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1. 首个！安斯泰来CLDN18.2单抗获FDA批准上市10月18日，安斯泰来宣布美国FDA已批准其靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体Vyloy（zolbetuximab）与含氟嘧啶和铂类的化疗方案联合，用于CLDN18.2阳性的局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌成人患者的一线治疗，相较原定PDUFA日期11月9日提前三周。根据新闻稿，Vyloy是美国FDA批准的首个CLDN18.2靶向疗法。此次批准主要基于SPOTLIGHT和GLOW临床3期试验的积极结果。SPOTLIGHT研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Vyloy与mFOLFOX6联合疗法患者的疾病进展与死亡风险显著降低24.9%，达成试验主要终点，中位无进展生存期为10.61个月（vs 8.67个月），中位总生存期为18.23个月（vs 15.54个月）。GLOW试验结果显示，与安慰剂组相比，Vyloy与CAPOX联合疗法可降低患者疾病进展或死亡风险达31.3%，中位PFS为8.21个月（vs 6.80个月），中位OS为14.39个月（vs 12.16个月）。
2. 第一三共/阿斯利康明星ADC新药Enhertu在华获批肺癌适应症10月14日，第一三共和阿斯利康共同宣布，联合开发和商业化的优赫得®（英文商品名：Enhertu® ，通用名：注射用德曲妥珠单抗）获NMPA附条件批准，用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。德曲妥珠单抗是一款独特设计靶向HER2的ADC，于2023年2月在中国首次获批上市，不到2年时间，已接连获批了单药治疗既往接受过抗HER2药物治疗的HER2阳性晚期乳腺癌患者；或既往在转移性阶段接受过至少一种系统治疗的，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后6个月内复发的HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）晚期乳腺癌患者以及单药治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的HER2阳性晚期胃或胃食管结合部腺癌患者。本次是该药物在国内批准上市的第四个适应症，而且是国内首个且唯一获批用于治疗HER2突变晚期NSCLC的ADC药物。
3. 百时美施贵宝“O+Y”联合疗法在华获批，一线治疗MSI-H/dMMR mCRC10月14日，百时美施贵宝宣布其“双免疫联合疗法”纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的上市申请已获得NMPA批准，一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌患者。根据百时美施贵宝新闻稿介绍，这是该适应症在全球范围内首次获批，也标志着该公司在中国实现药物新适应症的“全球首发”。伊匹木单抗是一款CTLA-4抗体，纳武利尤单抗是一款PD-1抑制剂。2024年3月，该双免疫治疗组合被CDE纳入突破性治疗品种。同月，该双免疫治疗组合被CDE纳入优先审评，用于一线治疗结直肠癌。这也正是该联合疗法本次获批的适应症。根据百时美施贵宝新闻稿，本次获批是基于CheckMate-8HW研究结果。与化疗相比，在一线治疗中，用于经中心实验室检测确认的MSI-H/dMMR表型的mCRC患者，降低了79%疾病进展或死亡风险。
10月15日，Novocure宣布FDA批准其肿瘤电场疗法Optune Lua与PD-1/PD-L1或多西他赛用于治疗铂类化疗耐药进展后的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。这项批准基于III期临床试验LUNAR研究，结果显示，PD-1联用组mOS从10.8个月延长到19.0个月，达到统计学意义的显著改善。多西他赛联用组mOS从8.9个月延长到11.1个月，没有达到统计学意义的显著改善。肿瘤电场疗法为一种交变电场，有丝分裂中的微管蛋白和隔蛋白剂型很强，交变电场因而可以干扰优势分裂。TTF已经从头戴扩展到躯干，治疗领域也大为扩展，此次肺癌获批，标志着TTF扩展到肺癌这一巨大市场。
10月15日，恒瑞医药发布一则公告宣布已收到FDA的确认函，重新提交的PD-1单抗注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼片用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理。根据《处方药用户付费法案（PDUFA）》，FDA对注射用卡瑞利珠单抗的目标审评日期为2025年3月23日。2023年10月，恒瑞医药与Elevar Therapeutics达成许可协议，授予后者卡瑞利珠单抗肝癌联合疗法在除大中华区和韩国以外的全球开发和商业化独家权利。今年5月，Elevar Therapeutics的母公司HLB-LS宣布收到FDA就卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于一线治疗不可切除肝细胞癌患者的新药申请（NDA）发出的完整回复函（CRL）。时隔五个月，两家公司再度提交了组合疗法上市申请并获FDA受理。
6. 荣昌生物HER2 ADC新适应症申报上市，治疗乳腺癌10月15日，CDE官网公示，荣昌生物的靶向HER2的ADC药物注射用维迪西妥单抗新适应症上市申请获得受理。根据CDE官网，该上市申请已经于今年9月被纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。维迪西妥单抗（RC48）是荣昌生物研发的靶向HER2的ADC，目前已有胃癌、尿路上皮癌两大适应症在中国获批上市。荣昌生物还正在探索维迪西妥单抗与PD-1抑制剂、化疗等联合方案治疗多种实体瘤的潜力，包括乳腺癌和妇科恶性肿瘤。根据CDE官网显示，今年以来，维迪西妥单抗已有两项新适应症上市申请获得受理。
7. GSK first-in-class口服抗生素在美国申报上市10月16日，GSK宣布美国FDA已受理Gepotidacin的新药上市申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的女性成人患者（≥40kg）和青少年患者（≥12岁，≥40kg），PDUFA日期为2025年3月26日。Gepotidacin是一种在研的靶向拓扑异构酶II（Top II）的first in class新型口服抗生素，其结构属于三氮杂苊烯类，不同于现有的喹诺酮类抗生素。相比于喹诺酮类抗生素（单一抑制Top II或Top IV），Gepotidacin具有全新的作用机制，可选择性且均衡抑制细菌DNA回旋酶（Top II的一种）和Top IV，从而抑制细菌DNA复制。此次申请得到了两项关键性III期研究的阳性数据支持，即EAGLE-2和EAGLE-3研究。
8. 阿斯利康双免疫联合疗法在国内提交上市申请
10月18日，根据CDE官网显示，阿斯利康递交了Tremelimumab注射液的上市申请，该药物曾在海外已经获批与PD-L1抗体联用一线治疗肝细胞癌和非小细胞肺癌。本次申请中，公司也同时递交了度伐利尤单抗的上市申请，意味两者可能是以组合形式用于肿瘤的一线治疗。Tremelimumab是第一代CTLA-4抗体，最早由辉瑞开发，甚至比首个获批的CTLA-4抗体ipilimumab更早进入III期临床。该药于2011年被转让给阿斯利康子公司MedImmune，成为阿斯利康PD-L1单抗的常用搭档。
9. GSK半年一针超长效IL-5单抗一项III期研究成功10月14日，GSK宣布Depemokimab（GSK3511294）治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的两项III研究（ANCHOR-1和ANCHOR-2）取得了积极结果。这两项研究均为持续52周的随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，分别纳入了271例和257例成人CRSwNP患者，评估了Ddepemokimab（每6个月1次，皮下注射）与安慰剂在这类患者中的安全性和有效性。结果显示，两项研究均达到了其双重主要终点。此外，在两项试验中，Ddepemokimab和安慰剂组患者的治疗期间不良事件（TEAE）总体发生率及其严重程度相似。GSK正在对这两项研究的数据进行进一步分析，计划在即将举行的医学会议上公布完整结果。此外，GSK计划基于此递交Ddepemokimab治疗CRSwNP的上市申请，并基于已完成的SWIFT-1和SWIFT-2研究递交Ddepemokimab治疗嗜酸性粒细胞性哮喘的上市申请。Depemokimab是GSK开发的新一代IL-5单抗，也是第一款进入III期阶段的超长效生物制剂，其具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力。
10月17日，AbbVie宣布，美国FDA已批准Vyalev™（foscarbidopa /foslevodopa，膦左旋多巴/膦卡比多巴）作为首个也是唯一的用于治疗晚期帕金森病（PD）患者运动波动的24小时皮下输注疗法。该批准得到了关键性III期、12周研究的支持，该研究评估了Vyalev与口服速释卡比多巴/左旋多巴（CD/LD IR）相比，在晚期PD成人患者中连续皮下输注Vyalev的疗效，以及一项52周的开放标签研究，该研究评估了Vyalev的长期安全性和疗效。关键研究结果表明，与口服CD/LD IR相比，接受Vyalev的患者在运动波动方面表现出更好的改善，包括“ON”时间增加，没有令人困扰的运动障碍，以及“OFF”时间减少。“ON”时间是指患者体验到最佳运动症状控制的时间段，而“OFF”时间是指症状恢复的时间。第12周时，Vyalev 的“ON”时间增加为2.72小时，而口服CD/LD IR为0.97小时（p=0.0083）。
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罗氏眼科双抗新药新适应症在华获批
10月14日，罗氏制药宣布，NMPA已正式批准罗视佳®（Vabysmo®，通用名：法瑞西单抗）用于治疗继发于视网膜中央静脉阻塞（CRVO）或半侧视网膜静脉阻塞（HRVO）的黄斑水肿。此次获批标志着作为全球首款眼科注射双特异性抗体的罗视佳®已在华获批三大眼底疾病适应症，包括新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO，含BRVO、CRVO和HRVO）。罗视佳®是全球首个专为眼内注射研发的创新双特异性抗体，保留传统单通路药物抗VEGF-A通路作用于内皮细胞抑制新生血管，新增抗Ang-2通路作用于周细胞稳定渗漏血管，实现内外双重稳定血管，消除渗漏。礼来IL-23p19单抗披露一项III期临床积极结果，治疗克罗恩病
10月14日，礼来公布了IL-23 p19拮抗剂米吉珠单抗（mirikizumab）的一项III期VIVID-1临床结果。VIVID-1结果显示，在第12周和第52周，米吉珠单抗在所有组织学和组织学内镜终点与安慰剂相比，以及与乌司奴单抗相比，均取得了统计学显著的改善。在总体人群中，在第52周观察到更多达到组织学反应的患者使用米吉珠单抗(58.2% vs 48.8% ; p = 0.0075)。在基线具有活动性疾病和至少经历一次前线治疗失败的患者中，米吉珠单抗在第52周也显示出更高的组织学响应(56.5% vs 41.3% ; p = 0.0064)和内镜组织学反应(39.6% vs 27.8% ; p = 0.024)。迪哲医药舒沃替尼再获突破性疗法认定，斩获中美大满贯
10月13日，迪哲医药宣布CDE授予舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）突破性疗法认定，用于未接受过系统性治疗、携带EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的局部进展或转移性NSCLC。舒沃哲®是肺癌领域首个获中、美两国双BTD资格的国产创新药，用于二/后线治疗EGFR exon20ins NSCLC。今年4月，舒沃哲®一线治疗该适应症获美国FDA授予BTD，此次一线治疗再获CDE认定，意味着舒沃哲®成为迄今为止全线治疗EGFR exon20ins NSCLC首个且唯一的中、美BTD大满贯得主。肥厚型心肌病新药在华申报上市，箕星药业拥有国内授权
10月15日，CDE官网公示，Cytokinetics与箕星药业共同开发的Aficamten片的上市申请获得受理，用于肥厚性心肌病（HCM）。Aficamten 是一种心肌肌球蛋白抑制剂，能够减轻心力衰竭症状、改善运动能力和NYHA 心功能分级。该药物由生物技术公司Cytokinetics自主研发，2020年7月，箕星药业获得在大中华地区开发和商业化Aficamten的独家许可权益。2022年，Aficamten用于治疗梗阻性HCM(oHCM)被CDE纳入突破性治疗药物认定。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，Aficamten的药理作用与玛伐凯泰（mavacamten）相似，但半衰期更短，可每两周滴定1次剂量，血药浓度也可在短时间内达到稳态。此外，Aficamten的剂量⁃效应曲线较低，使其有更宽的治疗窗。葛兰素史克BCMA ADC在华拟纳入优先审评
10月15日，CDE网站显示，葛兰素史克（GSK）的Belantamab mafodotin（Blenrep）拟纳入优先审评，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。Blenrep是Seagen（已被辉瑞收购）开发的一款BCMA ADC。2009年12月，GSK与Seagen达成协议，获得该药物的研究、开发、生产和商业化权益。2020年，Blenrep在美国和欧盟获批上市，不过，因验证性III期DREAMM-3研究未能达到主要终点，GSK已分别于2022年和2023年在美国和欧盟撤回该适应症。为探索Blenrep作为多发性骨髓瘤患者的二线治疗方案的应用潜力，GSK此前还开展了两项III期研究（DREAMM-7和DREAMM-8）。这两项研究已分别于2023年11月和今年6月达到主要终点。基于后续研究的成功，这款BCMA ADC又在全球医药市场重新发起了商业化冲锋。
诺华终止SMURF1抑制剂的一项II期研究
10月10日，根据clinicaltrials.gov网站显示，诺华已经终止SMURF1抑制剂LTP001治疗特发性肺纤维化（IPF）的II期临床试验（NCT05497284），出于“申办方的决定（Sponsor Decision）”。事实上，诺华在今年早些时候就停止了该试验的患者招募，尽管该试验只完成了招募目标的一半，并仍在继续对已参加研究的46例患者进行随访。不过，如今诺华已彻底作出了终止的决策，外媒Fierce Biotech也向诺华发言人求证了这一行动。该发言人表示，将继续推进SMURF1抑制剂在肺动脉高压 （PAH）主要适应症方面的开发。10月14日，Sagimet Biosciences公司宣布，在研疗法denifanstat治疗代谢障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2b期临床试验FASCINATE-2的结果在《柳叶刀》子刊The Lancet Gastroenterology & Hepatology上发表。试验结果显示，denifanstat在疾病活动、MASH缓解和肝纤维化方面均实现了具有统计学显著性和临床意义的改善，支持这一疗法进入3期临床试验。Denifanstat为一款口服、选择性的脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（即F2至F3期纤维化）的非肝硬化MASH患者。报告显示，denifanstat在第52周与安慰剂相比，在两个主要临床终点上均显示出显著改善。有36%的denifanstat组患者达成MASH缓解且不伴肝纤维化恶化，并且非酒精性脂肪肝活动评分（NAS）降低≥2分，与之相比，安慰剂组这一数值仅为13%（p=0.002）。苯丙酮尿症创新疗法在美国申报上市
10月15日，PTC Therapeutics宣布，美国FDA接受在研疗法sepiapterin的新药申请（NDA），并将在明年7月29日前完成审评。本次NDA申请的适应症为治疗所有年龄段和不同疾病亚型的苯丙酮尿症（PKU）儿童和成人患者。此外，该公司还宣布，3期临床试验APHENITY的结果最近已发表在著名医学期刊《柳叶刀》上。结果显示，接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸减少63%。值得一提的是，超过80%的患者血液苯丙氨酸水平降低到美国和欧盟对PKU儿童和成人患者苯丙氨酸水平的目标指标以下。Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。10月16日，恒瑞医药宣布，公司已于近日收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，1类新药海曲泊帕乙醇胺片的药品上市许可申请获国家药监局受理，适应症为：本品联合免疫抑制治疗，适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。此次申报上市，是基于一项在初治重型再生障碍性贫血患者中评价海曲泊帕乙醇胺片联合标准免疫抑制治疗的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验（HR-TPO-SAA-Ⅲ）。2024年5月，该研究达到了方案预设的主要研究终点。该研究共入组240例15岁及以上初治重型再生障碍性贫血患者，研究结果表明，相比而言，海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗对初治重型再生障碍性贫血具有统计学显著性和临床意义的改善，且长期治疗的安全性、耐受性良好，与其他TPO受体激动剂相比未发现新的安全性信号。10月15日， 强生宣布尼卡利单抗（Nipocalimab）在治疗患有全身性重症肌无力 (gMG) 的抗AChRa阳性青少年（12-17岁）患者的2/3期研究中取得积极结果。接受尼卡利单抗加标准治疗 (SOC) 治疗的患者实现了持续的疾病控制。这项2/3期研究结果为首次公布，与尼卡利单抗治疗gMG成人患者的关键研究结果一致。强生新闻稿指出，这是首个在12-17岁抗体阳性青少年中表现出24周的持续疾病控制效果的FcRn阻断剂，扩大了尼卡利单抗的研究人群。今年8月和9月，强生已分别向FDA、EMA提交尼卡利单抗的上市申请，用于治疗成人gMG患者。
强生终止三项神经科学领域临床研究
10月15日，强生更新了Q3的研发管线，通过对比Q2的管线发现，强生终止了三个神经科学领域的临床研究项目，包括：seltorexant治疗阿尔兹海默病的II期临床研究、P2X7拮抗剂治疗双相障碍（Bipolar Depression）的II期临床研究，以及另一项JNJ-0376治疗帕金森病的I期临床研究。Seltorexant是强生在研的OX2R拮抗剂，其在重度抑郁症和失眠症领域的开发已进入III期临床阶段；P2X7拮抗剂可能是代号为JNJ-55308942的新分子实体，该II期研究于今年5月结束；JNJ-0376则暂未披露其靶点信息。康方启动PD-1/LAG-3双抗+CD47联合疗法临床试验10月15日，Clinicaltrials.gov官网显示，康方生物登记了一项PD-1/LAG-3双抗药物AK129联合CD47抗体在PD-1/L1疗法耐药后的经典霍奇金淋巴瘤患者中的1/2期临床试验NCT06642792，该临床于2024年10月启动，计划入组人数为280例。AK129首次披露于2022年AACR会议期间，其采用了和康方前两款获批的PD-1双抗一样的结构，在临床前阶段显示双信号的协同作用。CD47抗体AK117是目前康方重点推进的项目之一，此前已经已经启动全球首个实体瘤三期临床，同时还有包括AK129+AK117的联用疗法的多个血液瘤临床正在进行。首个RNA编辑疗法公布临床数据，全球权益属于GSK10月16日，Wave Life Sciences公布了RNA编辑疗法WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Ib/IIa期RestorAATion-2研究的积极机制证明数据。这是首个公布临床数据的RNA编辑疗法。WVE-006是Wave Life Sciences基于其best-in-class寡核苷酸化学平台开发的一款GalNAc偶联、皮下递送的A-to-I RNA编辑寡核苷酸（AIMer），旨在解决AATD相关的肺部疾病和肝病。本次公布的数据来自RestorAATion-2研究的200mg单剂量队列，涉及前两例已经完成了57天治疗的Pi*ZZ AATD患者。结果显示，在两例Pi*ZZ AATD患者中，单次皮下注射WVE-006使其平均血浆总AAT水平达到约11µM，患者血浆中循环野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9µM，占总AAT的60%以上。GSK拥有WVE-006的独家全球许可。在RestorAATion-2研究完成后，开发和商业化工作将转移给GSK。10月16日，默沙东公布了3期临床试验STRIDE-8的结果。该试验评估了Capvaxive（21价肺炎球菌结合疫苗）与活性对照疫苗组合（15价肺炎球菌结合疫苗PCV15联合23价疫苗PPSV23）在有特定慢性疾病、且易感肺炎球菌疾病的18至64岁无疫苗接种史成人中的免疫原性、安全性和耐受性。结果显示：在接种疫苗30天后，Capvaxive对疫苗包含的所有21种血清型均激发免疫原性；Capvaxive激发的免疫反应在13种与活性对照疫苗组合共享的血清型方面与活性对照组相当，而在Capvaxive独有的8种血清型方面免疫反应更高；Capvaxive组中参与者的不良事件（AEs）发生率，包括注射部位、全身性和疫苗相关的不良事件，均在数值上低于活性对照组。Capvaxive是一款专为成年人设计，涵盖导致50岁及以上成年人中约84%侵袭性肺炎球菌疾病的血清型的21价肺炎球菌结合疫苗。它在今年4月获得美国FDA的批准上市。
首款！FDA受理膀胱癌创新疗法上市申请
10月16日，UroGen Pharma宣布美国FDA已接受其在研疗法UGN-102膀胱内灌注液的新药申请（NDA），用于治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。FDA预计在2025年6月13日以前公布审评结果。根据新闻稿，如果获批，UGN-102将成为美国FDA批准用于治疗LG-IR-NMIBC患者的首款药物。该新药申请主要基于ENVISION试验的积极数据。这是一项单臂、多中心的3期研究，旨在评估UGN-102膀胱内灌注液作为主要化学消融疗法，在LG-IR-NMIBC患者中的疗效和安全性，共有约240名患者入组。结果显示，该试验达到主要终点，接受UGN-102治疗患者在首次灌注后三个月的CR率为79.6%（95% CI：73.9-84.5）。UGN-102膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素（mitomycin）药物。该疗法利用UroGen专有的RTGel技术，这种基于水凝胶的持续释放制剂可使膀胱组织能够更长时间地暴露于丝裂霉素之下，从而通过非手术手段治疗肿瘤。
默沙东肺动脉高压新药在华申报上市
10月17日，CDE网站显示，默沙东的肺动脉高压（PAH）新药Sotatercept在国内申报上市。Sotatercept是Acceleron Pharma开发的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，可选择性结合TGF-β超家族配体，恢复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖和抗增殖信号通路之间的平衡，起到抑制细胞增殖、逆转血管重构和畅通血管的效果。Sotatercept也是目前唯一一款被设计用于治疗PAH的ACVR2A靶向药物。2021年9月，Acceleron Pharma被默沙东以115亿美元收归麾下，该产品也归默沙东所有。2024年3月，Sotatercept（商品名：Winrevair）凭借III期STELLAR研究的积极结果获FDA批准上市。
小分子新药获FDA批准新适应症，用于7岁及以上发作性睡病患者10月17日，Avadel Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Lumryz的补充新药申请（sNDA），用于治疗7岁及以上患有发作性睡病的猝倒或过度嗜睡症（EDS）患者。Lumryz是一种睡前服用的缓释羟丁酸钠制剂，最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度嗜睡症。Lumryz在成人中的批准基于3期临床试验REST-ON的积极结果。该研究表明，与安慰剂相比，在三项共同主要终点（即维持清醒测试、临床总体印象-改善评分以及每周平均猝倒发作次数）上，Lumryz的效果均具有高度统计学显著性（p<0.001）和临床意义。发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠/觉醒周期的能力。该病在美国的发病率约为1/2000，约5%的患者年龄在18岁以下。10月18日，据外媒FirstWord报道，美国FDA已将安进KRAS G12C抑制剂Lumakras（sotorasib）联合抗EGFR单抗panitumumab二线治疗KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（CRC）适应症的审查时间延长了三个月，推迟到明年1月17日再做出审批决定。该申请得到了III期CodeBreaK 300研究（NCT05198934）的数据支持。ASCO 2024大会上公布的CodeBreaK 300研究总生存期（OS）数据显示，与研究者选择的曲氟尿苷/替匹嘧啶或瑞戈非尼相比，接受 sotorasib+panitumumab治疗的mCRC患者OS有改善的趋势，中位OS未达到，而研究者选择的疗法的中位OS为10.3个月，风险比为0.70。
正大天晴安罗替尼新适应症在华申报上市
10月18日，CDE官网显示，正大天晴安罗替尼新适应症上市申请获受理，适应症大概率为：联合化疗一线治疗晚期不可切除或转移性软组织肉瘤。今年7月，该公司已经宣布安罗替尼联合化疗用于晚期不可切除或转移性软组织肉瘤一线治疗的III期临床研究（ALTN-III-04，NCT05121350）已完成方案预设的期中分析，经独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效界值，且次要终点总生存期（OS）显示获益趋势。这是全球首个抗血管生成药物联合化疗的组合用于晚期软组织肉瘤靶向治疗的关键III期研究。安罗替尼是正大天晴肿瘤领域核心产品之一，目前已在国内获批6个适应症，包括非小细胞肺癌（三线）、软组织肉瘤（二线）、小细胞肺癌（三线）、甲状腺髓样癌、甲状腺分化癌、小细胞肺癌（一线），另外还有3个新适应症已经报上市。10月17日，ViiV Healthcare公布了其长效HIV-1衣壳抑制剂Apretude（长效cabotegravir）在HIV感染暴露前预防（PrEP）中的最新数据。来自两项真实世界数据（Trio Health和OPERA队列）的分析显示，Apretude在近1300名个体中的PrEP有效性超过99%。此外，PILLAR研究结果显示，Apretude使用者的污名感和焦虑感有所减轻，这是每日口服PrEP疗法中常见的挑战。研究详细数据将在2024年感染性疾病周（IDWeek）会议上公布。Apretude是首款无需每日服用即可预防HIV感染的疗法，于2021年12月获美国FDA批准用于HIV暴露前预防，每两个月注射一次。其有效成分cabotegravir是一种整合酶抑制剂，能够阻止HIV的基因整合至人体免疫细胞的DNA中。Apretude曾获得FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。
恒瑞IL-17A单抗启动新Ⅲ期临床，用于儿童患者
10月17日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞IL-17A单抗夫那奇珠单抗启动一项国内Ⅲ期临床，用于治疗儿童及青少年中重度慢性斑块状银屑病。夫那奇珠单抗（SHR-1314）是恒瑞医药自主研发的一款人源化IgG1抗IL-17A单克隆抗体药物，它可与IL-17A结合后抑制下游细胞因子，阻断炎症信号传导。今年8月，夫那奇珠单抗与智翔金泰赛立奇单抗同日折冠，用于治疗成人中重度斑块型银屑病，并列成为首款获批的国产IL-17A单抗。此外，恒瑞还在今年2月递交了夫那奇珠单抗的第2个适应症上市申请（CXSS2400017/8/9），用于治疗成人活动性强直性脊柱炎，Insight数据库预测该申请有望于明年Q2获批。夫那奇珠单抗本次启动Ⅲ期临床的是一项新适应症——治疗儿童及青少年中重度慢性斑块状银屑病。 10月14日，灵北制药宣布将以26亿美元价格收购Longboard Pharmaceuticals。Longboard成立于2020年，由聚焦GPCR靶向药物开发的Arena Pharmaceuticals创立，Arena于2021年被辉瑞以67亿美元收购，其核心管线为S1P受体调节剂etrasimod。Longboard的两款管线均来自Arena的授权，其中首发管线Bexicaserin为一款高选择性的5-HT2C超级激动剂，用于治疗难治性癫痫DEE，已经完成二期临床并获得突破疗法认证，预计今年底前启动三期临床试验。
10月15日，TRIANA Biomedicines宣布已与辉瑞公司达成战略合作和许可协议，为包括肿瘤学在内的多个疾病领域的多个靶点发现新型分子胶降解剂。根据合作协议的条款，TRIANA将获得4900万美元的预付款，并有资格获得超过15亿美元的未来里程碑付款以及分层特许权使用费。TRIANA将利用其靶点优先和邻近优先的分子胶发现平台，在包括肿瘤学在内的各种疾病领域识别针对多个靶点的新型分子胶降解剂。TRIANA将领导潜在开发候选管线的发现和识别。辉瑞公司拥有独家许可的独家选择权，可以进一步进行临床前和临床开发。10月11日，吉利德宣布已终止与韩国生物技术公司Yuhan就两种MASH疗法的合作和许可协议，此举经双方共同同意。这项合作最初达成于2019年1月，根据协议，吉利德将获得全球开发和商业化新型靶标并未披露的小分子的权利；在韩国，Yuhan仍将保留某些特定产品的商业化权利。Yuhan和吉利德将联合开展临床前研究，吉利德将负责全球临床开发。在最终候选药物选择阶段，临床前数据不足或是最终难以说服吉利德留下相应权利的原因。本次合作终止后，意味着吉利德失去了2019年签订该协议时支付的1500万美元首付款，尽管此举也将避免其支付协议中与里程碑相关的7.7亿美元。4. 11.7亿美元！诺华引进一款国产小分子抗肿瘤药10月17日，百裕制药宣布，与诺华就一款小分子抗肿瘤药物签订独家许可协议。百裕将收到7000万美元首付款，以及可达11亿美元的开发、注册及商业化等各类里程碑付款和相应特许使用费。成都百裕制药成立于2005年，20年来持续专注对银杏分子级物质药理药效的探索与发现。百裕制药研发管线乳腺癌，包括DNA-PK抑制剂、PARP7抑制剂等。
5. 赛诺菲投资3亿欧元，合作开发下一代放射性药物10月17日，赛诺菲和欧安诺医疗（欧安诺集团的子公司Orano Med，肿瘤学靶向α疗法开发的先驱）已达成协议，将结合他们在抗击罕见癌症方面的专业知识，进一步加快下一代放射性配体药物的开发。赛诺菲和欧安诺将在欧安诺医疗（Orano Med）的专业知识和放射性配体管线的基础上，投资成立一家新实体，以欧安诺医学品牌运营，专注于基于铅-212（212Pb）α发射同位素的下一代放射性配体疗法（RLT）的发现、设计和临床开发。上个月，赛诺菲宣布与欧安诺医疗及其合作伙伴RadioMedix签订独家许可协议，以推进罕见癌症的放射配体疗法（RLT），重点是晚期项目AlphaMedix™（一种基于铅-212的药物）。赛诺菲支付1亿欧元（约合1.1亿美元）的预付款，高达约2.2亿欧元（2.42亿美元）的总销售额里程碑，以及分层版税。赛诺菲计划推动商业化，而欧安诺医疗则负责制造。根据协议条款，赛诺菲将进行3亿欧元（约3.24亿美元）的股权投资，占新实体欧安诺医学约16%的股权，估值19亿欧元（约20.55亿美元）。
6. 推动生成式AI管线进入临床，新锐完成1.2亿美元融资10月17日，Terray Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B轮融资。本次融资将推动其基于生成式AI开发的内部管线进入临床试验阶段，并进一步提升Terray的集成AI平台tNova，用以支持内部和合作研发项目。Terray Therapeutics致力于通过大规模整合计算和新型数据，加快小分子药物开发的速度、降低成本并提高成功率。依托其专有实验平台，Terray构建了全球最大的化学数据集之一，在过去3年中，Terray已定量测量了超过50亿次靶标-配体相互作用。该数据集每年翻倍增长。Terray的数据优势赋予其潜在“best-in-class”的AI能力，可识别并优化解决复杂问题的新型小分子。Terray将这一专长应用于专注于免疫疾病的内部管线。
10月18日，礼新医药科技（上海）有限公司宣布，已于近日成功完成了3亿元C1轮融资，本轮融资由国内知名产业方中国生物制药领投，浦东创投、张江浩珩共同参与，老股东启明创投和上海生物医药基金跟投，中伦担任本轮融资的法律顾问。礼新医药近期已启动C2轮融资，募集资金将主要用于加速公司临床阶段管线特别是LM-302和LM-108的临床进度推进、并支持公司自主研发的抗体发现平台、下一代ADC技术平台、以及双抗技术平台，持续产出具有国际竞争力的创新管线。
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