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温州医科大学附属眼视光医院：
基因治疗研究为罕见病患者带来新希望
结晶样视网膜变性(Bietti Crystalline Dystrophy，BCD)作为一种常染色体隐性遗传的罕见眼科疾病，由 CYP4V2 基因突变引发，致使编码蛋白功能丧失，视网膜细胞功能受损，患者视力不断恶化，却一直缺乏有效的临床治疗手段，面临失明威胁。
2025年 2月7日，温州医科大学附属眼视光医院在由北京同仁医院牵头的多中心、随机、对照 III期临床研究中，成功完成首针基因药物 VGR-RO1 注射液网膜下注射。VGR-RO1注射液借助AAV载体，将正常 CYP4V2 基因精准递送至靶细胞，替代缺陷基因，有望恢复视网膜细胞功能，为无法治疗的罕见病例带来新希望。此次研究严格遵循随机对照试验准则，全面评估药物在BCD患者中的有效性与安全性。
温州医科大学附属眼视光医院眼底内科刘晓玲教授作为主要研究者，其团队长期深耕眼底病的临床试验工作，为项目的顺利推进奠定了坚实基础。近几年在基因治疗年龄相关性黄斑变性及遗传性视网膜疾病领域有了新的突破。首例治疗中，眼底内科研究团队、GCP办公室、检验科、病房及手术室等多部门紧密协作，形成了一场高效的接力赛。基因药物的视网膜下注射手术由由富有经验的张宗端主任医师主刀，仅20分钟便顺利完成，全程严格遵循操作规范，患者术后眼部及全身情况良好。
随着首例BCD受试者基因治疗的成功，项目团队将加快后续受试者的招募与治疗工作。研究团队将密切关注受试者的治疗效果和安全性，共同期待 VGR-R01 注射液的 III期临床研究能够取得更多积极成果，为 BCD 患者创造一个美好的未来。温州医科大学附属眼视光医院也将积极推动基因治疗技术在眼科领域的发展，助力攻克遗传性视网膜疾病难题，为更多患者带来光明前景。
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（来源：温医眼视光临床科研中心）
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