★
背景与现状
综合考量药品的成本和健康获益，基于经济性评价进行分配决策，可最大化医疗卫生资源使用效率。随着大数据产业的发展，利用真实世界数据构建药品经济性证据成为研究热点。但真实世界数据的完整性、准确性、混杂偏倚等局限也使其用于经济性评价时面临技术挑战。
★
研究内容和意义
本文亮点在于结合国内外相关指导原则、最新研究进展以及多学科领域专家意见，对真实世界数据（real world data，RWD）在药品经济性评价中的适用范围、研究规范及质量评价三个关键环节进行了全面阐述。
在适用范围方面，本文主要以成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）和预算影响分析（budget impact analysis，BIA）为例对真实世界数据应用进行介绍和讨论。首先，可以基于RWD开展前瞻性的成本-效果分析。相较于基于模型的CEA，此类分析结果更准确、更具有实际临床治疗环境的代表性；但其局限主要在于研究成本和时效性，因此更适用于急性病领域。此外，可以基于真实世界研究提取CEA和BIA所需数据。对于CEA，RWD能够提供随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）无法观察与获取的实际临床治疗环境下的疾病转归、健康获益、医疗成本等信息，且样本量更大、更具有人群多样性与代表性，因此有助于精准设计模型结构、高效提取模型所需数据，拓宽不确定分析的角度和方法。由于在我国医疗卫生体系背景下开展CEA时待评价药品通常尚未大规模使用，因此RWD主要用于定义整体疾病人群的基本状态或描述待评价药品对照措施的相关信息。对于主要预测实际可负担性的BIA，RWD的优先级高于RCT，基于RWD提取目标人群、情境及市场份额、预期费用参数时，需特别注意避免因忽略临床实践而错误估计预算影响。
在研究规范方面，本文主要阐述了数据选取和研究设计的规范。对于数据选取，研究者应结合研究目的和内容对数据代表性、内容范围和质量上的适用性与可靠性进行综合评估，进而选择合理数据支持经济性评价。对于研究设计，在一般RWD设计的PICOS原则基础上，研究人群、干预方案和对照设计、研究指标、研究时间应尽量与经济性评价要求相符；同时，混杂偏倚是RWD的固有局限，需充分考虑研究可能存在的偏倚及其潜在影响，选择合理的校正方法。
在质量评价方面，本文主要提及应在确定使用RWD必要性的基础上，对研究设计各个环节的质量进行评估，具体评价维度包括研究类型和角度、数据来源、研究人群、对照设计、研究指标、统计方法和透明性。此外，还要注重整体研究内容是否符合证据提交方与评审方关于真实世界研究支持药品经济性评价的一般共识。
合理的应用情境、规范的研究方法和客观的质量评价标准，是科学运用RWD支持药品经济性评价的重要基础。本文致力于为基于RWD支持药品经济价值评价的各主要环节提供思路框架和范式参考，以提高决策证据和决策过程的科学性。同时，除了经济价值评价以外，RWD和真实世界研究在更广泛的决策维度、更精细的决策环节中仍有极大的应用潜力有待挖掘，因此期待广大研究者、决策者和相关领域从业者为真实世界研究及其在医疗卫生决策过程中的有效应用提供有力支持，共同促进医疗卫生决策的科学性，更好地满足人民医疗保障需求。
作者简介
第一作者、通信作者
吴晶，教授，博士生导师，天津大学药学院副院长。主要从事卫生经济学与药物经济学、真实世界研究、卫生政策研究。以第一作者或通讯作者发表SSCI和SCI论文60余篇、中文论文100余篇；主持科研项目70余项，包括国家自然科学基金3项；参编多部学科教材和指南。获中国药学会“科学技术奖”二等奖等奖项。任中国药学会药物经济学专业委员会主任委员、中国研究型医院学会药物经济学专业委员会副主任委员等。
共同通信作者
孙鑫，研究员，博士生导师，国家杰青、国家海外高层次人才。现任四川大学华西医院中国循证医学中心/中国Cochrane中心主任、四川大学华西公共卫生学院（华西第四医院）副院长、国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任、四川省真实世界数据技术创新中心主任。主持国家自然科学基金（杰青、重大项目课题、面上）、国家重点研发计划等国家级、省部级纵向项目20余项；发表SCI论文150余篇，包括JAMA、BMJ 10篇，H指数40；获准专利、软著7项，制定国家和团体技术标准10余项；研究成果进入16项国际临床研究和实践指南。主编人卫社《循证医学》研究生规划教材等。获BMJ杰出研究成就奖、四川省青年科技创新团队、国家中医药管理局多学科交叉创新团队、四川省科技进步一等奖、教育部科技进步二等奖。
点击下方“阅读原文”查看我刊更多内容
