销售分成，协议总金额12亿美元。本维莫德于2022年获批上市治疗银屑病，2024年二季度销售额为1840万美元，在银屑病外用药新开处方中占据领导地位。特应性皮炎的PDUFA日期为今年四季度，如果获批市场空间将扩大4倍。
4. 最高5.3亿美元！诺和诺德与Korro达成合作，布局基因编辑
9月16日，生物制药公司Korro Bio宣布与诺和诺德合作，以推进新型基因药物的发现和开发，目标适应症为心脏代谢疾病。根据协议条款，Korro将有资格获得高达5.3亿美元的付款，包括预付款、开发付款和商业里程碑付款，以及分级特许权使用费和研究资金。Korro将通过临床前开发推进最多两个项目，随后诺和诺德将有权自行决定推进这些项目的临床开发和商业化。Korro是一家RNA编辑疗法开发公司，由知名风投机构Atlas Venture于2018年创立，专注于发现和开发新型精准基因药物。截至目前，Korro完成了4轮共计2.775亿美元的融资。据其官网显示，目前Korro构建了一个专有的模块化技术平台——OPERA™（Oligonucleotide promoted editing of RNA，寡核苷酸促进的RNA编辑）。该平台利用人体天然的碱基编辑系统，通过催化RNA上的单个碱基变化来修改蛋白质序列和功能，以实现精确的RNA编辑。5. 开发癌症疫苗，Brenus Pharma完成2500万美元A轮融资
9月18日，Brenus Pharma宣布完成2500万美元A轮融资，由投资基金Angelor领投，UI Investissement、Fonds Régional Avenir Industrie等参与投资。本次融资所得款项将用于全额资助STC-1010癌症疫苗的首次人体概念验证，适应症为转移性结直肠癌一线治疗。同时，该产品将扩展到其他类型的胃肠道肿瘤，如胰腺癌、肝癌。Brenus Pharma还计划加快其在其他实体瘤适应症方面的产品组合的开发，特别是第二个候选产品STC-1020。
6. ImmunOs Therapeutics在C轮融资中筹集1100万美元
ImmunOs Therapeutics宣布在C轮融资中筹集1100万美元。本轮融资由Gimv、Pfizer Ventures、Mission BioCapital、BioMed Partners领投，并得到新投资者Double Point Ventures和其他现有投资者的支持。目前，ImmunOs公司正利用其基于免疫系统调节HLA的技术平台，开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的first-in-class新药。本次融资将进一步资助其主导项目IOS-1002正在进行的临床试验，以完成1a期剂量递增临床试验。这是一种针对LILRB1（ILT2）、LILRB2（ILT4）和 KIR3DL1的检查点抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤。
往期新药速递周报：
8.19全球新药速递周报
8.26全球新药速递周报
9.2全球新药速递周报
9.9全球新药速递周报
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