神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）是指存在于神经系统中的一类具有自我更新能力和多向分化潜能的细胞。这类细胞能够产生神经系统的三种主要细胞类型：神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。
近日，由加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员领导的一项Ⅰ期临床试验证明了神经干细胞移植治疗慢性脊髓损伤的长期安全性和可行性。
研究报告显示，所有四名受试者都很好地耐受了干细胞植入手术，并且两名受试者在移植后五年有持久的肌电图量化神经系统改善证据以及神经运动和感觉评分增加。
脊髓损伤（Spinal Cord Injury, SCI）是指脊髓的任何部分由于物理性或非物理性因素造成的损害，导致其结构与功能受损，进而引发损伤平面以下的身体区域出现不同程度的感觉、运动及自主神经功能障碍。
根据最新的全球统计数据，截至2021年，约有超过1540万人受到脊髓损伤的影响。这类损伤往往带来严重后果，如部分或完全瘫痪。
并且目前尚无能够逆转脊髓损伤的方法，传统的治疗方法如药物治疗、物理康复等只能缓解症状，并不能有效修复受损神经组织或恢复神经功能。
近年来，随着研究的进步，神经调节技术和细胞疗法成为了治疗SCI颇具潜力的新途径。特别是在细胞治疗领域，胎儿来源的神经干细胞（NSC）因其具备明确的分化潜能而不易形成畸胎瘤，显示出良好的安全性和有效性。这些特性使得NSC成为修复受损神经组织的理想候选者之一。
神经干细胞移植是一种前沿的医疗技术，它涉及将自体或异体来源的神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）经过体外培养和扩增后，通过特定途径移植到受损的大脑或脊髓区域，以促进神经再生和修复。
这一过程旨在利用NSCs的自我更新能力和多向分化潜能来替代已死亡或受损的神经细胞，从而恢复神经功能。
由于这些神经干细胞源自人体细胞，因此这种治疗方法有可能再生受损组织，同时无缝整合到现有的神经系统中。
本次发布的I期临床研究旨在评估神经干细胞移植治疗慢性胸椎SCI的安全性和初步疗效。
研究选取了四名完全性ASIA-A级胸部SCI患者作为受试者，这些患者的损伤时间均超过一年，且在接受任何其他形式的有效治疗后仍未见明显好转。
图1：本研究的资格筛选、患者选择、术中操作、随访和优势
每位受试者接受了来自同一株NSI-566神经干细胞系的多次注射，总剂量达到两千万个细胞。手术过程中采用了浮动插管技术，在双侧进行三次注射，确保细胞能够均匀分布于损伤区域周围。（见图1）
术后，研究人员对所有受试者进行了长达五年的随访。收集的前瞻性数据包括脊髓损伤神经分类国际标准 (ISNCSCI) 评分、功能和疼痛调查、脊髓独立性测量 (SCIM) 评分、肌电图 (EMG)、脑运动控制评估 (BMCA) 和序列 MRI。还定期监测供体特异性人类白细胞抗原 (HLA) 抗体的存在。
1.神经系统反应概览
两名患者（编号001和010）显示出显著的神经损伤水平（NLI）、运动评分及感觉评分的改善。
特别是受试者001，在细胞移植两年后神经系统评分提高了两个水平，但在五年时这一数字回落到一个水平；而受试者010则在整个5年随访期间保持了一个水平的稳定神经系统改善。
2.免疫抑制治疗与免疫反应
所有四名接受NSC移植的受试者在移植后12周停止了他克莫司和霉酚酸酯的使用。
尽管受试者010在六个月时检测到了阳性抗HLA抗体，但进一步分析表明这些抗体并非针对供体细胞HLA等位基因特异性产生。因此，研究团队认为观察到的免疫反应不是由NSC移植引起的。
3.疼痛管理与生活质量
术后疼痛评分方面，有两名患者（001和006）报告总体疼痛减少，涵盖了过渡区不适和其他类型的神经性和伤害性疼痛。（见图2）
图2：从筛查到 60 个月的疼痛和脊髓独立性趋势
4.影像学评估
MRI成像显示所有患者均存在不同程度的局灶性脊髓软化症，但未发现新的并发症如脊髓或软组织水肿区域、增强或肿胀或积液等。
5.神经生理反应
001患者（T8损伤）移植后四周特定肌肉有活动，27个月时活动改善，60个月时持续有活动且有新的自主控制。
006患者（T7损伤）不同时间段有新的自主活动和感觉，60个月时下肢有新肌肉反应。
010患者（T5损伤）在一定时间段内特定肌肉有活动，42个月时下肢有新肌肉反应。（见图3）
图3：大脑运动控制评估用于识别自愿或强化动作引发的肌电图活动
本研究的结果为神经干细胞移植治疗慢性胸椎脊髓损伤的有效性和安全性提供了有力证据。
值得注意的是，尽管观察到的功能改善并不意味着完全恢复正常，但它确实证明了细胞疗法可以为那些几乎没有其他治疗选择的患者带来实质性的益处。
同时，这也提示我们，未来还需要开展更大规模、设计更为严谨的随机对照试验来验证当前发现，并探索最佳移植方案以期获得更好的临床结局。
综上所述，此次由加利福尼亚大学圣地亚哥分校神经外科团队主导完成的I期临床研究表明，神经干细胞移植是一种可行且相对安全的方法，能够在一定程度上促进慢性胸椎SCI患者的神经功能恢复。
随着相关研究和技术的不断进步，相信在未来几年内，我们将见证更多有关干细胞疗法治疗脊髓损伤的成功案例，从而为无数饱受病痛折磨的家庭带去新的曙光。
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