结直肠癌患者不可不知的好药康奈非尼(Encorafenib)!哪些患者适用?如何用上?

健康   2024-12-01 16:49   北京  

引言

结直肠癌,这种在全球范围内高居癌症死亡榜前列的疾病,常常让患者及家属感到无助。随着医学研究的不断进步,针对不同基因突变的靶向药物层出不穷,为患者提供了更多的治疗选择。


康奈非尼(Encorafenib)作为一种专门针对BRAF基因突变的靶向药物,为许多结直肠癌患者带来了新曙光。


那么,哪些患者适合使用康奈非尼(Encorafenib)?目前该药已经在国外获批上市,但仍未在中国获批上市,国内患者又该如何用上这款前沿药?


本文进行详细解读。

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康奈非尼(Encorafenib)

来源:博鳌乐城医疗先行区中心药房公众号


【通用名】Encorafenib

【中文名】康奈非尼

【商品名】BRAFTOVI

【研发公司】美国Array BioPharma公司

【给药方式】口服胶囊


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康奈非尼(Encorafenib)是一款什么药?


康奈非尼(Encorafenib)是一款专门针对BRAF V600E基因突变的靶向药物,蕞初由美国Array BioPharma公司研发。


它是一种BRAF抑制剂,通过抑制BRAF蛋白的异常活性,阻止癌细胞的生长和扩散。这一机制使得该药特别适用于那些携带BRAF V600E突变的患者,他们的癌症通常对传统的治疗方法不敏感。


BRAF V600E基因突变常见于多种癌症类型中,尤其是在黑色素瘤、结直肠癌和甲状腺癌中。


在转移性结直肠癌患者中,大约有8%-12%的病例具有BRAF突变,蕞常见的就是BRAF V600E突变。这种突变往往与更差的预后相关,因为它会使癌细胞对传统治疗产生抵抗力,从而促进癌症的进展和扩散。


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来源:摄图网

康奈非尼(Encorafenib)的出现,为BRAF V600E突变结直肠癌以及黑色素瘤患者带来了新的治疗希望。


康奈非尼(Encorafenib)通常与其他药物(如西妥昔单抗)联合使用,以提高治疗效果,并以口服胶囊的形式给药。


2

康奈非尼(Encorafenib)的获批情况


2020年4月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合使用,用于携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成年患者。患者先前接受过治疗后疾病进展。


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康奈非尼(Encorafenib)的临床试验疗效数据


根据支持康奈非尼(Encorafenib)获批的3期BEACON CRC试验的研究结果,该试验主要评估了康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗,对比伊立替康(一款化疗药)或FOLFIRI(一款联合化疗方案)联合西妥昔单抗,针对BRAF V600E突变型转移性结直肠癌患者的疗效。


研究结果显示:


  • 康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗组患者的平均总生存期(OS)为8.4个月,而对照组为5.4个月,意味着联合治疗显著延长了患者的总生存期。

  • 康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗组患者的平均无进展生存期(PFS)为4.2个月,而对照组为1.5个月,前者的PFS更长,意味着联合治疗更有效地帮助患者控制了疾病进展。

  • 康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗组患者的客观缓解率(ORR)为20%,而对照组为2%,意味着联合治疗使更多的患者肿瘤显著缩小或完全消失。

  • 康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗组的平均缓解持续时间(DOR)为6.1个月,而对照组未达到,意味着联合治疗的疗效更佳。


根据BEACON CRC试验的更新数据结果:


  • 康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗组患者的平均总生存期(OS)为9.3个月,而对照组为5.9个月,意味着联合治疗进一步延长了患者的总生存期。


4

康奈非尼(Encorafenib)的副作用


在BEACON CRC试验中,康奈非尼(Encorafenib)与西妥昔单抗联合治疗,蕞常见的不良反应(发生率≥25%)包括疲劳、恶心、腹泻、痤疮样皮炎、腹痛、食欲减退、关节痛和皮疹。


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国内患者如何用上康奈非尼(Encorafenib)


目前康奈非尼(Encorafenib)已在美国等地获批上市,但仍未在中国获批上市。


但好消息是:康奈非尼(Encorafenib)已作为“特许药”,落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。意味着国内患者只要符合用药资格,在海南当地医院即可用上该药。

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来源:人民网

➤国内患者在海南使用康奈非尼(Encorafenib)实例,在人民网-海南频道进行过公开报道:


来自山西的李先生是国内头一位经博鳌乐城国际医疗旅游先行区“少量急需”特许政策批准,接受康奈非尼(Encorafenib)治疗的患者。

2021年4月底,李先生在当地医院确诊为晚期乙状结肠低分化腺癌,并出现肺部和肝脏多发转移瘤。经进一步基因检测,明确为BRAF V600E突变患者。


李先生辗转北京等地大医院治疗后,病情仍继续发展,肝脏多发转移瘤甚至不断增多、增大。


陷入“无药可医”治疗困境的李先生,打听到对症创新治疗药物康奈非尼(Encorafenib)后,似乎看到了生命的曙光。但该药在国内尚未批准上市,让李先生再次陷入治疗困境。


当李先生和家人得知海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区,可以特许引进国内尚未上市的急需治疗药品时,立马联系“求药”。蕞终在海南当地医院专家团队的帮助下,经过严格评估,成功用上了康奈非尼(Encorafenib),开始接受康奈非尼(Encorafenib)和西妥昔单抗联合治疗。


李先生服药治疗观察一个周期后,情况平稳。在确保治疗安全的情况下,为方便患者的后续治疗,李先生获准“带药离园”,回到老家继续服用康奈非尼(Encorafenib)进行治疗。专家团队通过线上全程指导和监督李先生的用药安全。

如果您想像李先生一样,在海南用上康奈非尼(Encorafenib),可扫描下方二维码联系我们位于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的海南盛诺一家诊所,可以帮助国内患者用上这款前沿药。


请在备注中输入口令:12014


海南盛诺一家诊所成立于2020年,是正式获得海外新药急需进口申请资格的规范医疗机构。自成立以来,诊所已帮助大量国内患者“快人一步”用上了多款海外已上市、但国内尚未获批的新药、特效药。


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海南盛诺一家诊所


➤需要注意的是:


  • 患者能否使用康奈非尼(Encorafenib),需要先经由专门的评估,可通过提供患者的病历资料等进行线上评估;

  • 使用该药,务必患者本人到海南才能使用,有着严格的用药流程,不可邮寄或家属代领;

  • 由于该药目前在国内尚未上市,不能医保报销;

  • 该药的具体用法与用量等,需由专业医生根据患者病情进行评定。


参考资料:

[1]https://www.onclive.com/view/combination-therapy-in-braf-mutated-mcrc-the-beacon-crc-trial

[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-encorafenib-combination-cetuximab-metastatic-colorectal-cancer-braf-v600e-mutation

[3]https://coloncancerfoundation.org/phase-iii-beacon-trial-results-promising-for-patients-with-metastatic-colorectal-cancer/

[4]http://hi.people.com.cn/n2/2021/0810/c231190-34861127.html


关于我们

盛诺一家只做一件事情,就是为国内患者在全球范围内寻找就医途径。只要人类还有办法,不论是创新的药物还是疗法,不论是在美国哈佛,还是英国、日本著名医院,我们都会快速找到,将信息提供给患者,帮助患者快速和全球专家视频咨询,或直接飞到发达国家进行治疗。很多患者因此重获新生。


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海外医疗咨询与服务机构,红杉资本、普思资本、中信里昂被投企业。总部位于北京,在上海、广州、成都、博鳌,及美国、英国、日本设有分公司/客户服务中心,与医疗发达国家排名靠前医院签约合作,13年来为数千患者家庭在全球范围内链接更好的医疗服务。
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