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研究背景与现状
真实世界证据（RWE）在研究人群、诊疗过程等方面比随机对照试验更接近临床实践，对于药物经济学评估不可或缺。随着经替代终点加速审批的药品增多、医保谈判常规化，RWE在医保准入领域的重要性愈发凸显。然而，目前我国将RWE用于医保准入领域的指南仍然空缺。
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解读内容
本文亮点
本研究拟通过分析国内外主要药品监管机构已发布的有关真实世界数据/证据（RWD/RWE）用于医保准入政策法规、指导原则及文献综述，梳理RWD/RWE用于医保准入的适用条件及流程，为我国开展支持药品医保准入的真实世界研究（RWS），完善相关数据及标准体系建设提供参考与借鉴。
研究结果意义
① 通过对22个国家和地区的卫生技术评估机构有关RWD使用的相关政策进行梳理发现，RWD和RWE已经被广泛应用于HTA的药品有效性和安全性评估中（表1）。
表1 不同国家HTA接受的数据类型
② 英美等国医保准入与HTA机构已经出台用于医保准入的真实世界研究指南或框架，以明确RWS适用药物种类、如何开展用于医保决策的RWS、使用RWD的流程，提升RWE证据质量（表2）。
表2 不同国家出台的RWE用于医保准入的框架
③ 目前RWE用于医保准入的模式主要分为两大类。第一大类为基于健康效果的医保准入协议，包括附条件报销、按效果付费和已报销药物的再评估，其目的主要是为了减少药品临床效果的不确定性。第二大类为基于财务情况的医保准入协议，主要方式包括退款、总额封顶和总量封顶，其目的是为了控制医保花费。将基于健康效果的医保准入协议按RWE的使用模式可以分为三类模式：附条件报销、按效果付费和再评估（表3）。
表3 真实世界证据用于医保准入的模式
内容延伸
对于我国RWD用于医保准入的建议：
① 对于医保谈判药品，开展基于RWD的疗效安全研究作为再准入决策工具；
② 疗效不确切但临床急需、具有重大创新性的药品，通过风险分担协议进入医保；
③ 完善数据收集标准和体系，提高RWE质量。
研究价值
当前国内外RWD用于医保准入的经验已较为丰富，相比于传统的RCT，RWD在描述诊疗过程、测算疾病负担、评估药物真实临床中的安全有效性等方面有着不可或缺的作用。同时，随着经单臂临床试验和替代终点加速审批的药品逐渐增加、国家医保目录调整和医保谈判逐步常规化，RWE在医保准入领域的重要性愈发凸显。相比于英美等国家，我国仍需要进一步完善RWD标准和体系，制定RWD和RWE用于药物医保准入流程和规范，以适应更快更高质量的医药产业发展和满足临床患者需求。
作者简介
第一作者
黄涛，博士研究生，北京大学药学院药事管理与临床药学系，主要研究方向为药品公平可及与合理使用。
通信作者
管晓东，研究员，博士生导师，北京大学药学院药事管理与临床药学系主任。世界卫生组织药品价格政策技术咨询核心专家组成员，兼任北京大学医药管理国际研究中心研究员，国家药品监督管理局药品评价中心药物警戒研究与评价重点实验室学术委员等。主要研究方向为药品公平可及与合理使用。在Nature Reviews Clinical Oncology、JAMA Internal Medicine、PLOS Medicine、WHO Bulletin、Cancer Communication等期刊发表学术论文200多篇，为中国国家药物政策与合理用药提供科学证据和智力支持。
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