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12月13日，澳大利亚知名药企CSL公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准在研疗法garadacimab作为每月一次的预防性疗法，用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管水肿（HAE）患者。Garadacimab是一款靶向激活的XII因子（FXIIa）的潜在“first-in-class”单克隆抗体，FXIIa是在HAE患者的水肿发作中起关键作用的血浆蛋白。美国FDA正在对garadacimab的上市申请进行审评，预计近日公布审评结果。
CHMP的积极意见基于含安慰剂对照的关键性3期临床试验VANGUARD及其开放标签扩展研究的积极数据，这些研究均评估了garadacimab的疗效和安全性。关键性研究达到了主要终点，结果显示，62%的患者在整个治疗期间无发作，HAE发作的中位次数降低至零，每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。正在进行的开放标签扩展研究的中期分析显示，garadacimab具有良好的长期安全性，并能持续减少HAE发作频率。VANGUARD研究的完整结果已发表于《柳叶刀》杂志，而开放标签扩展研究的主要结果则发表于Allergy期刊。
遗传性血管水肿是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺失或功能异常引起的。C1-INH是一种在血液中帮助控制炎症的蛋白质。当C1-INH功能不足时，组织中的液体可能会积聚，引起显著的肿胀，称为血管性水肿。HAE发作可能影响身体的多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作的患者可能因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉部的HAE发作可能导致气道闭塞、窒息，若不及时治疗甚至危及生命。
当FXII被激活时，它会启动导致水肿形成的级联反应。与靶向下游介质的其他HAE治疗相比，garadacimab能够独特地抑制血浆蛋白FXIIa，将HAE的级联反应从源头进行抑制。
参考资料：
[1] CSL Receives Positive CHMP Opinion for Garadacimab in Hereditary Angioedema (HAE). Retrieved December 13, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/csl-receives-positive-chmp-opinion-for-garadacimab-in-hereditary-angioedema-hae-302331433.html
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