2024年12月6日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个多能干细胞糖尿病药品的临床试验 ，用于治疗1型糖尿病。
这是中国首个基于多能干细胞技术开发、用于治疗1型糖尿病的药物。这一批准标志着全球糖尿病治疗领域的重要进展，开启了1型糖尿病治疗的新纪元，即：患者可以在体外胰岛素注射、胰岛移植等传统医疗方式之外，有了一个革命性的治疗方式——通过自体再生胰岛细胞移植，有望实现糖尿病的功能性治愈。
多能干细胞是具有强大分化潜能的特殊细胞，能够分化成来自三大胚层的各种细胞类型，但不能独立发育成完整个体。它们包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞等，能够自我更新并在适当条件下转变为身体内几乎所有的细胞种类。
并且多能干细胞在再生医学、疾病模型建立、药物研发和细胞疗法中发挥着关键作用，为治疗遗传病、组织修复和个性化医疗提供了广阔前景。
RGB-5088胰岛细胞由三种参与血糖调控的内分泌细胞组成：分泌胰高血糖素的α细胞、分泌胰岛素的β细胞以及分泌生长抑素的δ细胞。该细胞不仅在结构上与成体胰岛细胞相仿，而且在功能上也具备高度的葡萄糖敏感性，能够根据血糖浓度的变化调节胰岛素的分泌量。
RGB-5088胰岛细胞注射液则是采用了先进的化学小分子诱导技术，能够将体细胞重编程为多能干细胞，并进一步分化为功能成熟的胰岛细胞。
这些制备的胰岛细胞不仅在结构和功能上高度模拟成体胰岛细胞，还表现出优异的葡萄糖敏感性，能够根据血糖水平的变化精确调节胰岛素的分泌，从而实现患者体内血糖的长期稳定控制。
RGB-5088该产品所制备的胰岛细胞在结构和功能上高度模拟成体胰岛细胞，具备卓越的葡萄糖敏感性，能够根据血糖浓度的变化精确调节胰岛素的分泌。
通过先进的重编程技术，该产品将体细胞转化为多能干细胞，再进一步分化为成熟的胰岛细胞，用以替代患者体内功能丧失的胰岛细胞，从而实现长期稳定的血糖控制。
此外，RGB-5088由α细胞、β细胞和δ细胞组成，分别负责分泌胰高血糖素、胰岛素和生长抑素，从而全面调控血糖水平。
在安全性和有效性评估方面，RGB-5088胰岛细胞注射液已经参与了天津市第一中心医院在国家卫生健康委员会备案的临床研究。
2023年7月，该医院迎来了首位受试者——一位患有1型糖尿病长达11年的患者。治疗后仅10天，该患者的每日胰岛素用量即减半，这初步展示了RGB-5088在治疗糖尿病方面的显著疗效和良好的安全性，为未来的临床应用注入了信心。
该照片拍摄于2023年6月30日患者手术后
另外今年9月，国际权威期刊《Cell》发表了由天津市第一中心医院沈中阳教授、王树森教授，北京大学邓宏魁教授团队共同完成的研究成果。
这项研究表明，通过RGB-5088胰岛细胞注射，一名1型糖尿病患者实现了临床功能性治愈。这是中国科学家首次利用干细胞再生疗法成功实现1型糖尿病的功能性治愈。
根据此前公布的数据，首位受试者在接受治疗后的第10天，其每日胰岛素用量减少了50%。
更为重要的是，在治疗后75天开始，患者恢复了内源性的、自主的血糖调控能力，并最终完全脱离了胰岛素注射治疗。
截至论文发表时，该患者已超过一年无需胰岛素治疗，且血糖达标率从基线值43.18%持续上升至98%以上，并保持稳定。
这些结果不仅证明了RGB-5088胰岛细胞注射液在治疗糖尿病方面的显著疗效和良好安全性，还标志着1型糖尿病临床功能性治愈的重要里程碑。这一突破为糖尿病患者带来了新的希望，并为未来更多创新疗法的发展奠定了坚实的基础。
除了1型糖尿病，研究人员还在探索RGB-5088及其相关技术在2型糖尿病和其他疾病中的应用潜力。人多能干细胞的自我更新和多向分化能力预示着它在未来医学领域的广泛应用前景。
通过此次批准，RGB-5088胰岛细胞注射液不仅解决了胰岛移植供体不足的问题，还简化了治疗流程，降低了复杂性和风险。它将为糖尿病患者提供一个更加高效、安全且具有革命性的治疗选项，推动糖尿病治疗进入一个新的时代。
此次CDE批准RGB-5088胰岛细胞注射液进入临床试验，标志着中国在再生医学领域的重要进展，并为1型糖尿病患者带来了新希望。
这一创新疗法有望提供更高效、安全的治疗选择，开启糖尿病治疗的新篇章。随着临床试验的推进，我们期待更多关于其安全性和有效性的数据，为最终应用铺路。
这不仅是糖尿病患者的福音，也预示着干细胞技术可能带来更多突破性疗法，推动全球医疗健康事业的发展，为更多患者带来治愈的希望。
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