周泽平教授：因人制宜，罗普司亭为老年ITP患者量身打造个性化治疗方案

根据流行病学研究数据显示，60岁以上老年人群是ITP的高发群体^2,3。由于老年ITP患者往往身体机能较差，常伴有多种合并症，约62.1%的老年ITP患者合并心血管疾病或内分泌代谢疾病⁴，并且45.4%的老年ITP患者（年龄≥65岁-79岁）常合并使用≥4种药物⁵。此外，ITP患者出血风险每10岁增加1.46倍⁶，老年患者发生严重出血的风险显著高于年轻患者（P=0.01）⁷，这使得老年人群的ITP治疗更为复杂。

一项单中心、回顾性研究纳入525例老年ITP患者（年龄≥60岁），中位血小板计数为20x10⁹/L，旨在分析老年ITP患者的临床特征、出血风险和对治疗的反应情况，结果显示，在接受治疗的老年患者中，总体血小板应答率为62.4%，表明常规治疗方案对老年ITP患者的疗效有限⁸。

罗普司亭是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），一项日本III期研究纳入34例ITP患者⁹，患者入组前接受至少一种治疗，入组后分别接受罗普司亭或者安慰剂治疗，旨在评估罗普司亭对于ITP患者的疗效，罗普司亭组平均年龄为58.5岁。结果显示，罗普司亭在老年ITP患者用药1周后血小板应答率高达80%。同时，一项回顾性研究对罗普司亭的3项随机对照研究（2项国际性III期研究和1项日本III期研究）进行事后分析¹⁰，共纳入159例ITP患者，旨在评估罗普司亭在≥65岁和<65岁ITP患者中的疗效和安全性。结果显示，在国际性III期研究和日本III期研究中，经罗普司亭治疗的≥65岁和<65岁ITP患者的血小板应答率分别为94.4% vs. 86.2%和100% vs. 93.3%。此外，罗普司亭的疗效在真实世界中也得到了验证，一项真实世界研究共纳入124例ITP患者¹¹，罗普司亭组平均年龄为64岁，旨在探究TPO-RA对于患者的血小板应答和出血改善作用。研究显示，罗普司亭组血小板总体应答率近80%，并且93.7%的患者临床出血状况得到缓解。不仅如此，有研究表明，经罗普司亭治疗后，老年ITP患者3级以上出血风险降低¹²，并且罗普司亭还能够使老年难治性ITP患者的血小板水平维持长期稳定¹³。

在安全性方面，一项回顾性分析汇总了13项研究¹⁴，旨在评估罗普司亭治疗ITP患者的安全性，结果发现，老年ITP患者经罗普司亭治疗后任何不良事件发生率与安慰剂相似，治疗相关严重不良事件发生率较低，治疗安全性良好。从药物相互作用来看，相较于小分子TPO-RA，罗普司亭药物相容性高，药物相互作用风险低，老年ITP患者合并用药更加安全^15,16，并且罗普司亭不经肝脏代谢¹⁷，对肝脏功能无影响。此外，一项纳入了13项研究的回顾性分析显示，65岁以上和65岁及以下患者在使用罗普司亭治疗时，其血栓发生风险无显著性差异¹⁸。不仅如此，罗普司亭一周皮下注射一次，无饮食禁忌，适用于老年ITP患者¹⁹。

诸多临床循证证实了罗普司亭的疗效与安全性，基于此，中外权威指南共识一致推荐使用罗普司亭治疗ITP患者。《促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识（2023年版）》指出，罗普司亭可有效提高血小板计数、改善ITP患者的生活质量，起始剂量为1μg/kg，每周增加1μg/kg（最大剂量10μg/kg），直到血小板计数≥50×10⁹/L；出血风险较高者，可从3μg/kg起始，逐渐增加至5、7、10μg/kg²⁰。《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版》推荐TPO-RA为成人ITP二线治疗的重要药物¹。《2019年ASH指南：原发免疫性血小板减少症指南》指出，对皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应≥3个月的成人ITP患者，患者选择TPO-RA时推荐使用罗普司亭²¹。

最后，周泽平教授总结到，老年群体是ITP的高发人群，且更容易出现严重出血事件。因为老年ITP患者身体机能较差，常合并多种疾病，存在多重用药的问题，所以治疗更为复杂，常规治疗效果较为有限。

罗普司亭治疗老年ITP患者起效迅速，用药后1周可使80%的患者获得血小板应答，长期使用罗普司亭患者血小板保持稳定，并且降低出血风险。安全性方面，罗普司亭治疗老年ITP患者严重不良反应发生率低，并且罗普司亭不经肝脏代谢，肝脏相关安全性良好。此外，罗普司亭药物少见药物间相互作用，一周一次，无饮食禁忌，为老年ITP患者提供新的治疗选择方案，受到国内外权威指南的一致推荐。希望通过本次讲解，临床医生能够进一步了解罗普司亭在老年ITP患者中的应用。作为一种个性化治疗方案，罗普司亭在老年ITP患者中表现出良好的疗效与安全性，减少出血风险，从而提高老年ITP患者的生活质量。

周泽平 教授

• 博士，教授，博导，博士后导师

• 昆明医科大学第二附属医院血液科主任

• 国家卫健委儿童血液病、恶性肿瘤专家委员会分会副主委

• 中国老年保健协会肿瘤免疫治疗专委会副主任委员

• 中国医师协会血液科医师分会常委，云南省主委

• 中国抗癌协会淋巴瘤专委会常委，云南省主委云南省医学会血液学分会副主任委员

• 中国血液病专科联盟再障协作组副组长

• 云南省中青年学术及技术带头人、领军人才、名医、省贴

• 主持国家自然科学基金6项

• 发表论文87篇（BJH、Haemophilia、TR等SCI: 40）

• 《Journal of Immunology Research》编委

• 《中华血液学杂志》通讯编委、《血栓与止血杂志》常务编委

• 《肿瘤药学》、《中国肿瘤临床与康复》编委

参考文献：

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