12 月 30 日，CDE 官网显示，赛诺菲 Rilzabrutinib 片上市申请获受理。根据临床试验进展，推测适应症为免疫性血小板减少症。这是国内第 2 款申报上市的可逆 BTK 抑制剂。![]()
来源：CDE 官网
Rilzabrutinib 是赛诺菲 36.8 亿美元收购 Principia Biopharma 所获得的一款口服、可逆、共价 BTK 抑制剂。2024 年 4 月 23 日，赛诺菲宣布，Rilzabrutinib 治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的 III 期 LUNA 3 研究达到主要终点。同年 12 月 8 日， 该研究具体数据在 ASH 2024会议上公布。LUNA 3 研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 Rilzabrutinib 对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性 ITP 成年和青少年患者的疗效和安全性，共入组 202 名受试者。研究主要终点为产生持久血小板应答（即在没有挽救治疗的情况下，患者在 24 周双盲治疗期的最后 12 周中至少有 8 周血小板计数 ≥ 50000/μL）的比例。患者的基线血小板计数为 15000/μL（正常水平为 150000-450000/μL）。![]()
结果显示，该研究达到主要终点，Rilzabrutinib 组产生持久血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组。Rilzabrutinib 组中 86 名（65%）受试者产生了血小板应答，31 名（23%）受试者达到了持久应答的主要终点，安慰剂组 23 名（33%）受试者产生了血小板应答，持久应答为 0。在双盲和开放标签期合并后，133 名 rilzabrutinib 受试者中有 38名 (29%) 达到了持久应答。在安全性方面，Rilzabrutinib 的安全性与既往研究一致。除 ITP 适应症以外，赛诺菲也在探索 Rilzabrutinib 在其它免疫性疾病上的治疗潜力，包括慢性自发性荨麻疹、IgG4 相关性疾病等。![]()
根据 Insight 数据库，目前国内已有 5 款 BTK 抑制剂上市，分别为伊布替尼（强生）、阿可替尼（阿斯利康）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华）和匹妥布替尼（礼来）。其中仅匹妥布替尼为可逆 BTK 抑制剂。
封面来源：企业logo
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编辑：月牙
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