目标值法单臂试验是指将试验干预措施的结局指标与适宜的“目标值”进行对比，以评估干预措施疗效的研究方法。目标值法单臂试验近年来在国内外医疗器械领域已得到广泛应用，同时该研究设计也被美国食品药品监督管理局及我国药品监督管理局在部分临床试验指导原则中所推荐。目标值法单臂试验属于类试验的一种，虽然是只有试验组一个组别的临床试验，但其设计、实施的严密程度与随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）相同，只是不设同期平行对照组，而是将目标值作为外部对照。近年来，有学者对目标值法单臂试验在中医药临床疗效评价领域中的应用进行了探讨，认为其研究设计贴合中医临床实际，可作为无法开展RCT时的替代；还有部分学者已将目标值法单臂试验应用于中医药临床疗效评价中，并取得一定成果。但由于目标值法单臂试验在中医药临床疗效评价中仍处于起步阶段，常常存在目标值法应用场景不明确、目标值制定方法表述不清晰的情况，未得到广泛认可，在设计与实施过程中多参照现代医学医疗器械相关研究的模式，同时由于未能形成统一规范，不同研究采取的统计分析方法间存在较大差异，在实际应用中面临一定的挑战。本研究使用半结构化访谈法，对参与目标值法单臂试验相关临床研究的临床专家和方法学家开展深度访谈，了解访谈对象对于在中医药临床疗效评价中应用目标值法单臂试验的看法，探讨目标值法单臂试验在中医临床疗效评价中的适用范围，影响其应用的优势与局限，应用过程中的难点并基于此提出理论对策，为未来推广目标值法单臂试验在中医药临床疗效评价中的应用提供思路与建议。
引用本文
王瀚东, 柴倩云, 冯玉婷, 罗慜婧, 曹蕊, 陶立元, 费宇彤. 中医药临床疗效评价中目标值法单臂试验适用性与理论对策的定性研究. 中国循证医学杂志, 2024, 24(11): 1317-1324. doi: 10.7507/1672-2531.202404038
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