▎药明康德内容团队报道
截图来源：CDE官网
急性白血病是由MLL重排或NPM1突变所驱动，而这两种变异所导致的异常基因表达则依赖于由MEN1基因编码的Menin蛋白维持。研究发现，破坏Menin-MLL的相互作用，可以阻止MLL基因重排白血病细胞的生长。因此，Menin抑制剂目前被认为是又一个靶向治疗急性白血病的潜在突破性治疗方法，尤其是对那些携带MLL基因重排或NPM1基因突变的患者。
据烨辉医药早前新闻稿介绍，BN104是一款新一代高选择性的Menin抑制剂，已在急性髓系白血病移植瘤的临床前动物模型中表现出高效的抗癌活性。研究还发现，该产品在保持治疗有效性的同时，对hERG（一种离子通道）几乎不存在抑制作用，预计临床产生心脏QTc（按心率校正的QT间期）延长的风险很低，具有更好的安全性。
2023年，BN104相继在中国和美国获批IND，并于2023年10月在中国完成首例患者给药。目前，BN104正在1/2期临床中评估治疗复发/难治急性白血病的疗效和安全性。本次该药拟纳入突破性治疗品种，是该产品研发进程的又一重要进展。
Menin是白血病治疗领域备受关注的新靶点之一，针对该靶点的新药近期也屡屡迎来新进展：
今年11月，美国FDA批准了首款Menin抑制剂，为来自Syndax Pharmaceuticals公司的revumenib，用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人和1岁以上儿童患者。
今年11月，协和麒麟（Kyowa Kirin）以一项约15亿美元的合作获得Kura公司在研的选择性口服menin抑制剂ziftomenib的相关权益。Ziftomenib曾被猎药人网站列为2022年度10大“明星”小分子之一，预计2025年能够递交新药申请（NDA）；
今年9月，强生（Johnson & Johnson）在研的1类新药Menin-KMT2A相互作用抑制剂bleximenib胶囊在中国获批临床，拟用于治疗携带KMT2A重排或NPM1基因突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
期待该领域更多的好消息传来，为更多的白血病患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站.Retrieved Dec 16，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]烨辉医药宣布BN104获得FDA的快速通道认定（FTD）. Retrieved Oct 24, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/ejeVWNzOfkdM4MovKfb85g
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