2012年，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）工作人员在公开演讲中正式提出“以患者为中心的药物研发”（patient-focused drug development，PFDD），旨在通过多渠道全面收集患者的诉求和建议，并将收集的信息进行规范化处理后纳入药物研发全过程。随后，FDA成立PFDD小组，制定并发布4项PFDD指导原则，其中指导原则1讨论了如何收集患者全面的代表性意见；指导原则2讨论如何确定（及收集）对患者产生重要影响的信息；指导原则3关于选择、研发或修改适用于研发目的的临床结局评估（clinical outcome assessment，COA），将从患者处提炼与疾病相关的重要影响和概念，以研发潜在的研究工具；指导原则4将COA纳入监管决策的终点，讨论了可用于收集、捕获、存储和分析COA数据的方法、标准和技术，以及关于提交监管机构所需的格式和内容的信息，包括患者的经验，特别是COA数据。
指导原则中所述的COA是一种通过患者（及表现）、临床医生、观察者的报告来反映患者感受、功能或生存状况，从而体现药物干预的效应、变化及临床价值的评估工具或手段。美国药品评价与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）及生物制品评价与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）鼓励在开展以患者为中心相关药物研发的临床研究时使用经过认证的COA，以确保COA的有效性及可靠性。COA资格作为一种监管结论，在规定的使用范围内，可以用来衡量特定的治疗获益概念，并在药物研发和监管决策中有特定的解释和应用。本研究介绍了COA认证方法及进展，为“以患者为中心”临床研究结局评价工作的开展提供参考和建议。
引用本文
马毓聪, 季昭臣, 张晨瑶, 吴晓蕾, 史梦龙, 杜亮, 刘炳林, 曹璐佳, 张俊华. 临床结局评估（COA）认证方法及进展. 中国循证医学杂志, 2024, 24(8): 974-979. doi: 10.7507/1672-2531.202311163
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