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12月19日，美国FDA宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。
Mesoblast总部位于澳大利亚，致力于开发同种异体（现货型）细胞药物，用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病。这类疗法来自该公司专有的间充质谱系细胞治疗技术平台，通过释放抗炎因子来对抗和调节免疫系统的多个效应臂，从而显著减少破坏性炎症过程。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且可能危及生命的并发症，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替代其自身的干细胞并生成新的血细胞。这种疗法通常用于治疗某些类型的血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病。
Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。
疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。
Ryoncil最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。
参考资料：
[1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
[2]Mesoblast公司官网. From https://www.mesoblast.com/company/overview
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