AIDS诊疗 | 神秘的造血干细胞移植!

文摘   2025-01-14 07:30   上海  

以往众多的研究和报道表明:造血干细胞移植(HSCT)在治疗白血病和艾滋病方面都展现出了一定的潜力。但现实是其治疗效果和可行性存在较大差异,因此需要我们多维度的辩证看待其疗效。

治疗白血病方面的优势

重建正常造血功能:白血病患者骨髓造血功能受损,异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)可以替换患者体内异常的造血细胞,重建正常的造血功能。

移植物抗白血病效应明显(GVL)移植的供者细胞能够识别并攻击残留的白血病细胞,从而降低复发风险。

治疗效果显著:创新的治疗方案CAR-T细胞治疗,序贯异基因造血干细胞移植一体化方案,能够显著提高患者的长期生存率,减少复发和并发症。

治疗艾滋病方面的潜力与挑战

基因编辑技术的突破:通过基因编辑技术在造血干细胞中失活CCR5基因,可以阻止HIV病毒与细胞结合,从而抑制病毒复制。北京大学等团队利用CRISPR基因编辑技术,成功将编辑后的干细胞移植到HIV感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内,证明了其安全性和可行性。然而快速的HIV病毒变异造成的新毒株给艾滋病的防治带来了巨大的挑战!

治愈案例的启示:个别患者在接受CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植治疗白血病的同时,也实现了艾滋病的治愈。“柏林病人”和“伦敦病人”等8个案例,为艾滋病的治愈提供了新的思路。AIDS研究 | 她是全球第8例艾滋病治愈患者

局限性与风险仍然较大造血干细胞移植治疗艾滋病存在排异性问题,患者移植后一年生存率只有60%左右。此外,获得CCR5突变的骨髓供体概率较低,且治疗费用高昂,大多数艾滋病患者难以承受。

因此,造血干细胞治疗白血病辅助有益于艾滋的防治,很有必要辩证性的看待!

1、综合考虑患者情况:对于同时患有白血病和艾滋病的患者,造血干细胞移植可能是一个有效的治疗选择,但需综合考虑患者的年龄、病情严重程度、供体匹配情况等因素。

2、充分权衡治疗风险与收益:虽然造血干细胞移植在治疗艾滋病方面展现出潜力,但其风险较高,且目前治愈案例较少,不能作为艾滋病的常规治疗手段。对于大多数艾滋病患者,抗逆转录病毒疗法(ART)仍是首选。

3、Dr.安建议:还是应继续加大对造血干细胞移植和基因编辑技术在艾滋病治疗领域的研究投入,提高基因编辑的效率和安全性,探索更为广泛适用的治疗方案,以期实现艾滋病的更广泛治愈。

参考文献:
Sequential CD7 CAR T-Cell Therapy and Allogeneic HSCT without GVHD Prophylaxis, N Engl J Med, 2024.
In-depth virological and immunological characterization of HIV-1 cure after CCR5Δ32/Δ32 allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Nat Med, 2023.

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