近日，澳大利亚研究人员为最小和最脆弱的新生儿开辟了一条潜在的新生命线。
澳大利亚莫纳什儿童医院的科学家们成功地收集并重新输注了极早产儿的脐带血细胞，为早产儿预防脑损伤带来了新的曙光。
这项具有里程碑意义的研究是由莫纳什健康、莫纳什大学临床科学学院及哈德逊医学研究所共同完成的。研究结果发表在国际知名期刊《柳叶刀》杂志子刊eBioMedicine上。
这项Ⅰ期临床试验证实，约70%的极早产儿能够成功完成自体脐带血衍生细胞的采集与回输，且过程安全、耐受性良好。
更重要的是，研究初步证据显示，这些源自脐带血的细胞能对早产儿的大脑起到神经保护作用，为预防脑损伤提供了潜在的新途径。
早产儿脑损伤（BIPI）是指由于产前、产时或出生后的一系列病理因素所引起的早产儿不同程度的脑缺血性或出血性损害。
这类损伤尤其常见于极低出生体重儿（VLBW）和超低出生体重儿（ELBW），特别是胎龄小于32周的婴儿。
尽管围产医学技术在过去几十年间取得了显著进步，早产儿脑损伤的发生率并未因此得到明显改善。实际上，在那些极其早产的婴儿中——例如在妊娠22至24周之间出生的孩子——神经病变的发生率仍然很高，其中脑室内出血（IVH）的比例可高达30%-50%，并且这些孩子面临着终身性的神经发育障碍风险。
虽然产前护理的进步，如硫酸镁的应用以及产前皮质类固醇治疗，已被证实能够有效降低某些类型的脑损伤发生率，但针对早产儿脑损伤的有效预防与治疗方法仍然有限。
当前可用的新生儿疗法对于减轻严重早产相关脑损伤的效果并不理想，导致与此类损伤相关的发病率及死亡率依旧居高不下。鉴于此，寻找更加高效且针对性更强的治疗手段已成为当务之急，以期改善受影响儿童的生活质量并减少家庭和社会负担。
脐带血（UCB）及其组织细胞疗法正逐渐成为治疗足月婴儿及早产儿相关疾病，特别是缺氧缺血性脑病和先天性心脏病的潜在手段。脐带血富含多种类型的干细胞与祖细胞，如造血干细胞、间充质基质细胞以及内皮祖细胞，这些细胞可能通过旁分泌机制和免疫调节作用来发挥其治疗效果。
对于胎龄接近足月或中度早产（小于35周）的新生儿而言，自体脐带血的采集不仅可行而且安全，其所含有的细胞数量足以用于改善早产并发症。
初步临床研究表明，在患有出生窒息或左心发育不全综合症等病症的足月新生儿中实施自体脐带血衍生细胞疗法是安全的，并且显示出更优的结果。然而，对于极早产儿群体——即那些最有可能受益于这种治疗方法但同时也是发病率最高的患者群来说，脐带血采集及其治疗的安全性和可行性尚未得到充分验证。
本研究旨在评估对胎龄少于28周的极早产儿在出生时进行足够脐带血采集的可行性，以及在出生后第二周对他们进行静脉自体脐带血细胞输注的安全性。
通过解决这些问题，我们希望能够为这一高危人群提供一种新的治疗选择，从而改善他们的健康预后。
脐带血治疗早产儿的1期临床试验
这项研究研究的重点是怀孕28周之前出生的婴儿，婴儿小到可以放在您的手掌中。从极早产儿身上采集脐带血并非易事。由于胎盘较小、血容量少且分娩情况复杂，研究人员在收集这些珍贵细胞方面面临着重大挑战。
方法：本次CORD-SaFe研究的招募工作于2021年5月开始，并于2023年11 月完成，其中23名婴儿接受了自体脐带血衍生细胞（UCBC）输注。（如图1所示）
图1：2021年5月至2023年11月CORD-SaFe研究招募情况
安全性方面
研究参与者的心率、呼吸频率、血氧饱和度、氧气需求量、体温和血压在60分钟UCB细胞输注之前、期间或之后24小时内没有差异。
输液过程中未发生任何外渗损伤，输液完成前无需暂停或终止输液，输液期间或输液后48小时内未发生任何研究婴儿额外的间歇性正压通气或心肺复苏。没有记录到与输液相关的不良反应。
疗效评价方面
先前的小型临床前研究证据表明，静脉注射脐带血衍生细胞 (UCBC) 具有神经保护作用。
观察到血管生成素-2增加，而血管生成素-1则有轻微下降趋势。
进一步的次要结果和长期随访结果将在后续出版物中公布。
这项1期临床试验证明，在这些脆弱的婴儿中进行脐带血来源细胞（UCBC）采集和回输不仅是可行的，而且是安全可靠的。
早产儿面临着较高的脑损伤风险，这可能导致诸如脑瘫等长期健康问题。
通过使用他们自身的脐带血细胞，研究人员可能为这些脆弱婴儿的大脑发育提供了天然的“保护屏障”。
正如新生儿科医生兼本研究的主要作者Lindsay Zhou博士所说：“这项研究代表了新生儿护理领域的一个激动人心的进步。我们首次探索了如何利用婴儿自身的脐带血细胞作为治疗手段，为以往选择有限的情况提供了潜在的解决方案。”
此外，研究中针对血浆细胞因子变化的初步分析显示，在自体UCBC输注后24小时内，促炎细胞因子水平没有显著上升，同时观察到血管生成素-2增加，而血管生成素-1则有轻微下降趋势。
该研究建立在大量临床前证据的基础上，表明脐带血来源的细胞可以对早产儿大脑产生神经保护作用。这些细胞已显示出多种有益作用，包括对发育中的大脑的抗炎、免疫调节和保护机制。
随着这一领域的不断进步，未来可能会有更多的临床试验被设计出来，以进一步验证这种方法的有效性和安全性。如果后续研究能够持续证明其价值，那么脐带血细胞输注有望成为常规护理的一部分，帮助无数家庭迎接更加健康的宝宝。
同时，这也标志着医学界在保护和发展最年轻生命方面迈出了重要的一步，展示了跨学科合作的力量，即结合了儿科、血液学、干细胞生物学等多个领域的专业知识和技术。
首席研究员Atul Malhotra副教授强调：“脐带安全研究标志着我们在探索如何利用婴儿自身脐带血改善预后方面迈出了关键一步。” 这项研究表明，新生儿护理创新疗法为应对极早产复杂挑战的家庭和医疗专业人士带来了希望的灯塔，有可能改变未来几代新生儿护理的格局。
莫纳什儿童医院及其合作伙伴所开展的研究代表了一个充满希望的新方向，它不仅为极早产儿提供了额外一层保护，也为全球范围内致力于提高新生儿健康的医疗工作者带来了新的启示。
随着更多相关工作的推进，我们期待着看到更多积极的结果，从而更好地服务于那些最需要关怀和支持的小生命们。
信息来源：《柳叶刀》
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