美国Protara Therapeutics公司公布了其在研细胞疗法TARA-002，在2期临床试验ADVANCED-2中，针对高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的积极疗效，特别是那些患有原位癌或原位癌属于Ta或T1型、并且对卡介苗（BCG）治疗无效或接受卡介苗（BCG）初治治疗的患者。
在先前接受过卡介苗（BCG）治疗的患者中，有72%的患者在6个月后获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。
在对卡介苗（BCG）治疗无效的患者中，6个月的完全缓解（CR）率为100%，即100%的患者肿瘤完全消失。
在接受卡介苗（BCG）初治治疗的患者中，6个月的完全缓解（CR）率为64%，即64%的患者肿瘤完全消失。
TARA-002还展现出了良好的安全性和耐受性。
关于TARA-002
TARA-002是一款在研的细胞治疗产品，旨在治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LM，一种先天性疾病），并已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的“罕见儿童疾病”资格认证。
TARA-002是一种广谱免疫增强剂，是一种通过免疫增强作用来治疗肿瘤的药物。
TARA-002的作用机制为：它能激活膀胱或肿瘤内的免疫细胞，引发身体产生炎症反应，并释放一些重要的细胞因子（如肿瘤坏死因子、干扰素、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因及自然杀伤细胞等）。这些细胞因子有助于调动身体的免疫系统攻击肿瘤。此外，TARA-002 还可以直接杀死肿瘤细胞，并通过一种特殊的机制，促进肿瘤细胞的死亡，从而增强身体对肿瘤的免疫反应。
来源：摄图网
关于ADVANCED-2试验
ADVANCED-2是一项正在进行的、开放标签、2期临床试验，主要评估了TARA-002在高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的疗效和安全性。这些患者患有原位癌或原位癌属于Ta或T1型，且对卡介苗（BCG）治疗无效或为接受卡介苗（BCG）初治治疗的患者。
➤研究结果
数据包括了20名在3个月时可评估的患者，18名在6个月时可评估的患者，以及3名在9个月时可评估的患者。数据截止日期为2024年11月19日。具体结果：
1.在先前接受过卡介苗（BCG）治疗的患者中：
18名患者中，有72%（13名患者）的患者在6个月后获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。
任何时间点的完全缓解（CR）率为67%，15名患者中，有10名患者获得了完全缓解，即肿瘤完全消失。
在3到6个月之间，100%的患者（9名患者中，有9名患者）维持了完全缓解，即肿瘤完全消失。
2.在对卡介苗（BCG）治疗无效的患者的关键队列中：
6个月的完全缓解（CR）率为100%，4名患者中，有4名患者获得了完全缓解，即肿瘤完全消失。
任何时间点的完全缓解（CR）率为80%，5名患者中，有4名患者获得了完全缓解，即肿瘤完全消失。
3.在接受卡介苗（BCG）初治治疗的患者队列中：
6个月的完全缓解（CR）率为64%，14名患者中，有9名患者获得了完全缓解，即肿瘤完全消失。
任何时间点的完全缓解（CR）率为67%，15名患者中，有10名患者获得了完全缓解，即肿瘤完全消失。
➤安全性
TARA-002展示了良好的安全性和耐受性。
大多数不良事件为1级且是暂时性的，研究者评估后没有出现2级或更严重的治疗相关不良事件（TRAEs）。
没有患者因不良事件中断治疗。
蕞常见的不良事件与细菌免疫增强反应（指通过使用某些细菌或其成分来激活和增强人体的免疫系统，从而提高免疫反应的效果）类似，如流感样症状。
蕞常见的尿路症状为尿道插管效应，如膀胱痉挛、烧灼感和尿路感染。大多数膀胱刺激症状在给药后不久或几个小时至几天内自行缓解。
研究者评论
“TARA-002的研究结果证明，TARA-002针对面临治疗困境的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者群体，展示了显著的疗效。TARA-002在已经接受过卡介苗（BCG）治疗的患者群体中展示出的抗肿瘤活性，加上其易于使用且易于操作的特点，使其成为NMIBC患者的一个令人兴奋的潜在治疗选择。”Urology America（Protara Therapeutics公司的一个合作伙伴）研究副总裁、ADVANCED-2研究的研究员Brian Mazzarella博士表示。
“我们对这些6个月的数据感到非常兴奋，这些数据进一步证明了TARA-002在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗中的潜力。我们相信，随着临床试验的扩展，这些令人鼓舞的数据将加速患者招募，我们期待在2025年中期报告12个月可评估患者的初步数据。”Protara Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman表示。
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