2025年1月2日，CCTV13新闻频道发布了一则振奋人心的消息——国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准了我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）正式上市。
这款由铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的药物，标志着中国在干细胞治疗领域取得了历史性突破，为众多患者带来了新的治疗选择。
针对过去关于“为何干细胞疗法效果显著，却长期未能获得国家审批并上市？”的疑问，如今我们有了明确而令人振奋的答案。2025年1月2日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了我国首款基于异体脐带来源的间充质干细胞治疗药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），用于治疗急性移植物抗宿主病。这一里程碑式的事件不仅标志着中国在干细胞治疗领域的重大突破，同时也预示着未来更多可能性的到来。
事实上，这只是2025年中国干细胞研究的一个开端。据最新统计，目前已有超过120款干细胞新药进入了临床试验阶段，这些药物正在接受严格的科学验证，以确保其安全性和有效性。随着艾米迈托赛注射液的成功获批，间充质干细胞疗法正式迈入了规范化、标准化的应用新时代。这不仅是对公众质疑的最佳回应，更是干细胞疗法在全球范围内迈向更广阔发展前景的重要标志。
回溯至早前提出的疑问：“美国首款间充质干细胞疗法上市！中国患者的希望还会远吗？”当时有人评论道，“远，非常远。”然而，随着艾米迈托赛注射液的成功获批，我们可以自豪地宣布：中国患者的希望不仅不再遥远，而且已经到来！这一成就不仅证明了中国在干细胞治疗领域的实力，也为全球患者带来了新的希望与可能。
此外，随着更多研究的深入和技术的进步，干细胞疗法正逐渐成为一种可行且有效的治疗手段，为那些传统医学难以治愈的疾病提供了全新的解决方案。未来，我们有理由相信，干细胞疗法将为更多的患者带来治愈的希望，并推动整个医疗行业向更高层次迈进。
艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）是一种基于人脐带间充质干细胞的治疗药物，它是中国首款获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的干细胞治疗药品。
该药物主要用于治疗14岁以上因血液系统疾病进行造血干细胞移植后出现的并发症，特别是针对激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。急性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后的主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。
艾米迈托赛注射液通过利用人脐带间充质干细胞修复受损组织和调节免疫功能，在治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病方面显示出显著的疗效和安全性。这种疗法的作用机制包括但不限于：
通过调节先天和适应性免疫反应，抑制T、B淋巴细胞及NK细胞的增殖和功能，以及树突状细胞的成熟，并诱导调节性T细胞的产生；
其中一些作用是由可溶性因子如转化生长因子β（TGF-β）和前列腺素E2介导的。
1. 针对特定适应症的有效性
艾米迈托赛注射液专门用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），这是一种在异基因造血干细胞移植后常见的并发症。
该病的发生是由于供者的淋巴细胞攻击受者的组织，导致多器官损伤。对于这部分患者来说，传统的治疗方法往往效果有限，而艾米迈托赛注射液提供了一种新的、有效的治疗选择。
2. 提供免疫调节作用
间充质干细胞（MSCs）具有强大的免疫调节特性，它们能够通过分泌多种生物活性物质来抑制过度活跃的免疫反应，从而减轻炎症和组织损伤。
具体而言，MSCs可以通过直接接触或分泌可溶性因子如转化生长因子β（TGF-β）、前列腺素E2等，影响免疫细胞的功能，促进免疫耐受状态的建立。
3. 修复受损组织
除了免疫调节外，MSCs还具备促进组织修复的能力。这些细胞可以迁移到受损部位，并通过分化为特定类型的细胞或者刺激局部细胞增殖来帮助恢复正常的组织结构与功能。
这种能力对于改善aGVHD患者的预后非常重要。
4. 安全性和耐受性良好
临床试验结果显示，艾米迈托赛注射液的安全性和耐受性良好，没有观察到严重的不良事件。
这表明该药物可以在保证疗效的同时减少副作用的发生风险，提高了治疗的安全系数。
5. 规范化使用确保最佳疗效
作为一种处方药，艾米迈托赛注射液必须在正规医院中，在医生指导下凭处方使用，并严格按照说明书规定的适应证、用法用量等要求规范使用。
这样的规定不仅有助于确保每位患者都能得到最合适的剂量，同时也降低了不当使用的潜在风险。
6. 开启个性化医疗新时代
随着这款药物的成功上市，标志着中国进入了干细胞治疗的新时代。
它为那些传统疗法难以奏效的患者提供了个性化的治疗方案，也为未来更多基于细胞疗法的新药研发奠定了坚实的基础。
从2017年开始，我国干细胞领域共有超过120款药品进入了临床试验阶段，适应证涵盖了血液系统、呼吸系统、心血管系统以及一些自身免疫系统疾病。国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，设立了加快临床急需新药上市通道，加强政策引导，完善评价体系标准，加强技术指导和沟通交流服务，助力创新疗法早日惠及患者。
2024年，国家药监局批准上市创新药48个，包括罕见病用药等重点领域的一批新药好药加速上市，部分创新药实现了全球同步研发、同步申报、同步审评和上市，甚至全球首先上市，更好地满足了我国公众用药需求。
随着首款干细胞治疗药品的成功上市，这不仅是中国医药发展的一个重要里程碑，也为其他正在研发中的干细胞产品提供了宝贵的经验。目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约有10个，其细胞来源、适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞。
此外，干细胞治疗其他疾病的临床试验仍在进行中，虽然尚未有确切的临床安全有效性数据，但这些努力无疑为未来更多干细胞产品的开发奠定了坚实的基础。同时，为了确保干细胞治疗的安全性和有效性，相关法规和技术指导原则也在不断完善之中，以促进这一新兴领域的健康发展。
总之，艾米迈托赛注射液的成功上市不仅是对科研人员辛勤工作的肯定，也为中国乃至世界的干细胞治疗领域注入了新的活力。随着更多研究的深入和技术的进步，我们有理由相信，干细胞治疗将为更多的患者带来治愈的希望。
信息来源：CCTV13
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