全球新药研发进展一周速递

学术   健康   2024-08-19 10:54   江苏  

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全球药物研发进展



1.健康元抗流感药物TG-1000胶囊的上市申请已获受理
8月12日,CDE官网显示,健康元的抗流感药物TG-1000胶囊的上市申请已获受理。今年4月,健康元宣布TG-1000胶囊治疗12岁及以上无并发症的单纯性甲型和乙型流感急性感染的多中心III期临床试验达到主要研究终点,并表示将于近期就TG-1000胶囊治疗流感的上市申请向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行沟通,推进TG-1000胶囊的上市进程。该研究是一项多中心、随机、双盲临床试验,主要研究终点是治疗期15天内所有流感症状缓解的时间。初步统计分析结果表明,TG-1000组与安慰剂组的所有流感症状缓解的中位时间分别为60.9小时和87.9小时,达到了主要疗效指标并具有统计学差异(P<0.0001)。安全性方面,TG-1000组的不良事件(AE)发生率与安慰剂组相近,未发生死亡或与药物相关的严重不良反应。
2.绿叶制药子公司开发核酸治疗1类新药获批临床!
8月12日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获批临床,拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。2021年6月,吉迈生物在美国化学学会(ACS)2021年春季会议上发布了一项临床前研究。该研究展示了全新三触角型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的新合成技术,以及GalNAc-反义寡核苷酸缀合物在小鼠体内的递送和疗效评价。结果显示,该新型三触角型GalNAc耦联ApoB反义gapmer,经皮下注射后,小鼠血浆中ApoB蛋白的表达显著下降。并且新型GalNAc敲除效率和作用持续时间与目前临床试验中使用的标准三触角型GalNAc相似或更有优势。研究人员认为,吉迈生物自主合成的新型GalNAc更便捷、可负担性更高。与传统GalNAc相比,新型GalNAc在啮齿动物肝脏递送方面有类似的效果,可用于临床开发ASO、siRNA和其他治疗肝脏疾病的核酸药物。
3.辉瑞新型血友病疗法马塔西单抗在中国申报上市并获得受理
8月13日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,由辉瑞(Pfizer)申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射在中国申报上市并获得受理。马塔西单抗(marstacimab ,PF-06741086)是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法,仅需每周一次皮下注射。值得一提的是,马塔西单抗注射液是通过靶向组织因子途径抑制剂(TFPI)治疗血友病。它的作用机制与因子替代药品不同,预期疗效不受抑制物存在的影响,有望改变临床治疗上抑制物产生这一大痛点。而且,其每周一次皮下注射给药的方式也更加便利,有望改善依从性。当前,针对血友病的主要治疗手段是凝血因子替代疗法,但很多患者在治疗中会产生凝血因子抑制剂(免疫系统产生的抗体),进而影响治疗效果。基于此,产业界正在开发多种新类型疗法,解决这一问题。其中,组织因子途径抑制剂(TFPI)靶向疗法是其中在研疗法之一,TFPI是在人体中自然产生的一种抗凝蛋白。
4.老花眼眼药水向美国FDA递交上市申请
8月13日,LENZ Therapeutics宣布,该公司已向美国FDA提交其醋克立定(aceclidine)眼药水配方LNZ100用于治疗老花眼的新药申请(NDA)。根据之前所公布的3期试验结果,在不影响患者远视力(distance vision)的情形下,患者的近视力(near vision)可在使用LNZ100眼药水后30分钟内达成显著的改善,且疗效可维持10个小时!CLARITY是一项治疗老花眼的3期多中心、双盲、随机的疗效和安全性研究。它由两项为期六周的疗效试验CLARITY 1和2以及一项为期六个月的安全性试验CLARITY 3组成。分析显示,LNZ100(1.75% 醋克立定)达成试验主要终点和关键次要终点,即在近视力测量上,表现出视力表上3行(15个字母)以上的阅读改善,同时并不失去1行(5个字母)的远视力。
5.诺和诺德糖尿病疗法达3期主要终点,欧美中上市申请递交在即
8月13日,诺和诺德(Novo Nordisk)在上半年投资者会议上宣布其糖尿病在研疗法IcoSema在关键3期试验COMBINE 1当中取得积极结果,该公司预定在今年下半年向中国、美国、欧盟的监管单位递交该疗法用于治疗2型糖尿病(T2D)患者的上市申请。这次所公布的COMBINE 1试验是一项国际性的3期试验,旨在比较每周一次的IcoSema与每周一次的依柯胰岛素(Icodec)在2型糖尿病患者中的血糖控制效果。分析显示,该试验达成主要终点,与基线相较,IcoSema组患者的糖化血红蛋白(HbA1c)水平在第52周时下降了1.6个百分点,依柯胰岛素组则下降了0.9个百分点,差异具统计学意义。而在次要终点上,IcoSema组患者的体重在52周时下降了3.7公斤,依柯胰岛素组患者则增加了1.9公斤,两组差异具统计学显著性。
6.Ascendis长效激素疗法获FDA批准,近80%患者达3期主要终点
8月13日,Ascendis Pharma宣布,美国FDA已批准Yorvipath(palopegteriparatide)用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。根据新闻稿,Yorvipath是首款获FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退患者的药物。美国FDA批准Yorvipath是基于Yorvipath全球临床2期试验PaTH Forward和临床3期试验PaTHway的数据。在今年3月所公布的3期临床试验共有82位慢性甲状旁腺功能减退成人患者入组。试验结果显示,接受Yorvipath治疗的患者中,78.7%的患者实现不依赖常规治疗,保持血清钙水平在正常范围内(8.3–10.6 mg/dL),在安慰剂组此数值仅有4.8%(p<0.0001)。此外,通过甲状旁腺功能减退患者体验量表(HPES)检测的患者身体症状和认知症状,均获得统计学显著减少。
7.FDA批准Galderma突破性疗法IL-31受体靶向单抗Nemluvio
8月13日,Galderma宣布,美国FDA已批准其白介素-31(IL-31)受体靶向单抗Nemluvio(nemolizumab),用于治疗成人结节性痒疹(prurigo nodularis)患者。之前的3期试验结果显示,早在第4周就观察到接受Nemluvio治疗的结节性痒疹患者的瘙痒症状迅速减少。由于IL-31可以直接刺激与瘙痒相关的感觉神经元、导致炎症和皮肤屏障功能受损,因此IL-31成为连接免疫和神经系统的“桥梁”,而上述特征也使得IL-31成为了治疗炎症性皮肤病的靶点。此次批准主要是基于3期临床项目OLYMPIA的积极结果。根据新闻稿,这是迄今为止该疾病规模最大的临床试验项目之一。其中OLYMPIA 1和OLYMPIA 2临床3期试验评估了每四周皮下注射一次Nemluvio在超过500名结节性痒疹患者中的疗效和安全性。
8.阿斯利康重磅PD-L1抑制剂新适应症在华申报上市
8月16日,阿斯利康(AstraZeneca)宣布,美国FDA已接受其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi(durvalumab)的补充生物制品许可申请(sBLA)并授予其优先审评资格,用以治疗接受铂类同步放化疗(cCRT)后病情未进展的局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)患者。FDA预计在2024年第四季度公布该申请的审评结果。这次所递交的sBLA主要基于ADRIATIC临床3期试验的数据。分析显示,与安慰剂相比,Imfinzi将死亡风险降低了27%(HR=0.73;95% CI:0.57-0.93;p=0.0104)。Imfinzi组患者的的预估中位总生存期(OS)为55.9个月(95% CI:37.3-不可估计),而安慰剂组为33.4个月(95% CI:25.5-39.9)。预估有57%接受Imfinzi治疗的患者在三年内仍然存活,而此数值在安慰剂组患者中为48%。与安慰剂相比,Imfinzi还将疾病进展或死亡风险降低了24%(HR=0.76;95% CI:0.61-0.95;p=0.0161)。
9.辉瑞抗癌新药阿昔替尼新适应症在中国申报上市
8月16日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,辉瑞(Pfizer )申报的阿昔替尼片新适应症上市申请获得受理,具体适应症尚无披露。公开资料显示,阿昔替尼(axitinib)是一款能够抑制VEGFR1-3活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),此前已在中国获批用于治疗肾细胞癌。阿昔替尼是一种口服的,作用于血管内皮生长因子受体1,2和3的强效和高选择性酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制血管内皮生长因子受体信号系统,全面阻止肿瘤进展。该产品最初于2012年获美国FDA批准上市,于2015年在中国获批,首个适应症为治疗既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌(RCC)的成人患者。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网,除了针对肾细胞癌,辉瑞还已经完成一项国际多中心(含中国)3期临床研究,评估阿昔替尼治疗既往一次抗血管生成治疗失败的晚期肝细胞癌患者的疗效和安全性。
10.KalVista公司小分子药物上市申请获欧洲药品管理局接受
8月16日,KalVista Pharmaceuticals公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已接受其为sebetralstat递交的上市授权申请(MAA)。2024年2月13日,KalVista制药公司宣布一项三期临床试验的积极结果,该试验显示sebetralstat作为口服治疗遗传性血管性水肿(HAE)具有统计学和临床显著的疗效。该临床试验满足了所有主要终点和关键次要终点,并显示出良好的安全性。300 mg和600 mg sebetralstat治疗HAE发作时达到症状开始缓解的主要终点明显快于安慰剂(300 mg组p<0.0001, 600 mg组p=0.0013)。到症状开始缓解的中位时间为:sebetralstat 300 mg组1.61小时(CI 1.28, 2.27), sebetralstat 600 mg组1.79小时(CI 1.33, 2.27),安慰剂组6.72小时(CI 2.33, >12)。

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君实生物PD-1单抗特瑞普利单抗注射液递交第12项适应症上市申请
8 月 12 日,CDE 官网显示,君实生物递交了特瑞普利单抗注射液的新适应症上市申请,并获得受理。该药本次申报的新适应症可能为:一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤。研究人员正在进行或已完成的关键注册临床研究在多个瘤种范围内评估特瑞普利单抗的安全性及疗效,包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、肾癌及皮肤癌等。今年 7 月 26 日,特瑞普利单抗也获得欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的积极意见,建议批准其用于治疗鼻咽癌和食管鳞癌的两项适应症。根据特瑞普利单抗正在开展的临床研究进展,推测其本次申报的新适应症可能为:一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤。此前,特瑞普利单抗曾于 2018 年 12 月获批用于黑色素瘤二线治疗。

广生堂药业乙肝治疗创新药GST-HG141 II期研究达到预设目标
8月12日,广生堂药业发布一则公告,宣布其乙肝治疗创新药 GST-HG141已完成慢性乙型肝炎低病毒血症 II 期临床试验,该研究由吉林大学第一医院牛俊奇教授牵头,已于近日完成数据整理并揭盲,统计分析完整报告预计将于近期公布。研究结果显示 GST-HG141 对于低病毒血症患者具有良好的安全性和药效学特性,其临床 II 期试验获得的积极结果,支持 GST-HG141 继续开展 III 期确 证性临床试验。共 90 例患者入组 GST-HG141 低病毒血症 II 期临床试验,不同剂量 GSTHG141 均表现出明显的 HBV DNA 抑制效果。GST-HG141 联合核苷类似物连续 治疗 24 周,高低剂量组 HBV DNA 低于检测下限的比例达到81.5%和 84.0%, 远超核苷类似物单药治疗(32.1%),而且疗效稳定无波动;HBV DNA 和 pgRNA 下降幅度均超过 1 log10,进一步验证 GST-HG141 对 HBV 复制和 cccDNA 耗竭的独特作用,临床研究达到预设目标,数据优异。

中国首个进入临床的TIL产品正式开启关键II期临床试验
近日,由沙砾生物申办的“自体肿瘤浸润淋巴细胞注射液(GT101注射液)治疗复发或转移性宫颈癌的多中心、随机对照、开放性Ⅱ期临床研究 —— 全国研究者会”在湖南长沙成功召开。研究者会上各方围绕GT101注射液的临床研究方案进行了深入讨论,并就研究方案的实施流程及相应细节展开了充分的沟通和交流。由沙砾生物自主研发生产的TIL产品GT101注射液,是中国首个进入临床的TIL产品。基于GT101在I期试验中针对宫颈癌患者客观缓解率ORR达到45.5%的临床效果,GT101目前已在中国正式开启关键II期临床。全国研究者会议顺利召开,与会专家对该试验已经取得积极的临床进展进行了讨论,并科学地分析了试验要点。目前,本项关键II期临床研究正在全国多家研究中心进行受试者招募。沙砾生物将与各个研究中心共同努力,争取TIL药物早日在中国获批上市,为宫颈癌患者带来世界领先的治疗方案。

安进与阿斯利康合作开发COPD疗法获FDA突破性疗法认定!
近日,安进(Amgen)公司在2024年第二季度财报中表示,该公司与阿斯利康(AstraZeneca)合作开发的“first-in-class”单抗Tezspire(tezepelumab)获得FDA授予的突破性疗法认定,作为附加维持疗法,治疗中度至极重度慢性阻塞性肺病(COPD)患者,这些患者具有嗜酸性粒细胞表型。突破性疗法认定的授予是基于2a期临床试验COURSE的结果,此前公布的数据显示,tezepelumab能够降低中度或重度COPD恶化的发生率。在第52周时,与安慰剂相比,tezepelumab治疗使中度或重度COPD急性发作的年发生率数值降低了17%,但统计学上并不显著(90% CI:-6,36;单侧p值=0.1042)。然而,重要的是,这项概念验证研究显示,在血液嗜酸性粒细胞计数(BEC)≥150细胞/µL的患者中,tezepelumab与安慰剂相比,中度或重度COPD恶化发生率在数值上减少了37%。

天泽云泰基因疗法VGR-R01拟纳入突破性治疗品种,用于治疗BCD
近日,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称”天泽云泰生物“)申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。公开资料显示,VGR-R01是全球首个获得临床批件的针对CYP4V2基因突变导致的BCD的基因治疗产品。2024年8月,天泽云泰研发的首个国产自主基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药,用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症。VGN-R09b在此前的早期探索性研究中已完成6例给药,手术用药安全性及术后恢复良好,用药4周后即可见脑内影像学和脑内AADC酶活性的改善,患儿相关临床症状逐步改善,运动功能和智力水平均逐渐恢复,部分患儿目前已能完成抬头和独坐的重要运动里程碑。

奥赛康药业第三代EGFR-TKI利厄替尼片新适应症申报上市
8月13日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,奥赛康药业申报的1类新药利厄替尼片上市申请获得受理。根据奥赛康药业公告,利厄替尼(ASK120067)是具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)。本次为该产品的第二项上市申请,拟定适应症为具有EGFR外显子19缺失(19DEL)或外显子21置换突变(L858R)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的一线治疗。据悉,奥赛康药业已完成利厄替尼对照吉非替尼一线治疗EGFR敏感突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的3期临床试验,3期临床试验已达到主要研究终点。

保护高风险成人患者,辉瑞RSV疫苗达到3期临床主要终点
8月13日,辉瑞(Pfizer)公司宣布了正在进行的关键性3期临床试验MONeT的子研究B的安全性和免疫原性结果,结果显示在免疫功能低下的成年患者中,接种两剂Abrysvo疫苗具有良好的安全性和免疫原性。MONeT试验的子研究B旨在评估在四组免疫功能低下的成年人中,接种两剂Abrysvo疫苗(间隔一个月)的安全性和免疫原性。这四组人群分别是:非小细胞肺癌患者,因终末期肾病接受血液透析的患者,因自身免疫炎症性疾病接受免疫调节治疗的患者,以及接受器官移植的患者。该子研究共有203名成年人参与,其中大约一半年龄在18至59岁之间,另一半年龄在60岁及以上。在试验期间,Abrysvo疫苗表现出良好的耐受性,其安全性与其他研究的结果一致。

惠升生物德谷胰岛素生物类似药获批上市,治疗2型糖尿病
8月13日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,四环医药旗下惠升生物以生物制品3.3类递交的德谷胰岛素注射液生物类似药已正式获批。根据四环医药早先公告,德谷胰岛素是第四代胰岛素类似物,主要用于治疗成人2型糖尿病。胰岛素被认为是降低高血糖最有效治疗方式之一,其降血糖作用是通过其分子与肌肉和脂肪细胞上的胰岛素受体结合后,促进细胞对葡萄糖吸收利用,同时抑制肝脏葡萄糖的输出来实现的。德谷胰岛素原研产品诺和达由诺和诺德(Novo Nordisk)研发,已于2017年在中国获批用于治疗成人2型糖尿病。根据四环医药早前公告介绍,德谷胰岛素是新一代长效基础胰岛素类似物,长效机制独特,降糖效果优,具有血糖浓度平稳、低血糖风险低、安全性高、效果持久等特点。该产品半衰期可达约25小时,持续作用时间可长达约42小时。

荣昌生物创新药泰它西普重症肌无力3期试验达主要终点
8月13日,荣昌生物宣布,该公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普(RC18),用于治疗全身型重症肌无力(gMG)的中国3期临床研究达到临床试验主要研究终点。荣昌生物表示将择机向中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交上市申请。研究发现,相比传统免疫治疗方案,B细胞靶向治疗可显著降低重症肌无力的复发率,且停药率低。泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白,可同时靶向BLyS和APRIL,直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞,从而减少致病性抗体的产生,发挥治疗作用。本次达到主要终点的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究,旨在评价泰它西普治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性,临床研究结果显示,泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况,显示出良好的疗效和安全性。

冠科美博公布c-MET小分子抑制剂癌症2期临床积极结果
8月14日,冠科美博(Apollomics)公布其在研c-MET小分子抑制剂vebreltinib(APL-101)于临床2期试验SPARTA中,用以治疗非中枢神经系统(CNS)MET融合实体瘤患者的积极初步临床数据。这次所公布的关键SPARTA试验是一项全球性、多队列、单组、开放标签的2期研究,旨在评估vebreltinib对MET变异肿瘤的疗效和安全性。截至2024年7月31日,该研究纳入了14名非CNS MET融合实体瘤患者。其中包含六例非小细胞肺癌(NSCLC)、两例肝内胆管癌,以及结肠癌、胰腺癌、乳腺癌、头颈癌、食道癌与肺肉瘤样癌各一例。分析显示,根据RECIST v1.1标准所评估的客观缓解率(ORR)为43%。在14名可评估患者中有6例缓解,其中包括一名三线转移性NSCLC患者达完全缓解,和五名部分缓解(三名NSCLC患者,一名胰腺癌患者,一名肝内胆管癌患者)。患者的中位总生存期(OS)为12.4个月,中位无进展生存期为4.5个月,中位缓解持续时间为5.6个月,中位达成缓解时间为3.7个月。

Rivus首创小分子药物HU6针对肥胖相关心力衰竭患者减重研究成功
8月13日,Rivus Pharmaceuticals宣布其首创小分子药物HU6在肥胖相关射血分数保留心力衰竭(HFpEF)患者中的IIa期HuMAIN研究达到了体重降低的主要终点。HuMAIN研究的数据将于美国心力衰竭协会年会(HFSA)上公布。HuMAIN(NCT05284617)是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、剂量递增的IIa 期临床研究。该研究纳入了66位(38位女性和28 位男性)年龄≥30岁、体重指数(BMI)>30 kg/m2的受试者,他们被随机分配到HU6组和安慰剂组,接受每日1次给药,为期134天的治疗。该研究主要终点是体重减轻(通过第134天体重相对于基线的变化来衡量)。次要终点包括运动能力的改善、生活质量测量、身体成分和心脏功能/结构的变化,以及心脏代谢功能障碍的标志物(例如血压和脉搏的变化、血糖控制、炎症、血脂水平和肝酶)的评估。HuMAIN研究达到主要终点和几个次要终点。

疾病临床症状消失!CAR-T疗法展现治疗多种自身免疫疾病潜力
近日,Kyverna Therapeutics公布了该公司2024年第二季度财报,并公布其主打项目嵌合抗原受体(CAR)-T疗法KYV-101的最新临床试验结果。KYV-101是一款自体CD19靶向CAR-T疗法。KYV-101中的嵌合抗原受体是由美国国立卫生研究院(NIH)设计,旨在提高耐受性。该疗法过往在20例B细胞淋巴瘤患者参与的1期试验中接受检视,分析显示有55%患者达成完全缓解。接受该疗法患者血液中的细胞因子水平低,仅有5%患者产生严重的肾毒性。直至目前为止,已有50位患者接受了KYV-101治疗,包含15种不同的自身免疫疾病。对该疗法安全性的扩展研究显示,截至2024年7月31日,36名接受治疗的自身免疫疾病患者中,没有观察到严重免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)或3级以上的细胞因子释放综合征(CRS)。

UroGen Pharma已完成其在研创新疗法UGN-102的新药申请
8月15日,UroGen Pharma宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请(NDA),用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。根据新闻稿,该疗法具潜力成为首个获得批准的LG-IR-NMIBC疗法。膀胱癌是一种常见的癌症。这次NDA的递交得到了UGN-102临床项目数据的支持,包括ENVISION临床3期研究的长期疗效结果。ENVISION试验是一项单臂、多中心的3期研究,旨在评估UGN-102膀胱内灌注液作为主要化学消融疗法,在LG-IR-NMIBC患者中的疗效和安全性,共有约240名患者入组。受试者接受每周一次UGN-102灌注共6次。主要终点为首次灌注后三个月的完全缓解(CR)率,关键次要终点则评估达到CR患者随时间推移的疗效持续性。

FDA批准CSF-1R单抗Niktimvo治疗慢性移植物抗宿主病
8月14日,Syndax Pharmaceuticals和Incyte共同宣布,FDA已经批准Niktimvo(axatilimab-csfr)上市,用于治疗慢性移植物抗宿主病(GVHD)。本次获批主要是基于AGAVE-201研究数据。AGAVE-201是一项随机、开放标签的II期临床试验,共纳入241例既往接受治疗后疾病进展的复发性或难治性活动性慢性GVHD成人和儿童患者,旨在评估不同剂量axatilimab(每两周1次0.3mg/kg,每两周1次1mg/kg或每四周1次3mg/kg)的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是每个剂量组实现客观缓解(ORR)的患者比例。结果显示,所有剂量组均达到了主要终点,低中高剂量组的ORR分别为74%、67%和50%。在得到缓解的0.3mg/kg剂量组患者中,60%患者的病情在第12个月时仍然保持缓解。

Verrica溶瘤肽免疫疗法VP-315在2期临床中获得积极结果
8月15日,Verrica Pharmaceuticals宣布,其潜在“first-in-class”免疫疗法VP-315,在治疗基底细胞癌的2期临床试验第2部分中获得初步积极结果。51%接受治疗的病灶达到组织学完全清除,无残留肿瘤细胞。这项2期试验是由两个部分组成的开放标签、多中心、剂量递增的概念验证研究。第2部分的初步结果基于接受治疗的93个确诊基底细胞癌病灶。第2部分的关键初步结果如下:未报告剂量限制性毒性或治疗相关的严重不良事件。大多数治疗相关的不良事件是符合预期的轻度至中度皮肤反应。51%的病灶治疗后达到组织学完全清除,无残留肿瘤细胞。在肿瘤仍存在的受试者中,肿瘤的体积减少71%。

科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评,针对特定肺癌
8月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评,用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。公开资料显示,芦康沙妥珠单抗是一款靶向TROP2的ADC。在一项2期拓展临床研究中,接受芦康沙妥珠单抗单药治疗(5mg/kg,Q2W)的EGFR突变经治局部晚期或转移性NSCLC患者疾病控制率(DCR)达到100%。目前,EGFR-TKI是EGFR突变晚期非小细胞肺癌的一线标准治疗方案。然而,三代TKI的无进展生存期(PFS)约18-20个月,耐药不可避免,且耐药后治疗选择和疗效有限,存在巨大的未满足临床需求。

君实BTLA单抗联用PD-1治疗小细胞肺癌数据出炉
8 月 15 日,世界肺癌大会(WCLC)官网公布了本届大会(2024 年 9 月 7 日~9 月 10 日在美国召开)入选摘要详细信息,君实生物自主研发的抗 BTLA 单抗 Tifcemalimab 成功入选大会口头报道,将公布 Tifcemalimab 联合特瑞普利单抗用于难治性广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的最新临床证据。最新的Ⅰ/Ⅱ期临床研究(NCT05000684)结果显示:在40例患者中,ORR 为 32.6%,DCR 为 51.2%。Tifcemalimab 是全球首个进入临床开发阶段(first-in-human)的 BTLA 单抗,目前也是全球该靶点上进度最快的新药。NCT05000684 是一项多中心、两队列、开放标签的Ⅰ/Ⅱ期临床研究,旨在晚期肺癌(包括非小细胞肺癌和小细胞肺癌)患者中评估 Tifcemalimab 联合特瑞普利单抗治疗的安全性和抗肿瘤活性。

百济神州1类免疫新药获批临床,针对特应性皮炎
8月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,百济神州1类新药BGB-45035片获批临床,拟用于治疗中重度特应性皮炎。IL-1和toll样受体在针对病原体入侵免疫反应中扮演着关键角色。这些信号通路的异常是多种炎症性疾病的潜在机制,包括类风湿性关节炎、特应性皮炎等等。几日前百济神州在其刚刚公布的半年报中指出,BGB-45035有潜力诱导更深、更快的IRAK4降解,并比其他同类药物具有更强的细胞因子抑制作用。公开信息显示,今年6月百济神州启动了一项评估BGB-45035在健康受试者中单次和多次递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学以及食物效应的1期随机研究。

君实生物合作开发PI3K-α抑制剂再获批两项临床
8月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,君实润佳申报的1类新药RP903片获批两项临床试验默示许可,拟开发治疗PIK3CA相关过度生长综合征(PROS)。研究发现,PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加、癌细胞的趋化性和侵袭性增强有显著的相关性。2022年5月,该产品在中国获批临床,拟用于治疗PIK3CA突变的晚期恶性实体肿瘤。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网,君实润佳目前正在开展一项评估JS105联合其他抗肿瘤治疗在晚期实体瘤患者中的1b/2期临床研究,以及一项JS105在晚期恶性肿瘤患者中的1/1b期临床研究。本次RP903片获批临床针对的适应症为PROS。

针对重症斑秃,石药集团双靶点创新药启动2期临床
8月14日,中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示,石药集团启动了一项2期临床研究,旨在评价SYHX1901片在重度斑秃患者中的有效性和安全性。斑秃的病因虽不完全清楚,但科学家们还在斑秃患者中观察到炎症介质的增加,最显著的是干扰素(IFN)-γ和白细胞介素(IL)-15,它们是依赖JAK-STAT通路激活和增殖自身反应性T细胞的细胞因子。JAK抑制剂也是获美国FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。SyK可介导细胞增殖和存活,是人体免疫过程中的关键信号成分,也是一个广谱抗炎的全新靶点。根据公开渠道查询,除了本次启动临床的SYHX1901,目前尚无其他SyK抑制剂开展针对斑秃的临床研究。

国产First-in-Class特应性皮炎新药IND申请获美国FDA批准
近日,深圳零一生命科技(以下简称“零一生命”),一家专注于人体微生态资源开发和应用的技术平台型公司,官宣其用于治疗特应性皮炎(Atopic Dermatitis, AD)的新药AD101的临床试验申请(IND)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,即将启动Ⅰ期临床试验。该药物主要作用于临床证实的炎症性皮肤病治疗靶点——芳香烃受体(AhR),可高效调节Th2及Th1型免疫应答,并促进皮肤屏障功能蛋白如FLG的表达,同时其还作用于组胺H1受体(传统过敏症靶点)等其他潜在靶点。AD101在临床前研究中表现出强效治疗AD的活性,药效优于其他多种已上市外用药物。由于AD101来源于人体皮肤共生菌群的代谢产物,因此具有优异的安全性以及与良好的皮肤相容性,临床前研究数据显示其系统暴露和局部刺激/过敏风险均极低,有成为婴幼儿用药的潜力。


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全球交易合作动态



1.欧康维视与爱尔康就8款眼科产品达成授权合作
8月12日,欧康维视生物(简称“欧康维视”)宣布与爱尔康(Alcon)达成协议,欧康维视将从爱尔康获得8款干眼症治疗和手术用滴眼液产品组合的在华相关权益,包括7款已经上市的成熟产品和一款处于临床开发阶段的产品。该协议的范围还将涵盖在中国的研发、制造和商业化领域。根据新闻稿,欧康维视将向爱尔康发行139,159,664股股份,占总股本的16.71%(发行后)。因此,爱尔康将成为欧康维视的最大股东之一。根据该安排的条款,每家公司都授予对方未来产品的优先谈判权。根据新闻稿介绍,欧康维视专注于整合眼科药物开发全生命周期的综合能力——从研发到商业化。
2.专注基因药物,礼来启动波士顿大型研发中心
8 月 13 日,礼来耗资 7 亿美元在波士顿建造的新研发中心正式启用。该研发中心预计将容纳 700 人,其中大部分都是从事礼来早期基因药物研发项目的科学家。据悉,该研发中心约三分之二的空间将用作实验室空间,研究人员将在这里研究包括糖尿病、肥胖症、心血管疾病、慢性疼痛和神经退行性疾病(包括阿尔茨海默病)等相关基因药物。值得一提的是,该新研发中心还设有一个名为「Lilly Gateway Labs」的初创企业孵化器和加速器空间,可容纳15 家初创企业和 200 名科学家。目前入驻了四家生物技术公司:专注于 RNA 的 Amplitude Therapeutics 和 Tevard Biosciences、专注于神经炎症的 FireCyte Therapeutics 和将抗体与双功能小分子配对的 Solu Therapeutics。这些公司并不隶属礼来,但是他们可以和礼来的科学家们近距离交流。
3.百特以38亿美元出售核心业务
8月13日,百特(Baxter)宣布已与全球知名投资公司凯雷(Carlyle)达成收购协议,将其已有近70年历史的肾脏护理部门(Kidney Care)以38亿美元的总交易额出售给后者。根据最终协议的条款,在进行某些成交调整后,百特将获得约35亿美元的现金,目前估计税后净收益约为30亿美元。该交易预计将于2024年底或2025年初完成。根据百特财报,2023年其总营收为148.13亿美元,其中肾脏护理部门的收入为44.53亿美元,占总收入的30%。今年3月,百特表示或将放弃Vantive的上市计划,转而决定将其抛售。在完成部门出售之后,百特的目标是每年实现4%-5%的运营销售增长,到2025年其营业利润率约为16.5%。百特将继续优先考虑资本配置,并希望将投资瞄准增长更高、回报更高的机会,以推动业绩增长。
4.华东医药引进2款自免产品
8月14日,华东医药全资子公司中美华东与韩国IMBiologics(以下简称“IMB”)签订了产品独家许可协议。中美华东获得 IMB 两款自身免疫领域的全球创新产品 IMB-101 及 IMB-102在包含中国在内的 37 个亚洲国家(不含日本,韩国和朝鲜)的独家许可,包括开发、注册、生产及商业化权益。中美华东将向 IMB 支付 600 万美元首付款,200 万美元技术转移里程碑付款,最高不超过 3.075 亿美元的开发、注册及销售里程碑付款, 以及分级最高两位数的净销售额提成费。目前 IMB-101 正在美国进行临床I期研究,拟用于治疗类风湿关节炎。IMB-102 是靶向 OX40L 的单抗,目前处于临床前研究,潜在适应症为中重度特应性皮炎及其他自身免疫性疾病。
5.睿智医药与香港理工大学携手开启合作新篇章
近日,睿智医药与香港理工大学共同签署了一份意义深远的合作谅解备忘录(MOU),标志着双方正式建立合作伙伴关系,开启合作的新篇章。合作谅解备忘录由香港理工大学应用生物和化学科技学系系主任周铭祥教授和上海睿智医药有限公司董事樊世新先生签署。此外,睿智医药董事长兼首席执行官胡瑞连先生及其他重要嘉宾也出席了此次签约仪式。此次合作,睿智医药与香港理工大学应用生物及化学技术系将在医药科技领域展开深入合作,特别是在开发新型免疫治疗药物和偶联药物方面。双方合作将充分利用各自的优势资源,从基础研究到治疗性药物开发,实现无缝过渡,加速创新癌症治疗方法的研发和市场推广。这不仅促进了知识和资源的共享,还为癌症治疗的创新和突破创造了有利条件。
6.Aarvik公布1亿美元合作最新进展,开发下一代抗癌ADC!
8月16日,Aarvik Therapeutics宣布其合作伙伴ArriVent BioPharma已对两家公司合作开发的抗体偶联药物(ADC)项目行使独家选择权。根据行业媒体Fierce Biotech报道,该合作项目潜在总额高达1亿美元。根据Aarvik和ArriVent于2021年12月21日达成的研究合作协议,Aarvik负责发现和临床前开发一种新型ADC分子,该分子通过Aarvik专有的独特模块化平台所开发,靶点并未公布。ArriVent则将负责临床开发和商业化。该合作的潜在总额可高达1亿美元。直至目前为止,Aarvik已收到预付款、研究资金和选择加入(opt-in)付款,并有资格获得潜在的开发和商业里程碑等款项。

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