2024年无疑是干细胞研究与应用取得重大进展的一年，这一年里，全球范围内干细胞疗法的研发活动呈现出蓬勃发展的态势。在中国，干细胞治疗不仅在政策层面得到了前所未有的支持，在临床试验和技术突破方面也取得了令人瞩目的成就。
本文将从几个关键维度出发，全面回顾并盘点2024年中国乃至全球干细胞领域的最新动向。
干细胞治疗作为医学领域的革命性突破，近年来在全球范围内受到广泛关注，这一领域存在着巨大的潜力和活力。间充质干细胞（MSC）和诱导多能干细胞（iPSC）作为两种主要的干细胞类型，它们在临床前研究和临床试验中的表现尤为引人注目。
MSC以其在多种疾病治疗中的潜力而受到重视，而iPSC则因其独特的分化能力，在治疗多种疾病方面展现出广阔的应用前景。
过去数十年间，干细胞治疗的研发活动呈现出稳步增长的趋势（见图1）。特别是自2015年起，临床前研究的数量显著增加，并在过去几年中维持着波动上升的态势。
与此同时，I/II/III期临床试验的数量也在逐步增多，这标志着越来越多的干细胞疗法正逐渐进入后期临床阶段。
图1：全球干细胞治疗现状
间充质干细胞（MSC）的发展轨迹
具体到间充质干细胞（MSC），其临床前研究数量自2015年开始显著攀升，在2020年至2024年间虽有小幅波动，但整体趋势向上。I/II期临床试验的数量同样呈递增趋势，反映出MSC药物研发的热情与成熟度正在不断提高。（见图2）
MSC治疗的研发重点集中在肌肉骨骼疾病领域，如骨关节炎；此外，在神经病学、呼吸系统、消化系统/代谢及心血管疾病方面也有广泛应用。
图2：间充质干细胞的发展轨迹
诱导多能干细胞（iPSC）的研究热度
相比之下，诱导多能干细胞（iPSC）目前仍主要处于临床前研究阶段，但该领域的研究热度持续高涨，显示出这一技术类型正处于前沿探索之中，且进入临床试验阶段的项目相对较少。（见图3）
iPSC因其能够分化为多种不同类型细胞的能力而具有广泛的应用潜力，包括但不限于免疫细胞（如T细胞或NK细胞）和功能性细胞（如心肌细胞、胰岛细胞、神经元等）。
近年来，iPSC疗法的应用更多地聚焦于通过分化为免疫细胞来治疗肿瘤，同时也用于生成多巴胺能前体细胞以治疗神经退行性疾病，以及分化为胰岛细胞来应对糖尿病等代谢性疾病。
图3：诱导多能干细胞的发展轨迹
市场规模预测
根据不同的市场研究报告，预计至2032年，全球干细胞市场的总值将达到561.5亿美元，期间复合年增长率（CAGR）为16.1%；
专注于间充质干细胞市场的报告则指出，其市场规模预计将从2023年的31.8亿美元增至2032年的近99.3亿美元，CAGR为13.5%。
对于专门从事干细胞治疗的企业而言，市场价值有望在2032年达到24.5亿美元，CAGR高达19.7%。这些数据充分体现了干细胞行业在未来几年内的强劲增长势头。
2024年初，《关于发展银发经济提升老年人幸福感的指导意见》出台，明确提出要深入探索高端技术在抗衰老研究中的应用。
随后，在3月份发布的《关于推动未来产业创新发展的实施意见》中再次强调细胞与基因技术作为健康产业的关键发展方向之一，并鼓励加速这些技术的商业化步伐。
9月，三部门联合发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，为外资参与中国干细胞市场创造了有利条件。
此外，11月海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区还公布了新的生物医学新技术促进规定，进一步放宽了对外资企业在该地区从事相关业务的限制。
截至2024年底，全国已有148项干细胞新药获得临床试验批准，这一数字在全球范围内名列前茅。这些成就不仅象征着我国生命科学技术的进步，也为攻克全球医学难题提供了新的思路和解决方案。这148项获批的新药具体数据如下：
心血管疾病：共35项，占总数的23.6%，主要集中在心肌梗死、心脏衰竭等疾病的治疗。
神经系统疾病：包括帕金森病、阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病共有28项，占比18.2%。
免疫系统疾病：如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫性疾病的研究项目有22项，占比14.9%。
代谢性疾病：针对糖尿病及其并发症的干细胞疗法研究有17项，占比11.5%。
其他领域：涵盖肝病、肾病、眼科疾病等多个领域的研究共计46项，占比31.8%。
值得注意的是，在这一年中，铂生卓越递交了中国首个间充质干细胞BLA，并获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理及优先审评资格。
同时，北京市药监局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，标志着中国的干细胞药物已经具备了向市场迈进的基本条件。这意味着中国的干细胞药物研发已经进入了从实验室到临床应用的关键转折点。
同时，Mesoblast公司向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申请，预计其将成为美国首个获批的干细胞创新药。
另外，河南省医学科学院肿瘤研究所副所长王启鸣教授团队首次将针对Trop2靶点的CAR-NK疗法应用于肺癌患者的治疗中，这一成果填补了省内相关领域的空白。
2024年见证了多项干细胞技术上的重要突破。
例如，上海长征医院研究团队利用患者自身干细胞成功培育出了胰岛组织，实现了对一名患有25年2型糖尿病患者的治愈。这一成果不仅证明了干细胞疗法在代谢性疾病治疗方面的巨大潜力，同时也引发了资本市场对该领域的高度关注。
还有北京大学邓宏魁教授领导的研究团队探索了CiPS技术在疾病治疗中的潜力，并选择了1型糖尿病作为突破口。在今年治愈了一名长达11年的1型糖尿病患者，不仅摆脱了每日胰岛素注射的需求，还恢复了正常的生活质量，甚至能够完成体力活动如攀登泰山这样的壮举。
另外，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）的VX-880干细胞疗法同样在治疗1型糖尿病方面取得了显著成效，通过移植实验室培养的胰岛细胞帮助患者摆脱了对外源性胰岛素的依赖。
而在抗衰老领域，科学家们则发现输注来自骨髓的间充质干细胞可以增强老年衰弱患者的体能，改善认知和身体机能。并且11月25日，我国联勤保障部队第940医院宣布正式开设抗衰与细胞治疗咨询门诊。
在造血干细胞方面，中国举办的第二十届脐带血造血干细胞移植与伦理峰会，专家强调脐带血造血干细胞重要性及临床移植前景。上海瑞金医院血液科主任胡炯指出，脐带血配型成功率高、移植后排异反应低，在造血干细胞移植领域地位重要。
另外东莞台心医院李春富称，脐带血可治慢性贫血、免疫缺陷、红斑狼疮等疾病，还能利用其中T细胞和NK细胞易反应性降低移植后恶性病复发风险。
随着全球化进程的加快，中外之间围绕干细胞研究的合作日益频繁。
一方面，中国政府积极引进国外先进技术和管理经验，鼓励本土企业和科研机构与国际同行建立广泛联系；另一方面，则通过举办高水平学术会议等形式增进交流互鉴。
例如，“2024司南菁英峰会”设立了专门的干细胞与再生医学创新论坛，为国内外专家学者提供了一个交流合作平台。与此同时，商务部等多部委共同发布的政策文件也明确表示支持设立外商独资医院，并允许其在全国范围内使用经过注册上市的产品，这无疑为中国干细胞产业走向世界打开了大门。
值得注意的是，在第五届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会期间，由中国牵头，联合日本、韩国、德国、英国、美国和法国等国专家共同制定的首个干细胞数据管理国际标准ISO 8472-1:2024正式发布。这一标准的推出，标志着全球干细胞研究和技术开发步入了一个新的规范化、国际化阶段，它确保了不同国家和地区间研究成果的一致性和可比性，进一步促进了该领域的跨国界协作与发展。
2024年是干细胞领域充满机遇与挑战的一年。无论是政策支持力度加大、临床试验数量增加还是技术创新层出不穷，都表明这个行业正处于快速发展阶段。
展望未来，我们有理由相信，在政府、企业和社会各界共同努力下，干细胞治疗必将迎来更加辉煌灿烂的发展前景。
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