1 月 2 日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。
据 Insight 数据库显示，艾米迈托赛是一款间充质干细胞疗法（MSC）。该药早在 2013 年 3 月就在国内递交了 IND 申请，但直至 2020 年 6 月才首次公示临床试验。2024 年 6 月 12 日，艾米迈托赛被 CDE 纳入优先审评审批，并于同月 25 日终于正式递交 NDA 申请，出现在受理队列中。今日该药获批上市，成为国内同类疗法的一大里程碑。
「艾米迈托赛」药品基本信息及关键注册节点
截图来自：Insight 数据库网页版
艾米迈托赛目前已完成 II 期临床试验，III 期临床试验正在进行中。虽然在探索性 II 期临床中，MSC 组相较于安慰剂组在第 28 天时没有显示出更高的 ORR。然而 MSCs 在平均 2 周后逐渐显示出治疗效果。完成 8 次输注的患者可能会从 MSCs 中获益，特别是那些肠道受累的患者。
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干细胞疗法在国内经历了漫长而曲折的发展历程。尽管首款产品的临床申请早在 2004 年就已经发生，但研发进度却极为缓慢。
直至 2017 年度末，原 CFDA 发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞制品作为药品的研发、注册和监管程序。沉寂已久的干细胞疗法作为其中之一，再次被带动进入踊跃研发阶段。
2020 年至 2024 年，CDE 又先后发布了 4 份干细胞相关技术指导原则，尤其在 2024 年发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》之后，间充质干细胞的首个 NDA 申请和首张生产许可都在同年发生。
据 Insight 数据库显示，干细胞疗法在国内的 I 期临床试验启动高峰在 2019 年度，而 IND 申请则在 2023 年爆发。
间充质干细胞是一类起源于中胚层的多能干细胞，具有自我复制和多向分化的能力潜能。MSC 具有五大特性，自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性，在再生医学和免疫治疗领域展现出了巨大的潜力。
无论是国内还是国外，间充质干细胞都是干细胞疗法中最为热门的分类，Insight 数据库显示，当前全球已有 655 个间充质干细胞项目进入临床研发阶段（递交 IND 及以上），在各类干细胞疗法中遥遥领先。
值得一提的是，恰恰在不久前的 2024 年 12 月 18 日，大洋彼岸的美国 FDA 首开先河，批准了首款间充质基质细胞疗法 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，用于 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。Remestemcel-L 来自 Mesoblast 公司，早在 2012 年和 2016 年就在加拿大、新西兰和日本获批上市，而在美国却历经了 5 年半的上市申请历程，期间受到两份 CRL，屡败屡战，终获成功。
如今，国内「艾米迈托赛」获批上市，这不仅意味着移植物抗宿主病患者获得了全新的治疗方案，也意味着间充质干细胞疗法的临床应用和商业化之路由此启航。以此为引线，干细胞疗法已在多项适应症上积极开展临床探索，前景值得期待。
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