Apellis 11 月 5 日报告称，2024 年第三季度的总收入为 1.968 亿美元，高于 2023 年第三季度的 1.104 亿美元。进展业绩包括 SYFOVRE 药瓶需求增长以及 C3G 和 IC-MPGN 的 3 期 VALIANT 研究取得积极结果。
1.1 SYFOVR
地图样萎缩（GA）是一种影响美国约 150 万人和全球 500 万人的疾病。Syfovre（pegcetacoplan 注射液）是第一个获批治疗因AMD继发的GA疗法。通过靶向 C3，Syfovre 旨在提供对补体级联的全面控制。Syfovre 2023 年 2 月获得 FDA 批准，并于 2023 年 3 月 1 日上市。预计英国、瑞士、加拿大和澳大利亚将于 2025 年初做出监管决定。2024年9月收到人用药品委员会（CHMP）的负面意见。
2024 年第三季度，SYFOVRE 美国净产品收入达到 1.52 亿美元。继续保持 GA 市场的领先地位，第三季度向医生诊所交付了超过 88,500 剂 SYFOVRE，其中包括约 84,500 个商业小瓶和 4,000 个样品。SYFOVRE 商业小瓶环比增长约 7%。据估计，截至 2024 年 9 月，包括临床试验在内，SYFOVRE 注射次数将超过 420,000 次。
由于毛利对净利调整增加，SYFOVRE 净售价较前几个季度有所下降。预计未来总净销售额比将保持稳定，并会出现适度的季度增长，这是买入并付款模式的典型特征。自 2025 年 1 月 1 日起，大型医疗保险优势计划将使 SYFOVRE 成为其处方集中唯一的首选产品。
需要指出的是，Apellis 在眼科领域还有一款未披露具体适应症的口服补体疗法。
1.2 总收入
2024 年第三季度总收入为 1.968 亿美元，其中包括 SYFOVRE US 净产品收入 1.52 亿美元、EMPAVELI US 净产品收入 2460 万美元以及与 Sobi 合作相关的许可和其他收入 2030 万美元。而同期 2023 年第三季度总收入为 1.104 亿美元，其中包括 SYFOVRE US 净产品收入 7530 万美元、EMPAVELI US 净产品收入 2390 万美元以及与 Sobi 合作相关的收入 1120 万美元。
3.1 KIMMTRAK
KIMMTRAK 是一种新型双特异性蛋白，由可溶性 T 细胞受体与抗 CD3 免疫效应功能融合而成。KIMMTRAK 专门针对 gp100，这是一种在黑色素细胞和黑色素瘤中表达的谱系抗原。这是使用 Immunocore 的 ImmTAC 技术平台开发的第一个分子，旨在重定向和激活 T 细胞以识别和杀死肿瘤细胞。该药物于 2022 年 1 月获得美国 FDA 批准，并于 2022 年 4 月获得欧洲批准。截至 2024 年 11 月，已在 38个国家/地区推出，并在全球 21 个国家上市，用于治疗 HLA-A*02:01 阳性且不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤 (mUM) 患者。KIMMTRAK 在其上市的大多数市场中继续成为治疗标准。该公司认为 KIMMTRAK 有三个关键增长领域：继续在 mUM 领域扩张、潜在扩展到 2L+ 晚期皮肤黑色素瘤和辅助性葡萄膜（或眼部）黑色素瘤。通过 3 期 TEBE-AM 试验（预计将于 2026 年初完成招募）和 3 期 ATOM 试验（计划于本季度开始随机分组）预计将 KIMMTRAK 带给更多黑色素瘤患者-辅助性葡萄膜（或眼部）黑色素瘤患者。
3.2 用于治疗癌症的 ImmTAC 技术平台
Immunocore 专有的 T 细胞受体 (TCR) 技术可生成一类新型双特异性生物制剂，称为 ImmTAC（抗癌免疫动员单克隆 TCR ）分子，旨在重定向免疫系统以识别和杀死癌细胞。ImmTAC 分子是可溶性 TCR，经过设计可识别具有超高亲和力的细胞内癌症抗原，并通过抗 CD3 免疫激活效应功能选择性杀死这些癌细胞。基于 T 细胞浸润到人类肿瘤的已证实机制，ImmTAC 作用机制具有治疗血液肿瘤和实体肿瘤的潜力，无论突变负担或免疫浸润如何，包括免疫“冷”低突变率肿瘤。
04 Tarsus
Tarsus 于 11 月 13 日报告称，其 2024 年第三季度 XDEMVY 净产品收入为 4810 万美元，而 2023 年同期为 170 万美元，并较 2024 年第二季度增长约 18%。
该公司表示，第三季度已向患者交付了 41,400 多瓶 XDEMVY，每瓶的净价超过 1,000 美元。截至 2024 年 11 月 13 日，已有超过 13,000 名 ECP 开始为患者使用 XDEMVY，其中超过 70% 的 ECP 为多名患者开具 XDEMVY 处方。
用于治疗蠕形螨睑缘炎的药物XDEMVY（lotilaner 眼药水）0.25%于2023年7月获得FDA批准。
公司在美国以外市场区域持续推进 XDEMVY，根据欧洲药品管理局的反馈，无需在欧洲进行额外的 3 期研究即可获得批准。报告期内已启动不含防腐剂的 XDEMVY 配方在欧洲的稳定性测试，预计于 2027 年下半年获得批准。目前已经确定日本的发展和监管途径；正在进行的蠕形螨睑缘炎流行率研究结果预计于 2025 年公布。
需要指出的是，相较于上一季度的管线布局，处于2期临床研究MGD适应证管线已不在列。除了眼科，皮肤病和传染病也是Tarsus 的重点开发领域。
05 Ocular
Ocular 于 11 月 14 日报告称，其 2024 年第三季度净收入为 1540 万美元，比 2023 年同期的总净收入 1510 万美元增长 2.3%，这一增长是由 DEXTENZA 销售总收入增加推动的。
5.1 近期成就和即将到来的里程碑
SOL-1 AXPAXLI 注册试验（3期，湿性 AMD）的时间表加快。SOL -1 优效性试验的招募速度非常快，预计将在 2024 年底实现完全随机化。这比之前的指导提前了很多。SOL-1 试验的顶线数据现在预计在 2025 年第四季度公布。该研究是根据与FDA签订的特别协议协议 (SPA) 进行的。
SOL-R AXPAXLI 重复给药注册试验（3期，湿性 AMD）的直接招募已开放。随着 SOL-1 接近随机化完成，医生现在可以直接将符合条件的受试者招募到 SOL-R。该试验旨在通过重复和灵活给药补充 SOL-1，同时提供具有商业意义的数据。FDA 在今年 8 月的书面 C 类回复中确认，SOL-R 试验应适合用作 Ocular 的第二项充分且控制良好的研究，以支持潜在的新药申请 (NDA) 和湿性 AMD 产品标签。
自从今年公司战略调整后，Ocular 已转型为一家专注于视网膜治疗的公司，2024 年是 Ocular 发生重大变化和执行力超强的一年。公司预计将在年底前完成 SOL-1 随机化，并在 2025 年第四季度公布顶线数据。随着 SOL-1 迅速接近完全随机化，最终未随机化的合格受试者可以无缝地加入 SOL-R，从而创建一条简化而高效的途径，充分利用临床站点的招募优势。SOL-1 和 SOL-R 的设计策略目标是降低临床结果风险、符合监管标准、加强彼此的招募，并对 AXPAXLI 的耐用性、可重复性和灵活性进行广泛评估。
06 百健
百健 10 月 30 日报告称，其 2024 年第三季度 Lucentis 生物仿制药 Byooviz 的收入为 800 万美元，较 2023 年第三季度的 690 万美元增长 15.94%。2024 年第三季度，美国收入为 410万美元，世界其他地区收入为 390 万美元。
相较于上一季度，美国收入为 1030 万美元，世界其他地区收入为 340 万美元，可以看到由于仿制药的竞争美国市场收入下降，美国外地区收入有低两位数增长。
2024年以来，Byooviz已经为百健贡献了2730万美元的销售收入。同期较去年增长480万美元。
FDA 于 2021 年 9 月批准了第一个批准的眼科生物仿制药 Byooviz，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后黄斑水肿和近视脉络膜新生血管形成。百健于 2022 年 6 月 2 日在美国推出了 Byooviz。Byooviz 也是欧盟（2021 年）、英国（2021 年）和加拿大（2022 年）第一个获得批准的眼科生物仿制药。BYOOVIZ在2023年某些国际市场开始商业可用。
需要指出的是，11月18日，三星 Bioepis 和百健宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 OPUVIZ™ 40 mg/mL 小瓶注射溶液，这是参考 Eylea （阿柏西普）的生物仿制药，由三星 Bioepis 开发和注册。OPUVIZ，也称为 SB15，获准用于治疗成年患者的新生血管性（湿性）AMD、RVO引起的黄斑水肿导致的视力障碍、DME导致的视力障碍以及近视 CNV导致的视力障碍。OPUVIZ 是欧洲获批的第二个眼科生物仿制药，也是三星 Bioepis 开发的产品组合中的第五个生物仿制药，百健拥有其商业化权利，其中包括 BYOOVIZ™（雷珠单抗）、BENEPALI™（依那西普）、IMRALDI™（阿达木单抗）和 FLIXABI™（英夫利昔单抗）。2019 年 11 月，三星 Bioepis 和 百健宣布，他们已在美国、加拿大、欧洲和某些其他市场就两种眼科生物仿制药候选药物 BYOOVIZ（SB11，雷珠单抗）和 OPUVIZ（SB15，阿柏西普）达成商业化协议。
百健总收入为 24.66 亿美元，与 2023 年第三季度的 25.30 亿美元略下降。
07 Lensar
08 EyePoint
2024第三季度净产品收入为70万美元，相比之下，2023 年第三季度的净产品收入为80万美元。
2024年第三季度特许权使用费和合作净收入为 990 万美元，而 2023 年第三季度为 1440 万美元。这一减少主要是由于与YUTIQ®产品权利外许可相关的递延收入确认减少所致。
10 月，宣布了正在进行的 DURAVYU 治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的开放标签 2 期 VERONA 临床试验的积极中期 16 周数据。与阿柏西普对照组相比，DURAVYU 2.7mg 在最佳矫正视力（BCVA）方面显示出早期、持续且具有临床意义的改善，视力提高了 +8.9 个字母，而阿柏西普对照组为 +3.2 个字母。DURAVYU 2.7mg 还显示出相应的解剖学改善，中央视网膜厚度（CST）改善了 68.1 微米，而阿柏西普对照组为 30.5 微米。值得注意的是，两种剂量的 DURAVYU 在 BCVA 和 CST 方面均立即优于阿柏西普对照组，展示了 DURAVYU 具有即时生物利用度的差异化药物释放特性。此外，两个 DURAVYU 治疗组均持续显示出良好的安全性和耐受性。公司预计在所有患者完成试验后，于 2025 年第一季度报告完整的主要结果。
宣布 DURAVYU 在湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）的 3 期 LUGANO 临床试验中完成首例患者给药。第二项 3 期关键试验 LUCIA 预计将于 2024 年底进行首例患者给药。LUGANO 和 LUCIA 临床试验旨在取得全球监管和商业成功，两项试验均为每六个月重新给药一次。凭借超过 160 个试验点的参与和强劲的 DAVIO 2 数据，公司预计两项试验将快速招募患者，并预计在 2026 年获得主要数据。
