ASN中国之声 | 毛建华教授团队研究入选“高影响力临床试验”：他克莫司vs.霉酚酸酯治疗频繁复发或激素依赖型肾病综合征儿童
文摘
健康
2024-11-04 17:24
北京
![]()
2024年美国肾脏病学会年会—美国肾脏周（Kidney Week 2024）的虽已圆满落幕，但学术的火花并未随之熄灭，反而点燃了更为持久的探索之光。本次盛会见证了中国肾脏病学界的璀璨绽放，众多中国专家学者携其精湛研究成果登台亮相，不仅展现了我国在肾脏病研究领域的深厚积淀与创新活力，更在全球范围内引起了广泛瞩目与高度评价。
浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授团队的“他克莫司或霉酚酸酯治疗对激素敏感但频繁复发或激素依赖型肾病综合征儿童的有效性和安全性：全国性、多中心随机研究”入选“高影响力临床试验（High-Impact Clinical Trials）”，研究共同第一作者刘飞副主任医师在Kidney Week 2024上进行了主题演讲，大会特别邀请北卡罗来纳大学儿童肾脏病主任Keisha Gibson教授就研究作了专题点评，强调了研究的意义。随后，肾医线记者就该研究的相关问题对刘飞副主任医师进行了专访。
他克莫司或霉酚酸酯治疗对激素敏感但频繁复发或激素依赖型肾病综合征儿童的有效性和安全性：一项全国性、多中心随机研究
![]()
Efficacy and Safety of Tac or MMF for Children with Steroid-Sensitive but Frequent Relapse or Steroid-Dependent Nephrotic Syndrome: A Nationwide, Multicentre Randomized Study
[FR-OR105]
作者：Jingjing Wang, Fei Liu, Weili Yan, Jianhua Zhou, Xiaoyun Jiang, Fei Zhao, Xiaochuan Wu, Shuzhen Sun, Mo Wang, Hong Xu, Jing Chen, Cuihua Liu, Shipin Feng, Xuhui Zhong, Haidong Fu, Lingfei Huang, Daqing Ma, Jie Ding, Qing Ye, Jianhua Mao
他克莫司（TAC）和霉酚酸酯（MMF）均被推荐用于治疗频繁复发性肾病综合征（FRNS）和激素依赖型肾病综合征（SDNS）的儿童患者。然而，这两种药物的相对有效性和安全性尚未通过随机对照研究进行评估。在这项多中心、随机、开放性、对照试验中，270例2~18岁FRNS/SDNS的儿童按1:1的比例被随机分配，接受为期一年的TAC（0.025~0.05 mg/kg，每日口服两次）或MMF（10-15 mg/kg，每日口服两次）治疗，同时配合逐渐减少的类固醇用药方案。主要终点指标为1年无复发生存率。同时研究还评估了复发频率、累积类固醇剂量和安全性特征。本试验已在ClinicalTrials.gov（NCT04048161）上进行了前瞻性注册。270例患者中有243例完成了试验，并对其数据进行了分析和报告。在意向治疗分析中，与MMF相比，TAC使复发风险显著降低了65%（风险比[HR]=0.35，95%置信区间[CI]：0.21~0.56，P<0.0001）。在按方案分析调整后，这种差异仍然显著（HR=0.36，95%CI：0.22~0.58，P<0.0001）。在复发患者中，TAC组的中位首次复发时间为225.5天，而MMF组为165.5天。与MMF组相比，TAC组的年复发次数更少（均值[标准差]，0.319[0.936] vs. 0.778[1.274]），且类固醇累积剂量也更低（0.221[0.103] vs. 0.337[0.222] 毫mg/kg/d）。两组的安全性特征相似，感染是最常见的不良事件。对于FRNS/SDNS儿童患者，与MMF治疗相比，1年的TAC治疗显著延长了无复发生存期。![]()
我们此次带来的是一项全国范围内多中心的临床随机研究，该研究对比了他克莫司与霉酚酸酯在治疗儿童激素敏感但频繁复发或激素依赖的肾病中的效果与安全性。
在疗效评估方面，我们发现，他克莫司治疗相较于霉酚酸酯治疗，能够显著延长儿童患者的无复发生存时间。在我们为期一年的随访中，他克莫司治疗组的患者不仅无复发生存时间更长，而且复发次数也明显减少。
在安全性方面，在试验过程中，我们观察到的最主要不良反应是感染，特别是上呼吸道感染。因此，在临床实验中，我们密切监测了患儿的各项指标，包括感染指标、肝肾功能以及其他相关指标。这些不良反应都得到了良好的控制，没有出现无法控制的严重不良反应。总体来说，这两种药物在安全性方面都是相对可靠的。
然而，尽管我们得出了他克莫司在疗效上优于霉酚酸酯，且两者安全性相当的结论，但我们必须指出，目前的随访周期仅为一年，这一时间跨度可能还不足以全面揭示两种药物的长期疗效与安全性。因此，未来我们可能需要更长的时间来进一步观察它们的疗效和安全性。
此外，由于这项研究主要基于中国人群进行，因此其结论可能需要在不同的种族和人群中得到更多的验证。我们也衷心希望，这项研究能够为未来儿童肾病综合征的治疗指南提供有价值的循证学证据。“肾医线”读者专属微信群建好了，快快加入吧。扫描“肾医线”小助手二维码（微信号：nephro-online），回复“肾医线读者”，ta会尽快拉您入群滴！
声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。
版权属《肾医线》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站未经授权，禁止转载。
