摘要
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予溶瘤病毒疗法AdAPT-001与PD-1抑制剂Nivolumab或Atezolizumab，联合治疗复发或难治性晚期或转移性软组织肉瘤患者的快速通道认定。这些患者先前至少经历过一线治疗，但病情依然进展。
AdAPT-001是由美国EpicentRx公司研发的一款溶瘤病毒疗法，适用于多种肿瘤类型，包括软组织肉瘤、结直肠癌、乳腺癌和肝细胞癌。
临床试验中，接受AdAPT-001联合免疫检查点抑制剂（Nivolumab或Atezolizumab）治疗的组织肉瘤患者，客观缓解率（ORR）为21%，即有21%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
6个月的无进展生存率为38%，意味着在接受治疗的患者中，有38%的患者在6个月内肿瘤没有增长或转移。
认定依据
在该研究中，接受AdAPT-001联合免疫检查点抑制剂治疗的可评估软组织肉瘤患者（共14名患者）中，客观缓解率（ORR）为21%，即有21%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。临床评估下为36%。
6个月的无进展生存率（PFS率，指从治疗开始到疾病进展或患者死亡的时间段内，肿瘤没有增长或转移的患者比例）为38%。意味着在接受治疗的患者中，有38%的患者在6个月内肿瘤没有增长或转移。临床评估下为54%。
研究中，软组织肉瘤患者的平均无进展生存期（PFS）尚未达到。意味着在研究中，至少有一半的患者在接受治疗后，肿瘤仍未出现进展。
1名脊索瘤患者和1名血管肉瘤患者在病情进展后仍继续接受治疗。 截至数据截止时，7名患者仍在接受治疗，其中包括5名软组织肉瘤患者。
安全性分析
AdAPT-001治疗未报告剂量限制性毒性或与药物相关的严重不良反应。 接受免疫检查点抑制剂的患者中，仅出现了1例免疫相关不良反应。不过除了注射肿瘤部位外，周围的正常组织中没有表现出明显的毒性或不良反应。 与AdAPT-001治疗相关的1级或2级不良反应包括类似流感症状（发生率84%，通常在1至2天内缓解）和注射部位反应（发生率24%，均为1级）。 未见显著鼻咽病毒脱落，意思是没有发现明显的病毒（如EB病毒）从鼻咽部位脱落或传播到体外，表明该治疗方法没有引发病毒扩散。 所有注射部位脱落在给药4周内清除，意思是药物或治疗引起的注射部位反应或病毒脱落现象，在给药后的4周内得到了清除，表明治疗的清除作用或耐受性较好。
关于AdAPT-001
来源：摄图网
关于BETA-PRIME研究
特殊意义
来源：
https://www.onclive.com/view/adapt-001-gets-fda-fast-track-designation-in-recurrent-refractory-soft-tissue-sarcoma
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请扫描下方二维码联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
盛诺一家只做一件事情，就是为国内患者在全球范围内寻找就医途径。只要人类还有办法，不论是创新的药物还是疗法，不论是在美国哈佛，还是英国、日本著名医院，我们都会快速找到，将信息提供给患者，帮助患者快速和全球专家视频咨询，或直接飞到发达国家进行治疗。很多患者因此重获新生。
