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背景
随着全球创新药品研发的加速，如何从众多药品中遴选出有效、安全、经济的产品给医保准入和目录动态调整等管理决策带来了新的挑战。真实世界数据为药品临床价值和经济价值评价提供了新的思路，但对于可用的真实世界数据范围、数据标准和证据范畴仍存在一定的疑惑。本文基于国内外真实世界数据支持药品临床价值和经济价值评价的现状，联合全国真实世界数据、药品临床价值和经济价值评价等领域专家，经多轮讨论形成了真实世界数据用于药品临床和经济价值评价的关键技术考量。
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正文
本文由四川大学华西医院中国循证医学中心、国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室、北京大学公共卫生学院、复旦大学公共卫生学院、南方医科大学公共卫生学院、首都医科大学附属北京儿童医院、四川大学经济学院、贵州医科大学医药卫生管理学院、暨南大学药学院和首都医科大学附属北京天坛医院的13位专家共同完成，孙鑫教授为本文的通讯作者。
本文首先明确了可用于药品临床和经济价值评价的真实世界数据范围；其次，针对真实世界数据的数据归属、数据治理和质量标准提出了具体的要求和指导性意见；最后，总结了真实世界数据用于药品临床和经济价值评价等方面的证据范畴。
（一）真实世界数据定义与范围
目前，国际上广泛接受的真实世界数据定义是指来自现实临床医疗环境，反映实际诊疗中患者健康状况和医疗服务过程的数据。其核心是，区别于传统临床试验中人群可能高度选择、干预和对照可能严格控制、随访与实际存在差异等的研究环境，强调数据来源于实际临床医疗环境，数据的产生和收集过程与实际临床医疗实践保持较好一致。
真实世界数据的来源通常包括两大类：常规收集的健康医疗数据，以及基于一定研究目的主动收集的数据（表1）。其中，医保理赔数据除疾病诊断、处方用药、医学检查项目等患者基础就诊信息外，还包含诊疗费用等成本数据，是医保真实世界研究中重要的真实世界数据来源。
表1 常见的真实世界数据
（二）真实世界数据归属、治理和质量标准
在研究过程中，真实世界数据的权属（所有权、管理权、使用权）是贯穿整体流程的重要问题。根据真实世界数据来源不同，其数据权属存在一定差异，例如，针对所有权的判定，基于研究目的主动收集的真实世界数据通常可研究者所有，基于常规收集的健康医疗数据则视情况有所不同，包括可能归个人与医疗机构共同所有、或归相应医疗机构和相关政府部门所有等；管理权遵循“谁拥有、谁负责”的原则，且应尤其注重数据安全和隐私保护；数据的使用权可以考虑对外开放，以提升数据应用价值。
我们较多使用的真实世界数据，通常是基于临床或管理目的产生，需要进行数据治理形成研究型数据库。由于不同来源的真实世界数据存在显著的特征差异，为支持药品临床价值和经济价值评价，我们建议基于顶层设计建立规范化的数据治理流程（图1）。
图1 构建研究型真实世界数据库支持药品医保决策
在正式开展研究前还应对初步获得的研究型数据库进行数据质量评价，满足相应评价标准才能形成有效的真实世界证据，包括：是否包含所需要的研究指标、是否具有人群代表性、是否具有连续时间记录、可否实时更新以支持最新的监管决策需求；记录缺失情况、是否可溯源、记录是否准确、不同数据库之间可否有效链接。
（三）支持临床价值和经济价值评价的真实世界数据证据范畴
基于真实世界数据研究形成的真实世界证据可提供药品临床价值和经济价值的多维度证据，可能包括以下多个方面（表2）。
表2 真实世界数据与真实世界证据支持临床价值和经济学价值评价范畴
真实世界数据支持医疗产品循证决策正处于快速发展阶段，本研究将根据科学发展不断完善和修订。
作者简介
第一作者
谭婧，研究员，博导，国家高层次人才计划青年拔尖人才。现任四川大学华西医院中国循证医学中心副主任、国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室常务副主任。主持国家自然科学基金、国家重点研发计划/国家科技重大专项课题等国家纵向课题。已构建超100万人次的中西医结合孕产妇队列，随访时间逾10年。以第一/通讯在临床医学顶级期刊BMJ、方法学权威期刊Int J Epidemiol、Eur J Epidemiol等杂志发表论文40余篇。参编人民卫生出版社《循证医学》本科生、研究生规划教材。获四川省科技进步一等奖。
第一作者
熊益权，副研究员，硕士生导师。研究方向为临床流行病学、药物流行病学等，具有丰富的循证医学、真实世界医疗大数据研究经验。主持国家重点研发计划课题、国家自然科学青年基金、国家博士后基金各1项；第一/共同第一作者在Eur J Epidemiol、Obesity Reviews、AJOG MFM、Fertil Steril等杂志发表SCI论文20余篇；参编国家级规划教材《临床流行病学》和《卫生技术评估》。任中国药学会循证药学专委会委员，中国中药协会中西结合药物研究与发展工作委员会委员。
通信作者
孙鑫，研究员，博导，国家杰青、国家海外高层次人才。现任四川大学华西医院中国循证医学中心/中国Cochrane中心主任、四川大学华西公共卫生学院（华西第四医院）副院长、国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任、四川省真实世界数据技术创新中心主任。获准国自然（杰青、重大项目课题、面上）、国家重点研发计划等国家级、省部级纵向项目20余项；发表SCI论文150余篇，含JAMA、BMJ 10篇，H指数40；获准专利、软著7项，制定国家和团体技术标准10余项；研究成果进入16项国际临床研究和实践指南。主编人卫社《循证医学》研究生规划教材等。获BMJ杰出研究成就奖、四川省青年科技创新团队、国家中医药管理局多学科交叉创新团队、四川省科技进步一等奖、教育部科技进步二等奖。
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