中国时间12月19日，美国食品药物管理局（FDA）宣布了一项具有里程碑意义的决定，正式批准了Mesoblast公司开发的细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）上市。
这一批准标志着Ryoncil成为美国首个获得FDA认可的同种异体“现货型”间充质基质细胞（MSC）疗法，专门用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
FDA生物制品评估与研究中心 (CBER) 主任Peter Marks医学博士、哲学博士表示：”今日的决定不仅标志着细胞疗法在应对危及生命的疾病方面取得了重要的里程碑，特别是对于那些遭受毁灭性影响的患者，包括儿童。”
并且这项决定还彰显了FDA致力于推动安全有效产品的开发，旨在为那些对传统疗法无响应的患者带来希望和改善生活质量。首次批准间充质基质细胞疗法正是这一承诺的具体体现。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）是一种发生在大约50%接受同种异体骨髓移植（BMT）患者中的潜在致命性疾病，尤其是在那些接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的患者中更为常见。
每年全球有超过3万名患者接受此类移植手术，其中约20-25%为儿童患者。在最严重的急性GVHD病例中，尽管接受了最佳治疗方案，患者的死亡率仍高达90%。
在美国，对于12岁以下的SR-aGVHD儿童患者，此前并无FDA批准的治疗药物。
而Ryoncil的问世，恰如一缕曙光，给了患者新的希望。
Ryoncil作为一种同种异体间充质干细胞疗法，其作用机制在于通过抑制T细胞增殖、下调促炎细胞因子和干扰素的产生来调节T细胞介导的炎症反应。
根据已公开的一项3期试验结果，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。
接受Ryoncil治疗的患者在第28天时的客观缓解率（ORR）达到了69%，显著高于历史对照组的45%。
16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。
在接受至少一次输注治疗并随访至第100天的患者中，死亡率为22%，而初始类固醇治疗无效的患者在同一时间点上的死亡率则高达70%。
Ryoncil最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。
此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。
早在2020年8月，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）就以9票赞成对1票反对的结果，认为现有数据支持Ryoncil治疗儿童SR-aGVHD的有效性。
尽管如此，直到现在，经过多次提交和完善申请材料后，FDA终于给予了最终批准。此次批准不仅意味着Ryoncil将能够立即推向市场，也预示着更多针对其他适应症的研究即将展开，包括成人SR-aGVHD、慢性GVHD以及生物制剂难治性克罗恩病等。
随着Ryoncil的成功获批，它不仅填补了12岁以下SR-aGVHD儿童患者缺乏有效治疗手段的空白，同时也开启了间充质干细胞疗法的新篇章。
作为一款创新性的“现货型”细胞疗法，Ryoncil有望改变这类罕见但极其严重疾病的治疗格局，并为更多患者带来希望。Mesoblast将继续致力于探索Ryoncil及其他候选产品的潜力，努力为更多未满足医疗需求提供解决方案。
信息来源：FDA
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