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研究背景
临床价值评价是药品临床综合评价的核心，目前药品获批上市主要依赖于传统随机对照试验，难以获得实际用药效果以及长期、罕见安全性证据。真实世界数据研究可评估药品临床需求并提供真实临床环境下药品有效性和安全性证据，从多个维度支持药品临床价值评价。
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研究内容和意义
本文亮点
本文系统梳理了RWD在支持药品临床价值评价的适用范围、总体考虑，并建立研究设计和统计分析关键技术、决策原则，以期规范和合理引导RWD在药品临床价值评价中的应用。
研究结果意义
本文首先明确了RWD在临床价值评价中的两大适用范围：临床需求评估和疗效评价，丰富了适用范围的具体内涵，涵盖疾病负担、发展与转归，以及适用的临床场景。进而，提出RWD在临床价值评价维度及合理利用维度的关键考量，重点思考是否需要RWD、如何利用RWD的关键问题，为开展相关研究搭建基础。在基于RWD的临床价值评价实施中，本技术规范提出研究设计及统计分析的要点；研究者应首先确定使用试验性设计还是观察性设计，其次应明确研究对象、暴露/干预、对照、结局等关键研究要素；为保证疗效评价的准确性，统计分析需基于完备的统计分析计划，合理制定样本量计算、混杂控制、缺失数据处理等关键环节的处理方式。综上，本文从多角度梳理了RWD用于药品临床价值评价的关键技术考量，以帮助研究者正确认识和规范使用RWD，评价药品临床价值，支持药品供应保障决策。
内容延伸
本文的关键技术考量基于多部指南和技术规范，包括国家卫健委发布的《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》、国家药监局发布的《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》、海南省医疗保障局发布的《海南省医疗保障局关于推进真实世界数据医保创新应用的若干意见》，以及中国首批系列真实世界研究技术规范，从宏观导向到具体场景规范真实世界数据的应用。
其研究价值
临床价值评价是药品临床综合评价的核心，是支持药品供应保障决策的重要环节。依赖于传统随机对照试验获批上市的药品存在适用人群有限、样本量小及随访时间短等局限，难以获得临床实际疗效及长期、安全性证据。真实世界数据反映实际诊疗环境，具有人群广泛、样本量大、随访时间长等优势。然而，合理应用RWD于药品临床价值评价涵盖评价RWD适用性、规划研究设计、选择统计方法等关键环节，涉及众多技术要点。本技术规范的制定旨在于明确RWD在支持药品临床价值评价的适用范围、总体考虑，并建立研究设计和统计分析关键技术、决策原则，以期促进RWD合理、规范用于医保药品临床价值评价。
作者简介
第一作者
徐嘉悦，助理研究员，国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室首席研究员；主持国家自然科学基金1项，以第一作者在Environment International、Science of The Total Environment、Clinical Pharmacology ＆ Therapeutics等杂志发表论文十余篇。
第一作者
何俏，实验师，以第一作者在Critical Care等杂志发表SCI论文4篇。作为主要参与人参与国家药品监督管理局第一批及第二批监管科学行动计划课题。主要参与构建了国内规模最大中西医结合危急重症队列。
第一作者
刘艳梅，实验师，主要从事基于真实世界数据的药械评价和临床试验方法学研究。参与国家自然科学基金、国家重点研发计划、国家药监局等多项国家纵向课题；作为第一参与人完成多项横向课题。参与发表论文20余篇，以第一作者发表论文7篇，含中科院1区Top1篇。参与《实效性随机对照试验的技术规范》撰写，参编专著《药物经济学》《Jamovi临床统计分析从入门到精通》。
通信作者
李玲，副研究员，国家青年长江学者，国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室副主任，主持国家自然科学基金（青年、面上）、国家重点研发计划课题（十三五、十四五“中医药现代化研究”专项）、中国博士后科学基金等8项纵向课题。以第一/通讯作者在BMJ、Journal of Clinical Epidemiology、Phytomedicine等杂志发表论文30余篇。参编人民卫生出版社《循证医学》研究生教材、《实用循证医学》专著等6章。
通信作者
王雯，副研究员，国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室副主任；中国中药协会真实世界研究专委会秘书长。主持国家自然科学基金等国家纵向基金3项，主笔真实世界数据与研究技术规范，参编人民卫生出版社《循证医学》研究生规划教材。以第一作者或通讯作者在BMJ、Critical Care Medicine、Critical Care等杂志发表论文30篇。
通信作者
孙鑫，研究员，国家杰青、青年岐黄学者、国家海外高层次人才。四川大学华西医院中国循证医学中心/中国Cochrane中心主任、四川大学华西第四医院（华西公共卫生学院）副院长。获准国自然、国家重点研发计划等国家级、省部级纵向项目20余项；以第一/通讯作者发表SCI论文150余篇，获准专利、软著7项。主编人卫社《循证医学》研究生规划教材、《循证中医药学》专著。获BMJ杰出研究成就奖、四川省青年科技创新团队、国家中医药管理局多学科交叉创新团队、四川省科技进步一等奖、教育部科技进步二等奖。
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