超说明书用药，是指药品使用的适应症、用药剂量、治疗疗程、给药途径或临床适宜的人群等均没有在由国家药监部门核准的药品说明书所载明的内容之内。
超说明书用药是在超什么？
包括但不限于以下几种情况：
适应症：药品说明书未涵盖的疾病或症状。剂量：超出说明书推荐的剂量范围。
给药途径：不同于说明书规定的给药方式。
疗程：超出说明书规定的治疗时间。
人群：超出说明书规定的使用人群（如儿童、老年人等）。
药品说明书的法律地位
2019年8月修订的《药品管理法》[3]第二十五条规定：“国务院药品监督管理部门在审批药品时，对药品的说明书一并核准”。
第四十九条规定：“药品包装应当按照规定印有或者贴有标签并附有说明书。标签或说明书应当注明药品的通用名称、成分、规格、上市许可持有人及其地址、生产企业及其地址、批准文号、产品批号、生产日期、有效期、适应症或者功能主治、用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项”。
第七十二条规定：医疗机构应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核。
从法律层面而言，药品说明书是指经过国家药监部门颁布（核准）载明药品信息的法定文书，是药品企业随销售的药品一起提供给医疗卫生机构及其医务人员和患者的技术性资料；其一经核准，任何单位就不得自行修改。
但从七十二条：除了药品说明书之外，药品临床应用指导原则、临床诊疗指南等在某些情形下也同样可作为处方、用药医嘱是否合理的审核依据。
“药品临床应用指导原则”，一般是由国家或地方卫生行政主管部门起草发布，具有一定的强制性。
“临床诊疗指南”，多数由国家级学会、协会制定，或由国际性学术组织制定，对临床诊疗工作具有权威性指导作用。
为何会出现超说明书用药
最主要的原因：由于医学的进展和药品说明书更新的相对滞后。随着医药研究的持续推进、循证医学的日益发展，使得药物在临床使用（或临床试验）过程中不断有新的治疗效果被发现；而药品说明书的更新却需要经过严格的法定程序，按照我国法律法规，如果将这些新用途加入药品说明书中，需要按照增加适应症（或者功能主治）向国家药品监督管理部门进行申报，获得批准才能更新药品说明书；除法定程序外，药品说明书内容的更新还须提供完善的临床试验数据，这往往无法在短期内完成。因此药品说明书的更新和完善常滞后于医学研究。
第二个原因：由于现有药物不能满足医学发展和特殊疾病的需求。例如罕见病患者、肿瘤患者无其他合理的可替代药物治疗方案时，医生不得不按照疾病的特点，在基于自己的专业知识和经验的前提下，尝试使用同一机理或者近似机理的药物对该类疾病进行治疗，即根据循证医学使用现有药物控制病情。
第三个原因：新药临床试验的局限性无法满足临床实际需求[4]。药品说明书所记载的相关内容来源于新药上市前的安全性试验、药效学试验、临床试验以及已上市药品的再评价和用药经验总结等，其所研究的有限样本和条件可能无法满足临床实践中个案治疗的需要。对于一些特殊人群，如儿童、老年人、孕妇和哺乳期妇女等，由于伦理等因素，临床试验往往排除了这些人群，还有一些伴有并发症以及联合用药的病例也可能没被纳入临床试验。此外，一些药品在不同国家上市前开展了不同适应症或不同人群的临床试验，导致同一药品在不同的国家批准的适应症或适用人群不同，基于临床试验数据的药品说明书中的信息可能不足以覆盖临床实践中遇到的诊疗需求。
以上原因发生的超说明书用药，其目的是为了患者在临床诊疗中的获益，而不是以试验、研究或其他关乎医师自身利益为目的的使用。我们认为这样的超说明书用药行为存在一定的合理性。
超说明书用药的法律依据
我国法律一直未认可其临床应用的合法性，仅在部分规范性文件中提出豁免条款，直至新版《中华人民共和国医师法》[5]（已于2022年3月起施行），其中第二十九条规定：“在尚无有效或者更好的治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。医疗机构应当建立管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为”。这是超说明书用药首次在我国法律层面获得认可。
患者和亲属怎样正确认识？
超说明书用药≠滥用药
超说明书用药≠小白鼠。
充分了解超说明书用药方案及实施后可能存在的风险。
在与临床医师就超说明书用药方案进行充分沟通后签署知情同意书。
积极报告用药期间的不良事件和（或）不良反应。
超说明书用药需要基于以下条件才受到法律的保护：
1.以患者利益为出发点，患者尚无有效或者更好治疗手段；
2.取得患者明确的知情同意，例如签订书面知情同意书；
3.药品用法有循证医学证据；
4.医疗机构建立超说明书用药的管理制度。
超说明书用药的制度建设和人民群众生命健康息息相关。应该考虑从根本上解决超说明书用药的问题，将超说明书用药问题回归正向解决方式，及时修改更新药品说明书，减少超说明书用药现象，保障人民群众的用药安全和身体健康，完善药品报销机制，维护患者合法权益。卫生与药品监督管理部门应严格落实监管责任，药品生产企业、医疗机构也应当主动践行责任，多主体、多方位、多方式共筑用药安全防线。
参考文献：
[1] 薛逸飞,李光耀,张弨.临床超说明书用药的分析[J].中国临床药理学杂志,2021,17(9).
[2]丁瑞琳，邵蓉.超说明书用药的法律风险分析及政策完善建议[J].上海医药，2022,43(2):99-105.
[3]中华人民共和国药品管理法[S].中华人民共和国主席令第31号,2019
[4]赵因.超说明书用药的实施与规制研究[J].医学与法学，2024,16(4):90-94.
[5]中华人民共和国医师法[S].中华人民共和国主席令第94号,2021
