▎药明康德内容团队报道
住友制药（Sumitomo Pharma）公司近日公布了其在研口服小分子enzomenib（DSP-5336）用于治疗复发/难治性急性白血病的1/2期临床试验的新数据。Enzomenib是住友制药在研的一款Menin-KMT2A相互作用抑制剂，正在开展针对复发或难治性急性白血病患者的1/2期临床研究，该产品还曾获美国FDA授予用于急性髓性白血病的孤儿药资格。基于Menin-KMT2A相互作用开发的Menin抑制剂被认为是一种治疗白血病的有前景的新疗法，尤其是对那些携带KMT2A基因重排或NPM1基因突变的AML患者。Enzomenib可抑制menin与MLL蛋白的相互作用，并能降低白血病相关基因HOXA9和MEIS1的表达，增加带有MLL重排和NPM1突变的人类急性白血病细胞系中分化基因CD11b的表达。此次公布的结果显示，在23例KMT2A重排患者中，客观缓解率为65.2%，达到CR加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的患者比例为30.4%。在接受300 mg每日两次（BID）治疗的15名KMT2A重排患者中，客观缓解率为73.3%，达到CR加CRh的比例为40%。在接受200 mg BID或300 mg BID治疗的17名NPM1突变患者中，客观缓解率为58.8%，达到CR加CRh的比例为47.1%。Enzomenib的耐受性良好，药物相关不良事件的总体发生率较低，没有报告DLT。10.7%的患者患上了分化综合征，但未导致患者死亡，也不需要永久停用enzomenib。
参考资料：
[1] Sumitomo Pharma America Presents New Data on Nuvisertib and Enzomenib at the 2024 American Society of Hematology Annual Meeting. Retrieved December 12, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sumitomo-pharma-america-presents-new-data-on-nuvisertib-and-enzomenib-at-the-2024-american-society-of-hematology-annual-meeting-302326146.html
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