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1. 一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法11月14日，PTC Therapeutics宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异，导致AADC酶功能缺失，因此患者无法合成多巴胺，而多巴胺是运动功能所必需的神经递质。Kebilidi是一种基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。该疗法通过立体定向神经外科手术直接施用于大脑壳核。临床试验结果表明，患者在接受该基因治疗后，多巴胺会从头合成，随后逐渐获得运动发育里程碑。2022年，它首次获得欧盟委员会批准上市（商品名Upstaza）。
2. 美国FDA批准“first-in-class”小分子新药11月15日，Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准“first-in-class”小分子抑制剂Revuforj（revumenib）用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，正在开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）。根据新闻稿，Revuforj是用于治疗此类患者群体的首款获批menin抑制剂。Revuforj的批准主要基于FDA对104名携带KMT2A易位的R/R急性白血病患者在1/2期AUGMENT-101试验中接受Revuforj治疗的分析。在疗效评估人群中，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比例为21%（22/104名患者；95% CI：13.8-30.3）。CR/CRh患者的中位缓解持续时间为6.4个月（95% CI：2.7-无法估计），达到CR或CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9至5.6个月）。11月15日，Azurity Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Danziten（nilotinib）用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成年患者，以及对包括伊马替尼（imatinib）在内的既往疗法有耐药或不耐受的慢性期和急性期（AP）成年患者。根据新闻稿，这是FDA批准的首个无需用餐限制的nilotinib药物。Nilotinib是一款BCR-ABL激酶抑制剂，该药物能与ABL蛋白激酶域的非活性构象结合并稳定其构象。然而，在此之前的获批疗法的生物利用度不稳定，尤其是在与食物一起服用时更为显著，服用该疗法期间时严格禁食对于避免心脏毒性至关重要。Danziten是nilotinib的重新设计的配方，不受进餐时间限制，并与以往获批疗法具有相似的疗效，但生物利用度更高，可以更低的剂量来服用。Danziten由于取消了禁食要求，有潜力改善患者的治疗依从性。4. 阿斯利康TROP2 ADC撤回非鳞NSCLC上市申请，转战EGFRm NSCLC11月12日，阿斯利康宣布撤回此前基于TROPION-Lung01三期临床数据递交的Dato-DXd治疗非鳞状NSCLC的上市申请，转而递交复发性或转移性EGFR突变NSCLC的后线治疗上市申请，这一申请是基于TROPION-Lung05二期临床（以及TROPION-Lung01支持数据）、TROPION-PanTumor01一期临床数据，相应数据将在今年12月的ESMO Asia会议上公布。本次上市申请策略调整是在FDA反馈的基础上做出的。此前阿斯利康曾在TROPION-Lung01达到PFS终点的基础上递交了2-3线治疗非鳞状NSCLC的上市申请，然而今年9月，OS数据没有达到统计学显著差异，Dato-DXd治疗组和多西他赛化疗组的mOS分别为12.9个月、11.8个月，HR=0.94，p值为0.53。11月17日，君实生物宣布，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（英国商品名：LOQTORZI®）于近日获得英国药品和保健品康局（MHRA）批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。今年9月，该产品刚刚获欧盟委员会（EC）批准用于治疗上述两项适应症。本次MHRA对于NPC和ESCC适应症的批准分别基于JUPITER-02（一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期临床研究）和JUPITER-06（一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究）的研究结果。11月11日，默沙东四价人乳头瘤病毒疫苗 (酿酒酵母)（商品名：佳达修4）在国内获批新适应症（JXSS2300055/56），据推测，本次获批适应症很可能为：9-13 岁人群二剂次接种程序。此前，佳达修4已在国内获批用于9～45岁女性，推荐于0、2和6月分别接种1剂次，共接种3剂，每剂0.5mL。四价、九价HPV疫苗是默沙东的重要资产，获批以来，也持续取得高增长。根据默沙东财报，2023年度HPV疫苗佳达修（四价以及九价疫苗）实现销售额89亿美元，同比增长29%。
7. 度普利尤单抗新适应症上市申请获FDA受理，治疗慢性自发性荨麻疹
11月15日，再生元和赛诺菲宣布，美国FDA已接受审查重新提交的度普利尤单抗 (Dupixent) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) ，用于治疗使用H1抗组胺药物无法充分控制病情的慢性自发性荨麻疹 (CSU) 成人和12岁及以上儿童患者。FDA决定的目标行动日期为2025年4月18日。如果获得批准，Dupixent将成为十年来首个针对CSU的靶向疗法。这是两家公司第二次递交这项上市申请，此前于2023年10月20日，Dupixent治疗慢性自发性荨麻疹的sBLA收到FDA的完整回复函 (CRL)，需要额外的疗效数据来支持批准。本次重新提交的sBLA得到了多中心LIBERTY-CUPID III期临床研究的数据支持。
11月13日，CDE官网最新公示，诺华镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液的新药上市申请获受理。公开资料显示，这是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。在中国，该产品于今年9月被CDE纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。
9. 礼来公布替尔泊肽新3期临床试验结果，糖尿病进展风险降低94%11月13日，礼来公布替尔泊肽治疗糖尿病前期合并肥胖或超重人群三期临床SURMOUNT-1的最新随访数据，随访时间长达3年（176周），数据同时发表在新英格兰医学期刊上。经过176周治疗，替尔泊肽治疗组和安慰剂对照组进展到二型糖尿病患者的比例分别为1.2%、12.6%，进展到二型糖尿病的风险降低94%。停药17周后，进展到二型糖尿病的比例分别为2.4%、13.7%，进展到二型糖尿病的风险降低88%。停药后，进展到二型糖尿病的患者比例增加较快，说明延缓疾病进展但可能未从根本上逆转疾病进程。尽管如此，对于延缓二型糖尿病进展仍然意义重大。体重方面，安慰剂组、5mg、10mg、15mg替尔泊肽治疗组减重幅度分别为1.3%、12.3%、18.7%、19.7%。10. 葛兰素史克BCMA ADC III期临床达到OS终点，头对头达雷妥尤单抗11月14日，GSK宣布一项评估BCMA ADC药物Blenrep（belantamab mafodotin）联合硼替佐米和地塞米松（BorDex）头对头对比达雷妥尤单抗联合BorDex二线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的III期DREAMM-7研究的中期分析取得积极结果，到达了总生存期（OS）的关键次要终点。详细数据将在12月举行的第66届美国血液学会 （ASH） 年会上公布。DREAMM-7 研究是一项多中心、开放标签随机试验，共纳入494例患者，按1:1比例随机分组接受belantamab mafodotin与BorDex联合治疗，或接受达雷妥尤单抗与BorDex联合治疗。此前已公布的临床试验数据显示，belantamab mafodotin治疗组患者（n=243）的PFS为36.6个月（95% CI：28.4-NR），较对照组患者（n=251）的13.4个月（95% CI：11.1-17.5）延长了近2年，并且疾病进展或死亡风险降低了近60%（HR：0.41，95% CI：0.31-0.53，p<0.00001），达到了主要终点。
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11月16日，CDE官网显示，亚盛医药力胜克拉片（APG-2575片）申报上市。根据既往进展，推测适应症为用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）患者。APG-2575是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。在去年12月的ASH 2023年会上，亚盛医药展示了APG-2575治疗R/R CLL患者的两项I/II期研究（APG-2575-CN001和APG-2575-CC101）的14个月随访汇总数据。截至2023年4月27日，共47例CLL患者入组接受治疗。数据显示，这些患者接受APG-2575治疗后，总缓解率（ORR）达到73.3%（33/45）。11月11日，NMPA官网最新公示，再鼎医药艾加莫德注射液（皮下注射）的新适应症上市申请已获批准。根据CDE此前优先审评信息，该药本次获批的适应症为治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）。此前，美国FDA已批准艾加莫德皮下注射用于治疗CIDP。Argenx公司新闻稿指出，这是30多年来首个获得FDA批准且具有明确作用机制的CIDP新疗法，也是首个获批用于治疗CIDP的新生Fc受体（FcRn）阻断剂。艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗体的Fc片段艾加莫德α静脉输注，以及重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用ENHANZE药物递送技术将生物制剂通过皮下注射给药。该产品可与FcRn结合，使循环IgG水平降低。患者只需每周接受一次治疗，时间为30~90秒。此前FDA的批准是基于一项关键性临床研究ADHERE的数据。该研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，疾病复发风险降低了61%。
11月14日，CDE官网最新公示，复星医药和Bial-Portela & Ca公司共同申报的5.1类新药奥吡卡朋胶囊的上市申请获得受理。公开资料显示，这是复星医药引进的治疗原发性帕金森病的新药Opicapone胶囊，为新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）抑制剂。公开资料显示，奥吡卡朋自2016年在欧盟首次获批上市，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCIs）制剂的辅助疗法，用于帕金森病和剂量末运动波动不能稳定的成年帕金森病患者，一天口服一次即可实现持续抑制；2020年，奥吡卡朋获美国FDA批准上市。根据FDA批准时的相关新闻稿，奥吡卡朋的获批是基于38项临床研究数据的支持，其中包括2项3期临床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），有超过1000名帕金森病患者接受该产品的治疗。11月13日，北海康成宣布，NMPA已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT），通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。今年8月，CAN103的关键性临床试验取得积极顶线数据。这是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。
11月12日，CDE官网最新公示，荣昌生物BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普拟纳入优先审评，该产品与常规治疗药物联合，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。该产品于2021年3月在中国获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症，今年7月在中国获批第二项适应症，用于治疗类风湿关节炎。在重症肌无力领域，泰它西普也已斩获中国NMPA纳入突破性治疗品种、美国FDA孤儿药资格和快速通道资格三项认定，中国3期临床研究也已经达到主要研究终点。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。11月12日，CDE官网显示，强生的FcRn单抗尼卡利单抗（nipocalimab）拟纳入优先审评，用于治疗自身抗体阳性（抗乙酰胆碱受体[AChR]阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]阳性或抗低密度脂蛋白受体4 [LRP4]阳性）的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12岁）。Nipocalimab是一款高亲和力、全人源、糖基化、无效应的单克隆抗体，可以选择性地阻断FcRn以降低循环免疫球蛋白G (IgG) 抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。该药最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。在重症肌无力领域，该药的III期VIVACITY-MG3研究已经在今年6月宣布达到主要终点。
诺华ETA拮抗剂拟纳入优先审评，针对IgA肾病
11月12日，诺华ETA拮抗剂阿曲生坦（atrasentan）拟纳入优先审评，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。Atrasentan是一种高效的内皮素受体拮抗剂，通过强效选择性地阻断ETA受体，减少蛋白尿，并具有抗炎和抗纤维化的特性，从而有助于保护肾脏功能。2023年，诺华以35亿美元收购了Chinook公司，获得了atrasentan和APRIL单抗zigakibart两款IgA肾病药物。同年，atrasentan治疗IgA肾病的III期ALIGN研究在36周期中分析取得积极结果，达到了主要疗效终点，能够显著降低患者蛋白尿。艾伯维精神分裂症药物两项II期临床试验均未达到主要终点11月11日，艾伯维宣布，在研精神分裂症药物Emraclidine的两项II期临床试验EMPOWER-1和EMPOWER-2均未达到主要终点。艾伯维表示将继续分析数据，以确定下一步行动。Emraclidine靶向M4毒蕈碱乙酰胆碱受体（M4 mAChR），属于该受体的选择性正向别构调节剂。该受体主要分布在中枢神经系统，与多种神经和精神障碍疾病的调控有关。该药是艾伯维收购Cerevel后获得的关键管线资产之一,这项收购最初于2023年12月披露，并于2024年8月最终完成，交易价格高达87亿美元。因此，此次临床失败对艾伯维的神经科学板块也的确是不小的打击，导致其股价在11月11日收盘时暴跌超12%，市值损失超过300亿美元。
和誉医药小分子CSF-1R抑制剂公布3期研究积极数据
11月12日，和誉医药宣布，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究达到主要终点，即第25周时的客观缓解率（ORR）为54.0%，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001）；此外，在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面，也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善。匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021）是一款CSF-1R小分子抑制剂，是中国公司开发的首个进入临床Ⅲ期临床试验的高选择性CSF-1R 抑制剂。该药物采用每日一次的口服给药方式，有助于提高患者的长期依从性。匹米替尼曾获NMPA授予突破性疗法认定及FDA授予的快速通道指定，用于治疗不适合手术的TGCT。
小分子MEK抑制剂公布关键2期临床结果，有望于明年年初获批
11月12日，SpringWorks Therapeutics宣布在《临床肿瘤学杂志》发表其在研MEK抑制剂mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者的关键2b期ReNeu试验的数据。分析显示，患者的肿瘤体积显著、持久地减小，疼痛和健康相关生活质量也获得迅速、持续且具有临床意义的改善。在24个治疗周期（约22个月）内，接受mirdametinib治疗的成人患者的ORR为41%（95% CI：29至55；n=24/58），儿童患者的ORR为52%（95% CI：38至65；n=29/56）。目前该疗法正在接受美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的审评，FDA预计在2025年2月28日公布审评结果。11月14日，强生在在美国风湿病学会（ACR）上，披露了在研药物nipocalimab在中度至重度干燥综合征 (SjD) 成人患者中的2期DAHLIAS 研究最新分析结果。DAHLIAS是一项II期多中心、随机、安慰剂对照双盲研究，结果显示，接受nipocalimab的SjD患者的疾病活动性关键指标得到改善，IgG显著降低超过77%。Nipocalimab 是一款潜在同类最佳的靶向FcRn的抗体疗法；亦有望成为该靶点首个用于治疗SjD的药物。2020年8月，强生以65亿美元收购生物技术公司Momenta获得该药，加强了自身免疫病管线的布局。11月15日，CDE官网公示，信达IBI354一项临床申请拟纳入突破性治疗，适应症为铂耐药卵巢癌。IBI354是基于信达生物创新ADC linker-payload NT3技术平台开发的一款HER2 ADC。Insight数据库显示，全球尚无HER2 ADC获批治疗卵巢癌。24年9月，信达在ESMO大会上公布了IBI354单药治疗多种晚期实体瘤的临床数据（NCT05636215）。该研究入组了368例晚期实体瘤受试者，其中包括92例卵巢癌患者。该1/2期研究的卵巢癌数据显示：在铂耐药卵巢癌中（n=87, 6~12 mg/kg IBI354治疗），总体客观缓解率（ORR）为40.2%，疾病控制率（DCR）为81.6%。其中，在40例接受12mg/kg IBI354治疗的卵巢癌受试者中ORR达到52.5%，DCR为90.0%。在HER2 IHC 1+的27例受试者中，ORR达到 55.6%，DCR为88.9%。
艾美疫苗「13价肺炎球菌多糖结合疫苗」申报上市
11月15日，CDE官网最新公示，艾美疫苗旗下艾美坚持生物制药以注册分类3.3类申报的13价肺炎球菌多糖结合疫苗上市申请获得受理。根据艾美疫苗公开资料，该公司这款疫苗主要用于6周龄至5岁婴幼儿和儿童，预防该疫苗包含的13种肺炎血清型引起的侵袭性疾病（包括菌血症性肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症）。
正大天晴四代EGFR抑制剂IND申请获美国FDA批准
11月14日，中国生物制药发布公告，集团自主研发的四代EGFR抑制剂TQB3002已正式获得美国FDA的临床试验申请 (IND) 许可，即将启动I期临床试验。TQB3002通过与胞内酪氨酸激酶结合域的ATP位点竞争性结合，抑制相关酪氨酸激酶活性和细胞内磷酸化过程，进而抑制EGFR下游的信号传导，最终导致肿瘤细胞死亡。临床前研究显示，TQB3002可抑制EGFR单突变 (EGFRd746-750 和 EGFRL858R)、EGFR双突变(EGFRd746-750/T790M和 EGFRL858R/T790M) 的激酶活性。在EGFR单突变、双突变和三突变细胞系中，TQB3002均显示出较强的抑制活性，均可剂量依赖性抑制肿瘤生长，且具有良好的耐受性。同时，TQB3002安全性良好，具有较高的临床开发价值。TQB3002已经在10月29日启动I期临床。 11月14日，吉利德科学公布其每半年注射一次的艾滋病毒衣壳抑制剂lenacapavir用于预防艾滋病毒（HIV）感染的第二项关键3期试验PURPOSE 2的全部结果。PURPOSE 2是一项随机、双盲、多中心的3期研究，旨在评估在3271名受试者中，与背景艾滋病毒发病率（bHIV）和每日一次口服疗法Truvada相比，每年两次皮下注射lenacapavir作为PrEP疗法的安全性和有效性。分析显示，接受lenacapavir的受试者中，高达99.9%未感染艾滋病毒，且其预防艾滋病毒感染的效果，优于现有每日一次口服疗法。详细数据公布于艾滋病毒感染药物治疗国际大会，并将发表在《新英格兰医学杂志》上。上个月，美国FDA授予lenacapavir用于艾滋病毒感染暴露前预防（PrEP）的突破性疗法认定。该公司预计在今年年底前开始lenacapavir用于PrEP的一系列全球监管申请。11月14日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，宜联生物启动了一项评估注射用B7-H3 ADC药物YL201对比注射用盐酸托泊替康在复发性小细胞肺癌（SCLC）患者中的有效性和安全性的多中心、随机对照、开放标签的III期研究，主要终点为OS。宜联生物的YL201是全球研发进度排名第三的抗B7-H3 ADC药物，默沙东/第一三共的Ifinatamab Deruxtecan、翰森/GSK的HS-20093在今年更早些时候进入了III期临床阶段。这三款B7-H3 ADC在适应症上的布局虽然略有不同，但都在SCLC领域率先开启了III期临床研究。
加科思启动pan-KRAS抑制剂首个临床研究
近日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，加科思登记了一项评估JAB-23E73用于KRAS基因改变的晚期实体瘤的安全性、耐受性、药代动力学以及初步抗肿瘤活性的多中心、开放性I/IIa期研究。这是关于该药的首个临床试验。JAB-23E73可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。作为口服KRAS抑制剂，JAB-23E73的临床前数据展现了良好的药代动力学特性。加科思已在KRAS抑制剂研发方面广泛布局，除了JAB-23E73外还有两款候选药物，分别是KRAS G12C抑制剂戈来雷塞和KRAS G12D 抑制剂JAB-22000。
11月13日，阿利斯康和默沙东联合公布KOMET临床3期试验的积极顶线结果。分析显示，两家公司共同开发的Koselugo（selumetinib）用于治疗患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者时，能够使患者的肿瘤体积显著缩小，达成试验主要终点。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情，该药曾得到FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格。KOMET研究是一项全球随机双盲、安慰剂对照、多中心3期试验，旨在评估Koselugo在患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤的NF1成年患者中的疗效和安全性。结果显示，Koselugo在这些成年患者中，相较于安慰剂，在主要终点客观缓解率（ORR）方面表现出统计学显著和具有临床意义的改善。
百济神州EGFR PROTAC启动1期临床
11月12日，百济神州在Clinicaltrials.gov网站上注册了BG-60366的一期临床试验。BG-60366为一款EGFR PROTAC分子，此次一期临床试验计划入组93例EGFR突变非小细胞肺癌患者。百济神州围绕实体瘤尤其是肺癌进行了广泛布局，EGFR PROTAC、EGFR/cMET三抗为切入EGFR突变NSCLC适应症最重要的产品。BG-60366可以覆盖更广泛的EGFR突变类型，临床研究中表现出优异的疗效。
阿斯利康KRAS G12D抑制剂在中国申报临床
11月13日，CDE官网最新公示，阿斯利康1类新药AZD0022临床试验申请获得受理。根据阿斯利康官网管线资料，这是一款KRAS G12D抑制剂，拟开发治疗实体瘤。该产品目前在国际范围内处于1期临床试验阶段。值得一提的是，阿斯利康在2023年11月与祐森健恒达成授权合作，获得临床前阶段的靶向KRAS G12D突变的小分子候选药物UA022项目的全球独家授权，推测可能是本次申报临床的AZD0022。根据ClinicalTrials官网，阿斯利康于今年10月启动了一项1/2a期研究（ALAFOSS-01），旨在评估AZD0022作为单一疗法或与抗癌药物联合治疗KRAS G12D突变成人肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。该研究是一项国际多中心研究，拟在美国、澳大利亚、加拿大等国家开展，计划入组430名受试者，包括晚期实体瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺导管癌等肿瘤类型。11月11日，NMPA官网最新公示，科笛集团申报的盐酸米诺环素泡沫剂已在中国获批上市。这是科笛集团引进的一款外用4%米诺环素泡沫剂（CU-10201）。根据CDE优先审评公示，该药本次获批用于9岁及以上儿童和成人患者的非结节性中度至重度寻常痤疮炎症性病变的局部治疗。米诺环素是一种用于治疗细菌感染及寻常痤疮的四环素抗生素，同时也具有抗炎作用。与其他主要的抗痤疮抗生素相比，外用米诺环素泡沫的副作用更少、耐药性更低及患者配合度更高。2020年，科笛集团全资附属公司科笛生物与Foamix公司签订授权协议，获得CU-10201在大中华区（包括中国大陆、台湾、香港及澳门地区）的权益。2023年12月，科笛集团公布了CU-10201的中国3期注册临床试验结果。在中国九岁或以上中度至重度寻常痤疮患者中，经过12周的治疗，CU-10201组炎性皮损的改善显著优于安慰剂组，差异具有统计学意义，达到主要终点指标。11月11日，康宁杰瑞宣布，HER2双特异性ADC与PD-L1抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂JSKN033的首次人体临床研究结果在2024 SITC年会上以壁报的形式公布，该研究被选为LBA。JSKN033是全球首个以皮下注射给药方式进入人体研究的ADC与PD-L1抑制剂的高浓度复方制剂，利用全球首个获批上市的皮下注射PD-L1抑制剂恩沃利单抗（KN035，恩维达®）稳定性好且可溶性高的优势，将免疫疗法（KN035）与ADC（JSKN003）相结合。首次人体Ⅰ/Ⅱ期临床研究纳入了HER2表达晚期实体瘤（IHC≥ 1+）或HER2突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，在安全性方面，最常见的治疗相关不良事件 (TRAEs) 是注射部位反应，均为1级，且通常在无需任何治疗、或仅接受抗组胺药物后的2周内自行缓解；未观察到剂量限制性毒性（DLT）。疗效方面，10例疗效可评估患者中，3例患者出现部分缓解（PR），5例患者疾病稳定（SD），疾病控制率（DCR）达80%。
翰森制药公布慢性咳嗽新药1期临床积极结果
11月11日，翰森制药宣布，其自主研发的每日一次口服P2X3拮抗剂HS-10383治疗慢性咳嗽的1期临床试验取得积极成果，该研究于11月7日至10日在中国香港举行的亚太呼吸学会会议（APSR 2024）上展示。1期临床试验显示，HS-10383整体耐受性良好，半衰期长，支持每日一次口服给药。为评估HS-10383的安全性, 耐受性和药代动力学特征，本研究评估了36名至少接受过一次治疗的受试者，分布在3个剂量组。每个剂量组各有12例受试者以3:1的比例随机分配HS-10383或安慰剂组，每天一次，连续服用7天。HS-10383整体耐受性良好，所有不良事件均为轻度至中度。值得注意的是，没有味觉障碍相关的不良事件（AEs）被观察到，没有治疗期间不良事件（TEAEs）导致终止治疗的情况。药代动力学特征显示，HS-10383具有35~48小时的终末半衰期，支持每日一次的口服给药。 目前HS-10383正在进行一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计的2期研究，以评估HS-10383在不同剂量下每日一次口服给药的疗效、安全性和耐受性。
金赛药业PD-1激动剂抗体申报IND
11月11日，金赛药业GenSci120注射液的临床试验申请获得NMPA受理。根据上个月金赛药业研发日的公开信息，GenSci120为一款PD-1激动剂抗体，用于治疗自身免疫性疾病。礼来为PD-1激动剂抗体赛道的先驱，曾探索系统性红斑狼疮、类风关等适应症，并在去年5月在NEJM期刊上发表了PD-1激动剂抗体Peresolimab治疗类风关的2a期临床数据，研究达到了主要终点。然而在今年Q3，礼来已经将该药移除研发管线。
1. 总额9.5亿美元！BioNTech收购普米斯生物11月13日，普米斯生物技术公司宣布与BioNTech SE达成股权收购协议。根据协议条款，BioNTech将以8亿美元预付款收购普米斯100%已发行股本（可根据惯例对收购价格进行调整），支付方式主要为现金和部分美国存托股份（ADS）。此外，BioNTech将在普米斯达到双方约定的里程碑条件时，额外支付最高 1.5 亿美元的里程碑付款。该交易预计于 2025 年第一季度完成，具体取决于按惯例完成交割条件和监管部门的批准。本次交易完成后，BioNTech将获得普米斯候选药物管线及其双特异性抗体药物开发平台的全部权利，进一步扩大其在中国的业务范围；普米斯珠海将作为BioNTech中国研发中心开展相关R&D研究；符合国际标准的普米斯南通生产基地将为BioNTech未来的全球产品生产和供应做出贡献；逾300名普米斯研发、生产和支持职能部门员工加入BioNTech。
2. 近6亿美元首付款！默沙东引进国产PD-1/VEGF双抗11月14日，默沙东与礼新医药共同宣布，默沙东已协议获得礼新医药新型在研PD-1/VEGF双特异性抗体LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可。根据协议条款，礼新医药将获得5.88亿美元的首付款。基于LM-299多项适应证的技术转让、开发、获批和商业化进展，礼新医药还将获得最高27亿美元的里程碑付款。LM-299采用差异化分子设计，由一个抗VEGF抗体连接2个C端单域抗PD-1抗体。LM-299的I期临床试验正在中国招募受试患者。
3. 超4亿美元！IDEAYA引进一款百奥赛图B7H3/PTK7双抗ADC11月11日，百奥赛图宣布IDEAYA Biosciences已行使选择权，获得百奥赛图B7H3/PTK7 BsADC项目IDE034的全球独家授权，并提名该项目为开发候选药物。在完成当前的临床前和IND支持性研究的前提下，IDEAYA计划在2025年向美国FDA提交IDE034的IND申请，以推动首次人体试验的启动。根据百奥赛图与IDEAYA之间的选择权和许可协议，百奥赛图将获得首付款和选择权行使费、开发和监管里程碑付款、商业化里程碑付款以及净销售额分成，总额达4.065亿美元，其中包括1亿美元的临床开发和监管里程碑付款。
4. 超9亿美元！东阳光药GLP-1/FGF21实现对外授权11月12日，Apollo Therapeutics宣布从东阳光药引进GLP-1/FGF21双靶点药物HEC88473的中国外全球权益，东阳光药将收到1200万美元预付款，9.26亿美元里程碑金额，以及高个位数至低双位数的销售分成。Apollo Therapeutics为一家英国生物技术公司，成立于2016年，累计融资额超过4亿美元，首发管线为一款IL-18抗体，正在进行特应性皮炎的二期临床试验。
5. 总额6.5亿美元！GSK引进帕金森病小分子新药11月12日，Vesalius Therapeutics宣布与葛兰素史克建立多靶点战略联盟合作，以发现和开发帕金森病的新疗法，以及另一种未公开的神经退行性疾病。Vesalius将利用其平台确定帕金森病的新干预点（intervention points）和神经退行性疾病的另一个适应症，葛兰素史克将有权针对这些新干预点推进项目。葛兰素史克还将从Vesalius获得一项临床前小分子项目的全球开发和商业权利，该项目最初专注于帕金森病。通过这项交易，Vesalius将获得8000万美元的预付款和股权投资，并有资格获得高达5.7亿美元的潜在临床前、开发和商业里程碑付款，以及临床前小分子项目的分层特许权使用费。此外，Vesalius有资格获得临床前、开发和商业里程碑付款，以及多靶点交易产生的每个新干预点的分层特许权使用费。每个新干预点的潜在总付款仍未披露。
6. 18.7亿美元！罗氏合作开发转录因子靶点新药11月12日，Flare Therapeutics宣布已与罗氏达成战略发现合作。这一合作伙伴关系将利用Flare Therapeutics的蛋白质组学和质谱平台和专业知识，由其专有的亲电化合物库提供支持，以发现针对肿瘤学中以前未开发的转录因子靶点的新型小分子药物。作为合作的一部分，Flare Therapeutics将获得7000万美元的预付款，并有资格获得可能超过18亿美元的发现、开发和商业化里程碑付款以及特许权使用费。Flare Therapeutics将领导针对肿瘤学中多种转录因子靶点的发现和临床前活动，而罗氏将利用其在肿瘤学领域的行业领先能力，进一步推进合作中潜在产品的临床前和临床开发及商业化。
7. 联合投资2000万美元，赛诺菲获1型糖尿病新药优先谈判权11月12日，Zucara Therapeutics宣布，公司获得赛诺菲和PXV Fund I约2000 万美元的战略融资，作为该公司B轮融资的一部分。作为回报，赛诺菲获得ZT-01的独家优先谈判权。此次融资还将资助ZT-01正在进行的2a期试验的剩余部分，旨在评估ZT-01对1型糖尿病患者夜间低血糖事件的影响。ZT-01是一款生长抑素2型 (SSTR2)受体拮抗剂，能够预防使用胰岛素疗法的人发生低血糖。该药物每日一次，在1型糖尿病的治疗中具有潜在同类首创的作用机理。1b期概念验证试验显示，近90%的受试者在服用ZT-01后胰高血糖素显著增加；与安慰剂相比，采用3mg和20mg ZT-01 分别导致峰值胰高血糖素相对于基线平均变化14pg/mL和20pg/mL（p<0.0001）；16名受试者胰高血糖素比安慰剂增加了10pg/mL以上。
8. Metsera完成2.15亿美元B轮融资，加速下一代肥胖和代谢疾病药物开发11月14日，Metsera公司宣布完成2.15亿美元的B轮融资。获得资金将用于加速其下一代肥胖和代谢疾病治疗药物的开发。该公司正在开展超长效、注射型GLP-1受体激动剂的2期临床试验。Metsera最近公布了其GLP-1受体激动剂MET-097i在1/2期临床试验中显著且持久的体重减轻效果。作为一种潜在每月注射一次的GLP-1受体激动剂，MET-097i采用Metsera的HALO脂质化平台设计。在试验第36天，MET-097i组相较于基线实现了7.5%的体重减轻，该药物半衰期达到380小时。基于这些积极的临床数据，Metsera已启动了对肥胖和超重人群的2期临床试验，初步数据预计将在2025年上半年公布。此前公布的1/2期临床试验的13周随机扩展试验也在进行中。如果这些试验成功，Metsera计划随后启动MET-097i的3期临床试验。
9. 激活调节性T细胞，新锐完成8400万美元B轮融资11月14日，TRex Bio宣布完成超额认购的8400万美元B轮融资，获得资金将用于推进该公司的主打候选药物TRB-061获得早期临床概念验证。这是一种专门设计的TNFR2激动剂，旨在通过选择性激活TNFR2，激活组织中的Tregs，用于治疗免疫介导疾病（如特应性皮炎和溃疡性结肠炎）患者。TRex Bio计划在2025年上半年启动TRB-061的1期临床试验。本次融资还将支持该公司的管线扩展，包括候选药物TRB-071的早期开发。
往期新药速递周报：
10.8全球新药速递周报
10.14全球新药速递周报
11.4全球新药速递周报
11.11全球新药速递周报
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