全球新药研发进展一周速递
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2024-07-22 10:05
江苏
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1.默沙东启动芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗第 3 项临床 III 期试验7 月 15 日，据 CDE 官网显示，默沙东启动芦康沙妥珠单抗（MK-2870）联合帕博利珠单抗用于一线经帕博利珠单抗联合化疗后未发生进展的转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的维持治疗的 III 期研究（登记号：CTR20242541）。据悉，这也是芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗在今年启动的第三项临床试验，前两项试验分别在 3 月和 4 月展开。这三项研究涵盖了 NSCLC 患者不同治疗阶段，包括一线治疗、新辅助治疗和维持治疗，全面评估了这一联合疗法的疗效和安全性。试验的结果也将有助于优化治疗方案，延长患者的 PFS 和 OS，进而改善 NSCLC 患者的长期预后。芦康沙妥珠单抗与 PD-1/PD-L1 抑制剂之间的协同机制表明，对于NSCLC，联合治疗较单药治疗可提供更强的抗肿瘤活性。这种联合治疗策略通过多靶点增强肿瘤细胞杀伤效能，提高整体治疗效果，并可能延缓或防止耐药性的产生。2.原启生物CAR-T疗法OriCAR-017获FDA快速通道资格
7月15日，原启生物宣布，美国FDA已授予公司靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 。原启生物新闻稿指出，获得这一资格将有利于OriCAR-017加快推进临床试验以及上市注册进度。此前，FDA已授予OriCAR-017孤儿药资格，并批准了该新药临床试验申请 (IND)。数据显示，OriCAR-017对经过抗CD38、蛋白酶抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMID）及BCMA CAR-T治疗均失败的RRMM患者展现出了深度且持久的反应，且安全性表现良好。这一结果进一步表明，OriCAR-017有望成为RRMM患者的一种全新治疗选择。所有10名患者对治疗均反应良好，总缓解率达到100%，其中严格完全缓解率为80%。3.安进和优时比共同研发罗莫佐单抗每月一次创新疗法在中国申报上市！
7月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，3.1类新药罗莫佐单抗注射液上市申请已获得受理。公开资料显示，罗莫佐单抗（romosozumab，商品名为Evenity）为全新创新机制治疗骨松的药物，目前由安进（Amgen）公司和优时比（UCB）公司合作开发。罗莫佐单抗是一种单克隆抗体药物，可通过抑制硬骨抑素的活性发挥作用。根据安进之前新闻稿，罗莫佐单抗是全球首款获批上市的sclerostin（硬骨抑素）抑制剂，具有促进骨形成和抑制骨吸收的双重作用机制。根据早前已公布的临床试验结果表明，与安慰剂相比，治疗12个月，罗莫佐单抗治疗组的腰椎骨密度提高12.7%，可快速降低椎体骨折风险达73%。与口服双膦酸盐药物阿仑膦酸钠相比，治疗12个月，罗莫佐单抗显著降低了新发椎体骨折达37%。7月16日，CDE网站显示，先声药业的盐酸达利雷生片（daridorexant）在国内申报上市，用于治疗失眠。达利雷生是Idorsia公司（Actelion公司剥离而来）开发的一款靶向食欲素1受体（OX1R）和食欲素2受体（OX2R）的潜在Best-in-Class创新药。与传统镇静催眠药物通过镇静大脑来促进睡眠的疗法不同，达利雷生通过阻断食欲素神经肽（食欲素1和食欲素2）与其受体的结合，帮助失眠患者入睡和保持睡眠，且次日无宿醉感、昏睡感。今年5月30日，盐酸达利雷生片治疗中国失眠患者的III期研究达到主要终点。结果显示，与安慰剂相比，每晚睡前服用一片盐酸达利雷生片，可以显著改善失眠患者夜间觉醒等多项睡眠指标，同时安全耐受性良好。5.罗氏口服GLP-1受体激动剂CT-996的I期研究结果积极，1个月减重6.1%！7 月 17 日，罗氏宣布CT-996 I期临床试验中的两个治疗组取得了积极结果。数据显示，对无2型糖尿病的肥胖受试者接受CT-996治疗在4周后，经安慰剂调整后的平均体重减轻幅度达到了-6.1%（p <0.001）。CT-996-201试验（NCT05814107）是一项多部分、多队列的I期随机、双盲、安慰剂对照、单次及多次递增剂量研究。研究结果还显示，无论是在禁食期间还是在标准化的高脂肪膳食后，CT-996的血液水平基本上不受影响。因此，CT-996 可以在不考虑进餐时间的情况下给药，从而为患者提供更大的给药灵活性。根据研究数据，预计CT-996不仅可以用作实现血糖控制和诱导体重减轻的疗法，而且还可能用于注射剂引起的体重减轻后的口服体重维持治疗。根据目前的I期结果，CT-996将进入II期临床开发。6.Io Therapeutics穿越血脑屏障小分子展现渐冻症治疗潜力7月17日，Io Therapeutics公布其在研RXR核受体激动剂IRX4204的研究结果。分析显示，IRX4204能够恢复细胞抗自身免疫作用，促进髓鞘保护和修复，具穿越血脑屏障的能力，以及在人类中良好的安全性结果，支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜力。Io Therapeutics所进行的临床前研究结果显示，在多种神经自身免疫动物模型中，IRX4204可促进人类Treg细胞生长并抑制人类Th17细胞生长，恢复其平衡，同时抑制神经退化，具有用于治疗ALS的潜力。在将自身免疫性Th17细胞转移至未患病小鼠的模型中，IRX4204在抑制神经自身免疫转移方面表现出100%的效果。在该模型中，受体小鼠的自身免疫神经炎症完全依赖于转移的自身免疫性Th17细胞的致病作用。实验结果显示，IRX4204抑制Th17细胞产生促炎细胞因子IL-17，并抑制CNS小胶质细胞产生的另一个重要促炎细胞因子IL-6。IRX4204还可促进少突胶质前体细胞成熟，并促进其生长为产生髓鞘的少突胶质细胞，从而修复受损的髓鞘。IRX4204在脱髓鞘小鼠模型中具有神经与髓鞘保护和髓鞘修复的作用。7.金赛生物生殖领域重组人促卵泡激素-CTP融合蛋白产品申报上市7月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，金赛生物已经提交重组人促卵泡激素-CTP融合蛋白注射液的新药上市申请并获得受理。公开资料显示，该产品是一种长效的重组人促卵泡素，主要开发用于生殖发育领域，其正在开发每周给药一次制剂，有望提高患者便利性和依从性。根据中国药物临床试验登记与信息公示，研究人员已经完成一项3期临床研究，为一项在进行辅助生殖技术的中国女性患者中比较重组人促卵泡激素-CTP融合蛋白注射液（FSH-CTP注射液）和果纳芬的有效性和安全性。针对适应症为：控制性卵巢刺激（COS），用于进行辅助生殖技术（ART）的女性以促多个卵泡的发育。推测可能为本次申报上市的适应症。在该研究中，相比于对照药每天一次给药，试验药只需D1单次注射即可，且为皮下注射给药。8.罗氏重磅双特异性抗体展现长期疗效，超90%患者症状消失！7月18日，罗氏（Roche）宣布了重磅双特异性抗体疗法Vabysmo（faricimab）治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的临床试验RHONE-X的四年新数据。研究达到了所有主要终点，显示Vabysmo在接受长达四年治疗的DME患者中耐受性良好。长期研究的探索性结果显示，Vabysmo继续保持患者视力，并延长DME患者的治疗间隔时间。值得一提的是，4年后超过90%接受Vabysmo治疗的患者达到DME症状消失的标准。在这项扩展临床试验期间，所有参与者都接受了Vabysmo的个体化治疗方案，这意味着患者治疗间隔时间可以根据视网膜液体水平和视力来延长。探索性分析结果显示，在四年结束时，近80%的Vabysmo治疗参与者将治疗间隔延长到了每三个月或四个月一次。9.优时比IL-17A/IL-17F比奇珠单抗在华获批上市
7月19日，NMPA官网显示，优时比（UCB）比奇珠单抗（bimekizumab）在华获批上市。bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，旨在同时抑制白细胞介素 17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）这两种驱动炎症过程的关键细胞因子。这种独特的作用机制相比于其他IL-17A类药物可能有更好的疗效。2022年12月9日，优时比宣布bimekizumab针对成人中重度化脓性汗腺炎的两项III期研究（BE HEARD I和BE HEARD II）均达到主要终点。并于2024年递交上市申请。2022年12月7-11日，UCB在亚太风湿病学会联盟（APLAR）年会上公布了bimekizumab治疗放射学阴性axSpA和活动性强直性脊柱炎（AS）的两项III期研究（BE MOBILE 1&2）数据。其中，BE MOBILE 2研究的中国AS患者亚组（N=44）数据显示，患者的ASAS40应答比例为40.7%，显著高于安慰剂组（11.8%）。因此，UCB今日在中国获批的bimekizumab的适应症可能为AS。10.派诺生物自主研发的重组VLP带状疱疹疫苗LYB004国内临床申报获受理7月19日，据国家药品监督管理局药品审评中心显示，派诺生物的重组带状疱疹疫苗（CHO细胞）的临床申报获受理，受理号为CXSL2400466和CXSL2400467。派诺生物目前已建成国际标准的中试及商业化车间，年产能可达10亿剂。而本次获受理的重组带状疱疹疫苗（CHO细胞），则应该是公司披露的自主研发的重组VLP带状疱疹疫苗LYB004。据悉，这款疫苗依托公司自主搭建的U-VLP™平台研发，与现有技术路线相比，此外，由于采用了自主研发的安全性更好的A01佐剂，该疫苗在增强免疫活性的同时，有望减轻接种带来的不良反应，提升大众接种意愿，从而降低发病率。目前，该款疫苗已在海外启动I期临床。今年3月27日，派诺生物宣布LYB004已获得澳大利亚人类研究伦理委员会签发的临床试验伦理批件，完成了澳大利亚药品管理局（TGA）备案，正式启动I期临床试验研究。这是全球首个进入临床的VLP技术路线的带状疱疹疫苗。更多资讯，请滑动下方文字
诺思兰德生物基因治疗1类创新药塞多明基注射液申报上市
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（下称：诺思兰德生物）已经提交其1类创新药塞多明基注射液的新药上市申请，并获得CDE受理。诺思兰德官网信息显示，塞多明基注射液（代号NL003）是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，是诺思兰德生物基因治疗药物管线中研发进度最快的一款产品，正在开发用于下肢缺血性疾病治疗。公开信息显示，NL003的3期临床试验分为静息痛和溃疡两个试验方案，其中静息痛试验计划入组300例，实际入组302例；溃疡试验计划入组240例，实际入组242例。此前，NL003针对溃疡适应症的试验已于2024年2月率先完成揭盲并公布了主要数据，结果符合预期。不久前（2024年6月），诺思兰德生物宣布NL003用于治疗严重下肢缺血性疾病静息痛适应症的3期临床试验最后一例受试者出组，该试验进入后续的数据清理、揭盲及统计分析等最终阶段。海思科HSK21542注射液新适应症临床申请获CDE受理
7月15日，海思科发布企业公告消息称，其子公司辽宁海思科制药有限公司于近日收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》。基本情况如下：术后恶心呕吐（Postoperation nausea and vomiting，PONV）是一种发生于术后的胃肠功能紊乱，主要发生在术后 6h 或 24h 内，少数患者可持续到3-5 天。HSK21542 是公司自主研发的强效外周 kappa 阿片受体（κOpioid Receptor，KOR）选择性激动剂，其具有高选择性和亲和性，可通过作用于肠壁上迷走神经元，改变中枢系统对于胃肠刺激信号的调节，从而改善胃肠道不适。此前，在 HSK21542 注射液已完成的腹部手术术后镇痛临床研究中，HSK21542 在展现出良好的术后镇痛效果的同时，还可减少 PONV 发生率和止吐药使用量。HSK21542 注射液预期止吐效果和总体安全性良好，有望为术后恶心呕吐患者的治疗提供安全有效的新选择。镔铁生物KRAS靶向TCR-T细胞疗法国内IND申请获受理7月15日，公开信息显示，IX001 TCR-T注射液是镔铁生物研发管线中进展最快的一款产品。这款新型TCR-T细胞治疗产品早前已完成TCR筛选、体外功能鉴定、体内药效实验，并在多个临床中心完成了针对晚期胰腺导管腺癌的研究者发起的临床研究（IIT）。此次在中国申报临床，是这款创新疗法的重要进展。镔铁生物成立于2021年1月，位于上海张江科学城康桥工业区内，是一家临床阶段的生物医药科技创新企业，专注于突破性免疫细胞治疗药物研发与生产，主要产品是靶向实体瘤的新型免疫细胞制剂。镔铁生物开发出多个拥有自主知识产权的产品管线。此外，镔铁生物其余产品管线也取得突破进展，包括可作为异体细胞治疗产品的TCR-NK产品，以及可批量生产开架供应的TCR融合蛋白产品。7月16日，齐鲁制药治疗HIV-1（1型艾滋病病毒）感染的恩曲利匹丙诺片获国家药品监督管理局上市许可批准，该品种是首款在国内获批上市的恩曲他滨+盐酸利匹韦林+富马酸丙酚替诺福韦三合一复合剂仿制药。恩曲利匹丙诺片原研药为吉利德公司的Odefsey。Odefsey是一种三合一复合剂（R/F/TAF），包括200 mg恩曲他滨（emtricitabine）、25 mg利匹韦林（rilpivirine）和25 mg替诺福韦艾拉酚胺富马酸（TAF）。恩曲他滨是一种核苷类逆转录酶抑制剂，能阻断病毒DNA链的合成。利匹韦林是一种非核苷类逆转录酶抑制剂，通过非竞争性抑制HIV-1逆转录酶，从而抑制病毒的复制，并对多种HIV-1亚型具有广谱的抗病毒活性。丙酚替诺福韦在体内转化为活性形式替诺福韦，再通过磷酸化过程转化为二磷酸替诺福韦，诱导病毒DNA链复制终止。7月16日，CDE网站显示，博安生物的阿柏西普眼内注射溶液申报上市。该品种是第2款申报上市的国产阿柏西普生物类似药。原研阿柏西普为再生元与拜耳合作开发的一款VEGFR-Fc融合蛋白，于2011年11月首次在美国获批上市，商品名为Eylea，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。2017年12月，阿柏西普在中国获批上市。目前Eylea在美国已获批5项适应症，包括wAMD、视网膜静脉阻塞（RVO）继发黄斑水肿、糖尿病黄斑水肿（DME）、糖尿病视网膜病变（DR）和早产儿视网膜病变（ROP）。2023年8月，再生元与拜耳推出高剂量版本阿柏西普（8mg），商品名为Eylea HD，覆盖wAMD、DME和DR适应症。Revolution公司KRAS分子胶治疗胰腺癌将启动III期临床7月15日，Revolution Medicines在向投资者发表的一份报告中称，其 RAS(ON)多选择性抑制剂RMC-6236将在I期研究取得令人鼓舞的结果后进入胰腺癌III期试验。最新结果显示，胰腺导管癌（PDAC）患者的肿瘤缩小率高达27%。最新结果主要针对127例PDAC患者，这些患者服用的RMC-6236剂量从160mg到300mg不等。在既往接受过一次或多次治疗的KRAS G12X突变患者中，14周以上分析的客观缓解率（ORR）为20%，20周以上分析的ORR为27%。对于更广泛的RAS突变患者群体（定义为G12X、G13X或Q61X PDAC患者），ORR分别为21%和26%。Revolution指出，相比之下，现在临床上治疗二线胰腺癌的标准疗法即化疗临床获益有限且毒性显著，其平均ORR约为9%。Revolution公司现在计划将300mg剂量的RMC-6236推进到III期临床试验，在转移性PDAC二线患者中将其与研究者选择的标准化疗进行比较。
7月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，苏州康宁杰瑞申报的1类新药KN069注射液获批临床，适用于肥胖患者或伴有至少一种合并症（如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征）的超重患者的体重管理。公开资料显示，这是由苏州康宁杰瑞自主开发、调节人体代谢的生物创新药。公开信息显示，KN069还可以被开发治疗非酒精性脂肪肝（NASH，现称MASH，代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）。苏州康宁杰瑞此前与特宝生物达成一项生物药授权合作，将KN069以及另一款创新生物药在中国大陆地区开发NASH适应症的权益授予了特宝生物。该合作包含了累计最高人民币4.9亿元的权益付款。根据苏州康宁杰瑞公开资料介绍，该公司致力于抗体及蛋白大分子药物的研究与产业化。本次KN069注射液获批临床，意味着该公司又一款生物制品新药进入临床研究阶段。邦耀生物通用型CAR-T疗法TyU19治疗自身免疫疾病登上《细胞》杂志7月16日，聚焦于基因和细胞治疗的邦耀生物宣布，其合作开发的新一代异体通用型CAR-T疗法（TyU19）治疗自身免疫疾病研究成果于7月15日正式在国际学术期刊Cell上发表。TyU19是一款全新UCAR-T产品，通过多基因、选择性基因编辑策略，不仅有效避免了异体细胞移植中可能存在的移植物抗宿主病风险，还攻克了异体通用型CAR-T产品开发中关键技术壁垒：患者免疫系统对异体细胞的排异。在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。临床研究显示，该产品在治疗过程中无需对患者进行深度清淋预处理（比自体CAR-T更低），就可以完成在患者体内的快速扩增和长期维持，最终有效清除患者体内CD19阳性的靶细胞。君实生物宣布特瑞普利单抗一线治疗晚期肝细胞癌新适应症上市申请获受理7月17日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）受理公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者一线治疗的新适应症上市申请。本次新适应症的上市申请主要基于HEPATORCH研究（NCT04723004）。该研究是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究，旨在评估与标准治疗索拉非尼相比，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗不可切除或转移性HCC的有效性和安全性。2024年6月，HEPATORCH研究的主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）和总生存期（OS）均达到方案预设的优效边界。研究结果显示，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期HCC患者，相较于索拉非尼，可显著延长患者的PFS和OS，同时改善客观缓解率和至疾病进展时间等次要终点。7月16日，再鼎医药与argenx联合宣布，国家药品监督管理局已经批准了卫力迦®（艾加莫德皮下注射，1,000mg（5.6ml）/瓶）的生物制品上市许可申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。艾加莫德皮下注射的获批是基于全球3期ADAPT-SC研究的阳性结果。该研究是3期临床研究ADAPT的桥接研究，此前基于ADAPT研究，艾加莫德静脉输注剂型已经获批用于治疗成人gMG患者。ADAPT-SC研究达到了非劣效性的主要研究终点，在第29天，与基线水平相比，艾加莫德皮下注射组平均总免疫球蛋白G（IgG）减少66.4%，而静脉输注剂型组为62.2%。同时，该研究也达到了其他关键次要研究终点，与3期临床研究ADAPT中总IgG减少与临床疗效获益之间的相关性结果一致。此外，艾加莫德皮下注射表现出与3期ADAPT研究一致的安全性。患者接受艾加莫德皮下注射治疗总体耐受性良好。罗氏潜在“best-in-class”减肥疗法CT-388 II期试验即将启动7月17日，罗氏（Roche）宣布在即将来临的2024年欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会的摘要当中，公布其在研、潜在“best-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂CT-388用于治疗肥胖和2型糖尿病患者的临床1期试验的详细结果。分析显示，经每周一次22 mg的CT-388皮下注射达24周后，患者体重平均降低幅度达18.8%且尚未达平台期，显示患者体重下降幅度仍有增加的可能。此外，近半患者体重下降幅度超过20%。所公布的CT-388-101试验是一项多队列的1期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估CT-388对超重或肥胖的健康成年受试者以及肥胖和2型糖尿病受试者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性。7月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，贝达药业与EyePoint公司合作研发的一款眼科治疗产品——EYP-1901玻璃体内植入剂的新适应症临床试验申请获得批准，拟开发治疗既往接受过抗VEGF玻璃体内注射的湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者。值得一提的是，就在2023年底，EYP-1901在美国开展的wAMD适应症2期临床试验获得积极顶线结果，表现出治疗后长达半年无需额外治疗的潜力，展现出了可观的开发前景。EYP-1901玻璃体内植入剂的核心活性成分是贝达药业研发的伏罗尼布，与EyePoint公司独特的缓释技术相结合，可以使伏罗尼布以一种可控且可耐受的方式持续地在眼部释放，延长抗VEGF注射治疗周期，提高患者治疗依从性。伏罗尼布是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能同时抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板衍化生长因子受体（PDGFR）的功能，从而有效抑制眼部新生血管的形成，减少血管渗漏，保护黄斑区免受损害。中国生物制药首创CDK2/4/6抑制剂库莫西利胶囊申报上市7月18日，中国生物制药宣布，首创CDK2/4/6抑制剂库莫西利胶囊联合氟维司群注射液用于既往内分泌经治的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌的III期临床试验(NCT05375461)已完成期中分析，经独立数据监查委员会(IDMC)审核，达到预设的主要终点。中国生物制药已向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交莫西利胶囊的新药上市申请，并获受理。库莫西利是一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂，对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，并且对CDK4激酶具有较强的抑制能力。研究结果显示，与另一款已获批的CDK4/6抑制剂阿贝西利相比，库莫西利对CDK2的抑制作用进一步提升，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。库莫西利作为一款活性和选择性更优的新型CDK2/4/6抑制剂，将为HR+/HER-乳腺癌患者提供新的治疗选择。7月18日，拜耳（Bayer）宣布其临床3期ARANOTE试验达到主要终点。其口服雄激素受体抑制剂（ARi）Nubeqa（darolutamide，达罗他胺）联合雄激素剥夺疗法（ADT）可显著改善转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者的放射学无进展生存期（rPFS）。拜耳计划在即将召开的科学会议上公布关键数据，并与美国FDA讨论这些数据以获得相关监管批准。这次所公布的ARANOTE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估Nubeqa联合ADT用以治疗mHSPC患者的疗效和安全性。共有669例患者随机分配接受ADT与每日二次Nubeqa（或安慰剂）联合疗法的治疗。分析显示，与安慰剂联合ADT相比，Nubeqa联合ADT显示出统计学与临床上有意义的rPFS增加。该联合疗法的安全性结果与过往的安全性特征一致，未观察到任何新信号。包含这项研究结果，Nubeqa已在两项关键3期研究中拥有联合和不联合多西他赛（docetaxel）治疗mHSPC患者的积极数据。赛诺菲 ALTUVIIIO疗法在儿童A 型血友病患者中的三期数据发布7 月 17 日，据赛诺菲官网显示，其与 Sobi 公司共同研发的 ALTUVIIIO（Efanesoctocog alfa）在儿童患者中进行的 XTEND-Kids III 期研究结果发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。XTEND-Kids 研究纳入了 74 名接受过治疗的 12 岁以下重度 A 型血友病患者。研究结果显示，在治疗过程中未检测到 VIII 因子抑制物（0%，95%CI：0-5%）。在按方案治疗的 73 名患者中，年化出血率（ABR）的中位数为 0.00（IQR：0.00-1.02），估计平均 ABR 为0.61（95%CI：0.42-0.90）。研究进一步显示，64% 的儿童未治疗出血发作，88% 未发生自发性出血。预防关节出血对于维护关节健康至关重要。在该研究中，82% 的儿童未出现关节出血，表明 ALTUVIIIO 有望提供长期的关节健康保护。阿法纳生物HPV相关肿瘤mRNA疫苗AFN0328获临床试验批准7月18日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验（IND）申请获得批准，成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗，也是阿法纳生物今年第二款获得临床试验批件的mRNA产品。据悉，AFN0328注射液是一款由阿法纳生物与安科生物团队共同研发的mRNA肿瘤治疗药物。AFN0328采用了具有自主知识产权的佐剂体系以及创新的抗原设计，在灵长类动物中能够有效递呈抗原，并且经过工艺升级后，以及进一步的制剂创新解决了冷链运输与长期保存的难题。其中，mRNA序列设计使用了阿法纳生物与合作者共同发布的MiQro RNA药物设计平台。7月19日，NMPA官网显示，礼来的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂Mounjaro（Tirzepatide，替尔泊肽）新适应症获批上市，用于在低热量饮食和增加运动基础上改善成人肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重患者长期体重管理。2023年8月，替尔泊肽用于成人长期体重管理适应症的上市申请获NMPA受理。根据礼来公司早先新闻稿，这项注册申请是基于26项替尔泊肽临床研究结果，其中包括中国肥胖或超重注册临床试验SURMOUNT-CN。该研究纳入肥胖（BMI≥28kg/㎡）或伴有至少一种合并症的超重（BMI≥24kg/㎡）的中国成人受试者，旨在低热量饮食和增加运动的基础上对比替尔泊肽与安慰剂在体重减轻方面的有效性和安全性。7月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，齐鲁制药抗精神病药物布瑞哌唑口溶膜已经申报上市并获得受理。布瑞哌唑是一款抗精神病药物，原研药布瑞哌唑片此前已在中国获批上市。此次齐鲁申报的是2.2类口溶膜新剂型。2023年5月，FDA宣布批准布瑞哌唑扩展适应症，治疗由阿尔茨海默病引起的痴呆所导致的激越症状。在中国，布瑞哌唑片于2024年6月获批上市，用于治疗精神分裂症。公开资料显示，口溶膜具有使用方便，不需要用水送服，置于舌上可迅速溶解等优点，适合儿童、老年患者和吞咽困难的患者服用，能提高患者的顺应性。根据齐鲁制药公开资料，该公司此前已有5款口溶膜产品上市。7月19日，CDE官网显示，豪森药业阿美替尼第三项适应症上市申请获受理，推测的适应症可能为：表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变非小细胞肺癌（NSCLC）的辅助治疗（受理号：CXHS2400060）。本次新适应症的受理，让阿美替尼适应症拓展到围手术期，进一步拓展了阿美替尼在 NSCLC 领域的商业潜力。2020 年 12 月，豪森药业正式启动了一项随机、对照、双盲、III 期、多中心临床研究，旨在评估阿美替尼相较于安慰剂在 EGFR 敏感突变阳性的 II-IIIB 期 NSCLC 辅助治疗中的有效性和安全性（NCT04687241/CTR20202460）。该研究的主要终点为独立评审委员会（IRC）评估的无病生存期（DFS），预计该临床试验将于 2029 年 1 月完成，期待数据发布。艺妙神州治疗转移性结直肠癌的CAR-T药物IND申请获受理7月18日，北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”）宣布，其用于治疗转移性结直肠癌的全新一代抗肿瘤药物IM96嵌合抗原受体T细胞注射液（IM96 CAR-T细胞注射液，简称“IM96”）的药物临床试验（IND）申请，已获得国家药品监督管理局受理（受理号：CXSL2400463）。据了解，目前国内在CAR-T治疗转移性结直肠癌的注册临床研究仍属空白，IM96将成为该适应症中国首个进入注册临床阶段的CAR-T细胞治疗药物，有效解决其临床治疗上巨大未满足的需求，为中国广大晚期转移性结直肠癌患者带来新的希望和治疗选择。临床数据显示，该药物的疾病控制率（DCR）达到了73.7%，最佳客观缓解率（ORR）达到50%，中位疾病无进展生存期（mPFS）达到10个月，并仅有5.0%的患者出现神经毒性和≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）。这一数据远远优于2023年最新获得FDA批准用于转移性结直肠癌的靶向治疗药物，后者的ORR仅为1.6~4.7%，mPFS仅为3.7~4.7个月。近日，华东医药宣布旗下公司中美华东与澳宗生物就TTYP01片（依达拉奉片）达成了独家许可协议。根据协议，中美华东获得TTYP01片所有适应症在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。作为回报，澳宗生物将获得1亿人民币首付款，最高不超过11.85亿人民币的开发、注册和销售里程碑付款，其中注册里程碑付款和销售里程碑付款分别不超过4亿人民币和7.85亿人民币，以及分级最高达两位数的净销售额提成费。目前，TTYP01片已完成急性缺血性脑卒中适应症的国内III期临床研究。结果显示，TTYP01片第90天改良Rankin量表（modified Rankin Scale，mRS）评分在0~1分的受试者比例显著高于安慰剂组，具有统计学意义；并且TTYP01片具有良好的安全性。华东医药预计将在2024年Q4提交其新药上市申请（NDA）。近日，Street Insider报道，传奇生物收到并购邀约，并聘请投资银行Centerview Partners帮助其董事会审查收购要约和其他选择。传奇生物当天股价大涨12%。截至目前，竞购者的身份尚未披露，传奇生物也未回应此消息。值得注意的是，传奇生物聘请的投资银行Centerview Partners，也是阿斯利康12亿美元收购亘喜生物的背后撮合者。2023年，Centerview Partners参与了大多数10亿美元及以上的生物医药领域并购交易。传奇生物目前市值为90亿美元。2023年，传奇生物核心产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛）净贸易销售额达5亿美元，其产能亦扩张了100%，包括在根特的Obelisc新工厂开始临床生产。3.Orum Therapeutics宣布与Vertex达成合作协议，开发3款抗体偶联蛋白降解剂7月16日，Orum Therapeutics宣布与Vertex达成合作协议，开发至多3款抗体偶联蛋白降解剂（DAC）药物，Vertex支付1500万美元预付款，每个项目3.1亿美元里程碑金额，合作总金额高达9.45亿美元。Orum Therapeutics的TPD技术将靶向抗体与PORTAC分子偶联，结合抗体的靶向递送和PROTAC降解胞内靶蛋白的功能。这种设计让DAC可以应用到更广泛的治疗领域，包括肿瘤和非肿瘤适应症。2023年11月6日，百时美施贵宝以1亿美元预付款、总交易金额1.8亿美元的价格引进Orum Therapeutics的CD33抗体偶联GSPT1降解剂项目ORM-6151。此次，为Orum Therapeutics围绕DAC第二项重要合作。4.超5.7亿美元！辐联科技授出一款放射性癌症新药全球权益7月17日，放射性药物治疗公司辐联科技宣布，其与生物科技公司SK Biopharmaceuticals（下称“SK公司”）签署了一项对外授权许可协议。根据该协议，辐联科技授予SK公司对于FL-091放射性药物在全球范围内进行临床研究、开发、生产和商业化的独家权利，针对靶向神经降压素受体1型（NTSR1）阳性的癌症。根据新闻稿，该项交易总额为5.715亿美元，包含首付款、研发及商业里程碑付款，另有特许权使用费未计算在内。SK公司将引进靶向NTSR1的放射性药物偶联物（RDC）项目FL-091及其备选化合物，并将其开发成一款创新型抗肿瘤药物。SK公司还对辐联科技其他预选的RDC项目拥有优先谈判权。目前，靶向NTSR1阳性癌症的α疗法候选药物225Ac-FL-091正处于开发阶段。今年6月，辐联科技在2024年SNMMI（核医学和分子影像学会）年会上以口头报告形式公布了RDC项目FL-091的临床前数据。5.卫材就一款口服药物达成授权合作！治疗“灰指甲”等真菌感染7月16日，卫材公司（Eisai）宣布与佐藤制药（Sato Pharmaceutical）就抗真菌药物氟沙康挫（fosravuconazole）在亚洲/大洋洲地区（包括10个东盟国家、澳大利亚、新西兰、韩国和中国台湾地区）的开发和商业化权利达成许可协议。Fosravuconazole是卫材公司发现并开发的一种新型口服抗真菌药物。它是一种前药，服用后可迅速转化为活性成分ravuconazole，提升了该活性成分的溶解度和生物利用度。根据此次签订的协议条款，卫材将获得合同预付款，并有权根据一定时期内的销售额获得监管里程碑付款等。此外，卫材将保留fosravuconazole用于足菌肿（一种常常被忽视的热带病）及其相关病症的开发和商业化权利。6.丽珠医药从纽欧申医药引进一款在研神经精神疾病新药7月18日， 丽珠医药宣布与纽欧申医药就后者拥有的小分子候选药物NS-041达成一项大中华区独占许可协议。双方将在此基础上紧密合作开发，加速NS-041上市进程。根据协议条款，丽珠医药将获得NS-041在大中华地区的所有权益。丽珠医药将与纽欧申医药紧密合作，推动NS-041在大中华地区的后续开发，同时纽欧申医药将继续领导NS-041在全球其他区域的开发和商业化。目前NS-041已在中国启动一项随机、双盲、安慰剂对照I期临床研究。钾离子通道KCNQ2/3被认为是下一代抗癫痫药物研发的重要靶点之一，其新颖的作用机制有望填补目前治疗方法的不足。7.湃隆生物出售CDK7抑制剂权益给Exscientia公司
7月19日，湃隆生物宣布已与Exscientia公司达成协议，将其在高选择性口服CDK7抑制剂GTAEXS617的50%权益出售给Exscientia公司。公开资料显示，GTAEXS617由湃隆生物与Exscientia公司合作开发，目前正处于ELUCIDATE 1/2期临床试验阶段。根据协议，湃隆生物将获得价值3000万美元的交易对价，其中包括1000万美元的现金，1000万美元的Exscientia公司的股票等，以及高个位数的项目对外许可分成，潜在价值超1亿美元。此外，Exscientia将承担617所有开展中的项目研发费用。据悉，ELUCIDATE正处于单药剂量递增阶段，目前招募进展顺利，预计将在2024年下半年读出数据。该研究将在2024年底或2025年初转入联用疗法剂量递增阶段，该阶段将首先探索617与选择性雌激素受体降解剂（SERD）联合使用，在接受CDK4/6治疗后进展的HR+/HER2-乳腺癌患者中的效果。往期新药速递周报：
6.11全球新药速递周报
6.17全球新药速递周报
6.24全球新药速递周报
7.1全球新药速递周报
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