2024年12月6日，重庆精准生物科技有限公司（以下简称“精准生物”）自主研发的MC-1-50细胞制剂成功获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）的默示许可，正式进入临床试验阶段。
这是中国乃至全球首款针对成人难治性系统性红斑狼疮（SLE）的CAR-T细胞治疗产品，标志着在这一复杂且异质性强的自身免疫性疾病治疗领域取得了重大突破。
系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus，SLE)是一种系统性自身免疫病，以全身多系统多脏器受累、反复的复发与缓解、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。
据最新研究，中国的SLE患病人群超过100万，患病率高居世界第二。2017年中国SLE标准化发病率为14.09/10万人年，女性的发病率高于男性。
目前，传统治疗方法如糖皮质激素和免疫抑制剂虽然能够在一定程度上控制病情，但往往伴随着严重的副作用，长期使用还可能导致其他健康问题。
而MC-1-50细胞制剂的出现，有望改变这一现状，为SLE患者提供一种更加安全有效的治疗手段。
MC-1-50细胞制剂是由重庆精准生物技术有限公司自主研发的一种创新型CAR-T细胞疗法，它基于公司的PRIMCAR®平台开发。
作为一种第二代靶向CD19的CAR-T细胞产品，MC-1-50旨在为患有特定类型血液恶性肿瘤及难治性自身免疫性疾病的患者提供一种新的治疗选择。
截至目前，重庆精准生物科技有限公司（以下简称“精准生物”）已累计获得4项国家I类生物新药临床试验许可，其自主研发的CAR-T细胞疗法现已涵盖超过10个适应症领域，包括血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫疾病。这一成就不仅彰显了公司在细胞治疗领域的深厚积累和技术实力，也为更多患者带来了希望。
MC-1-50细胞制剂是基于精准生物自主开发的PRIMCAR®平台推出的第二代靶向CD19的CAR-T细胞产品。相较于传统CAR-T疗法，MC-1-50采用了创新性的制备工艺，实现了更快的生产速度和更高的效率，同时具备低剂量使用、更低副作用以及持久疗效等显著优势。这些改进使得MC-1-50在确保安全性和有效性的同时，极大地提升了患者的治疗体验。
此次适应症的扩展标志着MC-1-50不仅巩固了其在B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）治疗领域的领先地位，更为难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者提供了全新的治疗选择。
对于那些传统疗法效果有限或伴有严重副作用的SLE患者而言，MC-1-50的出现无疑是一大福音，它为改善患者的生活质量开辟了新的路径。
概念验证I期临床研究由浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授团队负责，在2024年美国肾脏病学会肾脏周上首次披露的研究结果显示：
SLEDAI-2K评分是指系统性红斑狼疮疾病活动指数，是一种用于评估SLE患者疾病活动程度的工具，通过评估患者的临床表现和实验室检查结果来量化疾病的活动性。
11例接受MC-1-50治疗的SLE患者SLEDAI-2K评分显著下降；
截至数据截止日期仍维持无药缓解状态；
不良反应轻微且经对症处理后迅速好转。
这些初步结果表明，MC-1-50细胞制剂是安全有效的，可能成为未来SLE治疗的重要组成部分。
随着MC-1-50细胞制剂正式步入临床试验阶段，接下来的工作重点将是严格按照《药物临床试验质量管理规范》（GCP）要求推进各项研究工作，确保数据的真实可靠及结果的有效性。
与此同时，精准生物还将继续深化与其他医疗机构的合作关系，共同探索更加安全有效的细胞治疗模式，推动整个行业的健康发展。
预计在未来三至五年内完成所有必要的临床验证后，MC-1-50有望成为中国乃至全球范围内首个专门针对成人难治性系统性红斑狼疮（SLE）的CAR-T细胞治疗产品。
其他国内企业在SLE治疗领域的创新进展
除了重庆精准生物技术有限公司之外，中国还有多家企业在系统性红斑狼疮（SLE）治疗领域取得了显著成就。例如：
石药集团已经启动了一项基于mRNA-LNP递送系统的CAR-T细胞基因治疗产品SYS6020注射液的Ⅰ期临床研究，旨在探索其对难治性活动性SLE患者的疗效。
与此同时，北科生物提交了干细胞新药“人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请，该药物专门针对中重度SLE患者，并且这一申请已经获得了相关部门的批准。
这些企业的努力不仅展示了中国在SLE治疗领域创新能力和技术水平的持续提升，也为广大SLE患者带来了新的希望。通过引入先进的基因编辑技术和再生医学手段，国内企业正在逐步拓宽SLE的治疗途径，提供更加多样化的解决方案。
特别是对于那些传统治疗方法效果不佳或伴有严重副作用的患者来说，这些新兴疗法可能意味着更高的生活质量以及更长的生存期。
2024年12月6日对于精准生物而言具有特别的意义——这不仅是公司在自身免疫性疾病领域迈出的关键一步，也象征着中国生物医药产业在全球竞争格局中的崛起。
我们相信，在全体同仁的共同努力下，精准生物将继续保持领先地位，为中国乃至全世界人民的生命健康事业作出更大贡献。
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