当地时间 12 月 30 日，Verastem Oncology 宣布，FDA 已接受 RAF/MEK 抑制剂 Avutometinib 与 FAK 抑制剂 Defactinib 的联合疗法的上市申请，用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌 (LGSOC) 成人患者（至少接受过一次全身治疗并有 KRAS 突变）。
该申请已被纳入优先审评，PDUFA 日期为 2025 年 6 月 30 日。
截图来源：企业官网
目前这种疾病的标准治疗方法包括激素疗法和化疗，但 FDA 尚未批准任何专门用于 LGSOC 的治疗方案。新闻稿指出，如果该治疗方案获得批准，Avutometinib 与 Defactinib 联合使用将成为 FDA 批准的首个专门针对复发性 KRAS 突变 LGSOC 成人患者的治疗药物。
此前 NDA 申请是基于一项多中心、随机、开放标签的 II 期 RAMP 201 临床试验的结果，该试验旨在评估 Avutometinib 单独使用或与 Defactinib 联合使用治疗复发性 LGSOC 患者的疗效和安全性。
在 2024 年 IGCS 大会上，Verastem Oncology 以口头汇报的形式公布了该研究的初步分析结果。截至 2024 年 6 月 30 日，经 BICR 确认，在约 12 个月的随访期内，数据显示：
在所有可评估的患者中，ORR 为 31%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 31.1 个月，中位无进展生存期 (PFS) 为 12.9 个月， 6 个月或更长时间的疾病控制率 (DCR) 为 61%；
在 KRAS 突变 (mt) LGSOC 患者中，ORR 为 44% ，DOR 为 31.1 个月，PFS 为 22 个月，DCR 为 70%；
在 KRAS 野生型 (wt) LGSOC 患者中，ORR 为 17%，DOR 为 9.2 个月，PFS 为 12.8 个月，DCR 为 50%。
在安全性方面，Avutometinib 与 Defactinib 联合治疗耐受性良好，因不良事件 (AE) 而停药的发生率为 10%，未发现新的安全信号。联合治疗最常见的治疗相关不良事件（所有级别，≥3 级）是恶心（67.0%，2.6%）、腹泻（58.3%，7.8%）和血肌酸磷酸激酶水平升高（60.0%，24.3%）。
值得一提的是，两款小分子新药分别引进自罗氏和辉瑞。Avutometinib 最初由罗氏研发，2020 年 Verastem Oncology 以首付款 3 百万美元与罗氏子公司达成全球许可协议，根据协议，Verastem Oncology 获得 Avutometinib 的全球开发和商业化权利；Defactinib 由辉瑞研发，2012 年 Verastem Oncology 和辉瑞公司达成协议，独家授权 Verastem Oncology 使用 Defactinib 的全球商业权利。
除了 LGSOC 以外，Verastem Oncology 还在拓展这两个药物的联合疗法，如联用 KRAS G12C 抑制剂 Sotorasib 治疗 NSCLC、联用化疗治疗胰腺癌等。
1 月 3 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项 Rilvegostomig 或帕博利珠单抗联合化疗一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的全球 III 期研究（CTR20244980）。
据 Insight 数据库显示，此前在 2024 年 10 月 4 日，阿斯利康已在 ClinicalTrials.gov 上登记了此项全球多中心 III 期临床试验（NCT06627647），并于同年 11 月 27 日完成全球首例入组。
截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台
这是一项随机、双盲、多中心、全球、III 期研究，旨在评估 Rilvegostomig 联合化疗与帕博利珠单抗联合化疗相比一线治疗肿瘤表达 PD-L1（TC≥1%）的非鳞状非小细胞肺癌参与者的有效性和安全性。主要终点是 OS 和 PFS。该试验共有 250 家机构参与，国内计划入组 132 名受试者，国际 878 名受试者。
Rilvegostomig 是一款靶向 PD-1/TIGIT 双抗，全球和国内的最高研究进度均为 III 期临床阶段。阿斯利康针对 Rilvegostomig 布局了多个适应症，其中胆道癌和非小细胞肺癌均已进入临床 III 期，胃癌已启动 II 期临床。
1 月 3 日，辉瑞在 ClinicalTrials.gov 上登记公示了 ITGB6 ADC 药物 Sigvotatug vedotin 的第 2 项 III 期临床试验，目标入组 714 例患者，联用 K 药治疗 PD-L1 高表达 NSCLC。
Sigvotatug vedotin 是辉瑞收购 Seagen 获得的一款 ADC 疗法，研发代号为 SGN-B6A/PF-08046047。值得一提的是，这是该靶点首款且唯一一款启动临床研发的 ADC 药物。
Sigvotatug vedotin 是一款以 MMAE 为载荷、采用缬氨酸-瓜氨酸 VC 可裂解连接子的 ADC 药物，DAR 值为 4。
该药最早于 2020 年 5 月公示启动首个临床试验，目前已登记有 4 项临床试验，其中包含 2 项 III 期临床，首项 III 期临床是一项试验地区包含中国的全球多中心 III 期临床试验，由 Seagen 在 2023 年 8 月 25 日登记，联合多西他赛二线治疗非鳞状 NSCLC，试验登记号为 NCT06012435。
2024 ASCO 上公布的最新临床结果显示，在 I 期临床试验 SGNB6A-001（SGNB6A-001）中，截至 2023 年 12 月 1 日，306 例患者接受了 SV 治疗，其中 113 例 NSCLC 患者在 Part A 和 Part B 中接受了治疗。在所有 NSCLC 患者中的 cORR 为 19.5% (95% CI, 12.6-28.0)，其中未接受过紫杉烷治疗的非鳞状 NSCLC 患者 cORR 为 32.5% (95% CI, 18.6-49.1)。
在这项试验中，SV 表现出令人鼓舞的抗肿瘤活性和可控的安全性，数据支持针对 2/3 线 NSCLC 患者的 3 期临床试验 SGNB6A-002 的启动；同时也支持该药联用 K 药探索作为前线疗法的疗效和安全性。
截图来源：ASCO 官网
12 月 30 日，诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究达到主要终点。该研究旨在评估一次性鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者（年龄 2 至 18 岁，能够坐立但从未独立行走）的临床疗效、安全性和耐受性。
新闻稿指出，这是首个在两岁及以上未接受治疗的 SMA 患者中具有临床获益的试验性基因疗法。
截图来源：企业官网
研究结果显示，相较于对照组，接受鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec 治疗的 SMA 患者的 Hammersmith 运动功能量表扩展版（HFMSE）总分较基线有所增加，这表明 SMA 患者的运动功能得到改善。详细数据将在 2025 年即将举行的医学会议上公布。
在安全性方面，Onasemnogene abeparvovec 的安全性良好，两组之间的总体不良事件和严重不良事件相似。最常见的不良事件是上呼吸道感染、发热和呕吐。
Onasemnogene abeparvovec 是一种基于腺相关病毒载体 AAV9 的基因疗法，可将人类 SMN 基因的完整功能拷贝传递至目标运动神经元细胞中。2019 年 5 月首次获 FDA 批准上市，用于治疗 2 岁以下 SMA 的儿科患者。
Insight 数据库显示，目前全球范围范围内，SMA 新药仅获批 3 款，分别是 PTC Therapeutics 的利司扑兰、Ionis Pharmaceuticals 的诺西那生和诺华的 Onasemnogene abeparvovec。值得一提的是，其余 2 款均为化药，仅诺华 1 款为基因治疗药物。
12 月 30 日，科济药业宣布，关键 II 期临床试验 CT041-ST-01（NCT04581473）已取得阳性结果。科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示，预计将于 2025 年上半年向 NMPA 递交新药上市申请，期待舒瑞基奥仑赛能成为全球首款针对实体瘤的 CAR-T 产品。
舒瑞基奥仑赛注射液是一种潜在全球同类首创的、靶向 Claudin18.2 蛋白的自体 CAR-T 细胞候选产品，该试验是一项在中国进行的随机对照、多中心的临床试验，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液（研发代码：CT041，一种靶向 Claudin18.2 自体 CAR-T 细胞候选产品）治疗 Claudin18.2 表达阳性、既往接受过至少 2 线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌的有效性和安全性。
受试者以 2:1 的比例随机分配至舒瑞基奥仑赛注射液组或研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）。该试验的主要终点为由独立评审委员会（IRC）评价的无进展生存期（PFS）。
该试验主要终点已达成，即：与研究者选择治疗组相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。既往试验数据表明，该产品安全性可控。
当地时间 12 月 30 日，Axsome Therapeutics 宣布，其 AXS-05（右美沙芬+安非他酮）在治疗患有躁动症的阿尔茨海默病（AD）患者的 III 期 ACCORD-2 研究中达到主要终点。与安慰剂相比，AXS-05 显著延迟了 AD 患者躁动复发时间，同时降低了 AD 总体严重程度的恶化。
Axsome 计划在 2025 年下半年递交AXS-05 治疗 AD 躁动的上市申请。
来源：Axsome 官网
AXS-05 采用右美沙芬和安非他酮的专有配方、剂量，以及 Axsome 代谢抑制技术来调节成分的输送，被开发用于治疗阿尔茨海默病躁动和戒烟。右美沙芬是一种口服 NMDA 受体拮抗剂、sigma-1 受体激动剂，安非他酮是一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，可提高右美沙芬的生物利用度。
ACCORD-2 研究是一项双盲、安慰剂对照、随机停药的 III 期临床试验，包括开放标签和随机双盲治疗期。
开放标签治疗期共有 295 名患有躁动症的 AD 患者接受了长达 12 个月的治疗，基线时，平均柯恩-曼斯菲尔德躁动量表（CMAI）总分为 73.3。结果显示，接受 AXS-05 治疗第 6 周 ：
受试者 CMAI 总分较基线平均下降 20.4 分，较平均基线分数下降 46%。 69% 患者实现了临床应答（定义为较基线减少≥30%）。 使用临床医生评定的改良版阿尔茨海默病合作研究-临床总体印象变化 (mADCS-CGIC) 进行评估，78% AD 患者躁动症状得到改善。
随机双盲治疗期，共有 167 名患者纳入研究，随机分组接受 AXS-05（n=83）和安慰剂（n=84）治疗，平均 CMAI 总分分别为 44.3 分和 45.4 分。结果显示：
主要终点方面，与安慰剂相比，AXS-05 显著延迟了 AD 躁动的复发时间，复发风险降低 3.6 倍。 关键次要终点方面，与安慰剂相比，AXS-05 显著降低了 AD 患者躁动的复发率，AXS-05 复发率为 8.4%，安慰剂为 28.6%。 安全性方面， AXS-05 组不良事件发生率为 29.3%，安慰剂组为 32.1%。AXS-05 组有两名受试者（2.4%）跌倒，其中只有一名被认为与研究药物有关。因不良事件而停药的人数很少（AXS-05 为 0%，安慰剂为 1.2%）。
1 月 2 日，信达生物宣布，与罗氏达成全球独家合作与许可协议，以推进靶向 Delta 样配体 3（DLL3）的新一代抗体偶联药物（ADC）候选产品 IBI3009 的开发，总金额高达 10.8 亿美元。这是国内第 3 款达成 BD 授权的 DLL3 ADC。
值得一提的是，就在上周，恒瑞也刚刚以总额 10.45 亿美元的价格实现 DLL3 ADC 的出海授权。
来源：企业微信公众号
DLL3 是一种在正常组织中低表达、但在特定癌种尤其是小细胞肺癌（SCLC）和其他神经内分泌肿瘤中显著过度表达的抗原。
根据 Insight 数据库，目前全球在研的 DLL3 ADC 有 11 款，其中进入临床阶段的有 5 款，均由中国药企开发而成，包括 IBI3009（信达生物，I 期）、BL-M14D1（百利天恒，I 期）、SHR-4849（恒瑞，I 期）、 ZL-1310（宜联生物，I 期）和 FZ-AD005（复旦张江，I 期）。
这 5 款临床 DLL3 ADC 有 3 款已达成 BD 交易，除 IBI3009 外，还有 SHR-4849 、 ZL-1310，分别已授权给美国 IDEAYA Biosciences 和再鼎医药。
无论是管线数量，还是授权许可，国产 DLL3 ADC 都已经全面领跑国外企业。根据 Insight 数据库，全球 11 款在研的 DLL3 ADC，有 9 款是由国内企业开发的。目前已经达成的相关授权合作，转让方无一例外也全都是中国企业。
截图来源：施能康官网
1 月 2 日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。
据 Insight 数据库显示，艾米迈托赛是一款间充质干细胞疗法（MSC）。该药早在 2013 年 3 月就在国内递交了 IND 申请，但直至 2020 年 6 月才首次公示临床试验。2024 年 6 月 12 日，艾米迈托赛被 CDE 纳入优先审评审批，并于同月 25 日终于正式递交 NDA 申请，出现在受理队列中。今日该药获批上市，成为国内同类疗法的一大里程碑。
「艾米迈托赛」药品基本信息及关键注册节点
截图来自：Insight 数据库网页版
艾米迈托赛目前已完成 II 期临床试验，III 期临床试验正在进行中。II 期数据显示，在符合方案集分析（n=62）中，第 28 天时，MSC 组的 ORR 明显高于对照组（71.9% vs 46.7%，p=0.043）。在伴有肠道受累的患者中，第 28 天时，MSC 组的 ORR 也显著高于对照组（66.7% vs 33.3%，p=0.031）。
12 月 31 日，NMPA 官网显示，科伦博泰 1 类新药「塔戈利单抗注射液」（商品名：科泰莱）的上市申请获得批准，用于治疗既往接受过二线及以上化疗失败的复发性或转移性（R/M）鼻咽癌（受理号：CXSS2101052）。
截图来源：NMPA官网
塔戈利单抗（KL-A167) 是科伦博泰自主研发的一款 PD-L1 靶向人源化单抗。2018 年 8 月，科伦博泰将塔戈利单抗在大中华地区以外的开发、生产和商业化权力独家授权给和铂医药。
已公布的塔戈利单抗在既往治疗过的复发性或转移性（R/M）鼻咽癌（NPC）中国患者中开展的多中心、单臂 Ⅱ 期临床结果显示：数据截止 2021 年 7 月 13 日，中位随访 21.7 个月，总分析集（FAS）人群中经 IRC 评估的 ORR 为 26.5%，疾病控制率（DCR）为 56.8%，中位 PFS 为 2.8 个月，中位缓解持续时间（DOR）为 12.4 个月，中位 OS 为 16.2 个月。
安全性方面，在入组的 153 位患者中，治疗相关不良反应的发生率是 73.2%，≥3 级的治疗相关不良反应的发生率是 15.0%。试验中无治疗相关不良反应导致的死亡发生。
除了用于复发性或转移性鼻咽癌的三线及以上治疗，塔戈利单抗还被开发用于治疗淋巴瘤，以及复发性或转移性鼻咽癌的一线治疗。其中塔戈利单抗联合 GP（吉西他滨+顺铂）一线治疗复发性或转移性鼻咽癌的上市申请已于 2024 年 5 月获 CDE 受理（CXSS2400049）。
塔戈利单抗是国内批准的第 8 款 PD-L1 单抗，此前国内已批准 7 款 PD-L1 单抗。从适应症维度看，塔戈利单抗是首款获批三线治疗复发性或转移性鼻咽癌的 PD-L1 单抗。
截图来源：NMPA 官网
来那帕韦钠（300 毫克片剂和 463.5 毫克/1.5 毫升注射剂）是同类首创的长效 HIV 衣壳抑制剂，用于与其他抗逆转录病毒药物联合使用治疗 HIV 感染，适用人群为接受过大量治疗的多重耐药 HIV 患者。该药于 2022 年先后在欧盟和美国获批上市。
FDA 批准是基于 II/III 期 CAPELLA 试验的数据，该试验评估了利那帕韦联合优化背景方案（OBR）对接受过大量治疗的多重耐药 HIV-1 患者的安全性和有效性。受试者之前既往接受抗逆转录病毒药物的治疗的中位数为 9 种。83%（n=30/36）的受试者被随机分配接受利那帕韦联合优化背景方案治疗，在 52 周时检测不到病毒载量（<50 拷贝/毫升）。此外，这些受试者的 CD4 计数平均增加了 82 个细胞/微升。
来那帕韦钠片剂获准在治疗开始时口服，根据起始方案，可以在第一次长效来那帕韦钠注射之前或同时服用。来那帕韦钠的多阶段作用机制与目前批准的其他抗病毒药物不同，旨在为多重耐药 HIV 患者（其病毒不再对治疗有有效反应）开发长效治疗方案提供新途径。
1 月 2 日，NMPA 官网显示，阿斯利康三代 EGFR-TKI 奥希替尼新适应症在国内获批上市，用于治疗接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展、具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子 19 缺失或外显子 21（L858R）置换突变的局部晚期、不可切除（III 期）非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者（受理号：JXHS2400041/2）。
2024 年 ASCO 大会上，阿斯利康公布了一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心研究（LAURA）关键性临床证据。该研究旨在评估奥希替尼在 III 期不可切除的 EGFR 突变的 NSCLC 患者放化疗后维持治疗的疗效和安全性。
经盲态独立审查中心（BICR）评估，相较于安慰剂组，接受奥希替尼治疗的患者将疾病进展或死亡风险降低了 84%。接受奥希替尼治疗的患者的中位 PFS 为 39.1 个月，安慰剂组为 5.6 个月。接受奥希替尼的患者 PFS 率在 12 个月时（74% vs 22%）和 24 个月时（65% vs 13%）显著提升。OS 数据在本次评估时尚未成熟，但与安慰剂相比，奥希替尼仍显示出 OS 获益趋势。
安全性方面，接受奥希替尼治疗的患者出现 ≥G3 不良反应事件的发生率为 35%（vs 12%），严重不良反应事件的发生率为 38%（vs 15%），放射性肺炎毒性的发生率为 48%（vs 38%），导致停药的不良反应事件发生率为 13%（vs 5%）。
2024 年 ESMO 大会上，阿斯利康以口头汇报的形式公布了 LAURA 中国亚组的临床数据。研究结果显示，中国患者接受奥希替尼治疗的临床获益和安全性与全球人群一致，支持奥希替尼在 III 期不可切除的 EGFR 突变的 NSCLC 患者放化疗后维持治疗作为新治疗标准。
奥希替尼是阿斯利康自主研发的一种不可逆的第三代 EGFR-TKI，在治疗非小细胞肺癌（包括伴中枢神经系统转移）患者中有确证的临床活性。奥希替尼自 2015 年首次被 FDA 获批上市后，成为全球首个第三代 EGFR-TKI 肺癌靶向药物，随后又在欧盟、日本等地区和国家获批。此前，奥希替尼在中国已经获批 4 项适应症。
2、阿斯利康：「奥拉帕利」新适应症获批，早期乳腺癌辅助治疗
1 月 2 日，阿斯利康和默沙东联合宣布其 PARP 抑制剂利普卓®（英文商品名：Lynparza，通用名：奥拉帕利）在国内获批新适应症，用于接受过新辅助或辅助化疗的携带有害或疑似有害胚系 BRCA 突变（gBRCAm）、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。
截图来源：企业官网
阿斯利康新闻稿指出，截至 2024 年 12 月 25 日为止，这是在中国大陆首个且唯一获批针对早期乳腺癌 BRCA 突变的靶向治疗药物。
奥拉帕利是阿斯利康自主研发的 PARP 抑制剂，也是首个阻断同源重组修复（HRR）缺陷的细胞/肿瘤中 DNA 损伤修复通路 (DDR) 的靶向治疗，例如 BRCA1 和/或 BRCA2 突变，或由其他药物（如新的激素药物）引起的缺陷。
本次批准是基于 OlympiA III 期试验的积极结果，这是一项 III 期、双盲、平行、安慰剂对照、多中心试验，旨在比较奥拉帕利片剂与安慰剂作为辅助治疗对胚系 BRCA 突变高风险 HER2 阴性早期乳腺癌患者的疗效和安全性，且这些患者都已完成根治性局部治疗和新辅助或辅助化疗。
该试验详细结果于 2021 年 6 月发表在《新英格兰医学杂志》，数据显示：
与安慰剂相比，奥拉帕利在浸润性无病生存期 (iDFS) 具有统计学意义和临床意义的改善，将浸润性乳腺癌复发、新发癌症或死亡的风险降低了 42%。
奥拉帕利在总生存期 (OS) 方面也表现出具有统计学意义和临床意义的改善，与安慰剂相比，死亡风险降低了 32%。
安全性方面，奥拉帕利的安全性和耐受性与先前临床试验中观察到的一致。
2017 年 7 月，阿斯利康与默沙东宣布在全球范围内达成一项肿瘤领域战略合作，共同对全球首个 PARP 抑制剂奥拉帕利就多个肿瘤适应症进行临床开发和商业推广。该协议总金额高达 85 亿美元的总价，其中包括 16 亿美元的预付款、7.5 亿美元的某些许可选择权费用以及在未来成功实现监管和销售里程碑后最高可达 61.5 亿美元的额外费用。
2018 年 8 月奥拉帕利首次在中国获批，到目前为止已在中国累计获批 5 个适应证。
3、信达/葆元：ROS1 抑制剂新适应症获批上市，一线 NSCLC
1 月 2 日，NMPA 官网显示，葆元医药（已被 Nuvation Bio 收购）申报的 1 类创新药 ROS1 抑制剂「己二酸他雷替尼胶囊」新适应症获批上市，用于一线治疗未经 ROS1-TKI 治疗的 ROS1 阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。该适应症于 2024 年 3 月获 NMPA 受理并授予优先审评资格。
他雷替尼（Talectrectinib）是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代 ROS1 抑制剂。该药早于 2022 年就被 CDE 纳入突破性治疗。在海外，美国 FDA 也授予其突破性疗法资格认定。2024 年12 月，该药首次获批上市，用于经 ROS1-TKI 治疗后进展的 ROS1 阳性局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者。
此次他雷替尼新适应症的上市申请是基于临床 II 期研究 TRUST-I （NCT04395677）的积极结果。这是一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂试验，分别纳入既往未经过 ROS1 TKI 治疗的患者（队列 1）和既往接受过 ROS1 TKI 前线治疗的患者（队列 2）。
2024 ESMO 大会中公布的最新结果显示，在未经 TKI 治疗的患者中（n=160），cORR 为 88.8%（95%CI: 82.8, 93.2）。中位随访 21.2 个月（范围：3.6 - 46.6），中位 DOR 和中位 PFS 分别为 44.2 个月（95%CI: 30.4, NR）和 45.6 个月（95%CI: 29.0, NR） 。
据 Insight 数据库显示，当前全球处于积极开发状态的 ROS1 靶点在研管线共有 33 条，以多靶点为主。在 ROS1 阳性 NSCLC 适应症上，国内已有 5 款获批，分别为：葆元医药/信达的他雷替尼（24 年 12 月获批）、再鼎医药的瑞普替尼（24 年 5 月获批）、正大天晴的安奈克替尼（24 年 4 月获批）、罗氏的恩曲替尼（22 年 8 月获批）、辉瑞的克唑替尼（ 2017 年 10 月获批）。
4、GSK：「美泊利珠单抗」在国内获批新适应症
1 月 2 日，NMPA 官网显示，GSK 的美泊利珠单抗注射液在国内获批新适应症，Insight 数据库推测新适应症可能为慢性鼻窦炎伴鼻息肉。
截图来源：NMPA 官网
美泊利珠单抗（Mepolizumab）是一种特异性靶向白细胞介素 5（IL-5）的单克隆抗体，被开发用于治疗一系列与 2 型炎症相关的 IL-5 介导疾病。
2015 年 11 月，该药率先在 FDA 获批上市，是全球首款获批的 IL-5 靶向单抗。目前已在美国获批多项适应症，包括嗜酸性粒细胞哮喘、变应性肉芽肿血管炎、嗜酸性粒细胞性肉芽肿伴多血管炎（EGPA）、 嗜酸性粒细胞增多综合征和慢性鼻窦炎伴鼻息肉病。
此外，美泊利珠单抗治疗成人 COPD 的 III 期临床试验 MATINEE 已于 2024 年 9 月取得积极结果。
在国内，美泊利珠单抗于 2021 年 11 月获批准用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎，2024 年 1 月被批准用于成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗。
美泊利珠单抗也是国内首个获批上市的 IL-5 靶向单抗，据 Insight 数据库显示，其还有多个潜在竞争者，国产里面三生国健的 SSGJ-610、恒瑞医药的 SHR-1703 均已进展到 III 期临床阶段，属于国产新药中进度最快的。此外，正大天晴和百奥泰还在积极开发美泊利珠单抗生物类似物。
来源：CDE 官网
截图来源：Insight 数据库
